Kanuma - Sebelipase alfa

Kanuma - Sebelipase alfa คืออะไร

Kanuma เป็นยาที่ใช้ในการรักษาผู้ป่วยทุกวัยที่มีภาวะขาดเอนไซม์ไลเปสกรดไลโซโซมอลซึ่งเป็นโรคที่สืบทอดมาจากการขาดเอนไซม์ที่เรียกว่าไลโปโซมกรดไลโซโซมซึ่งจำเป็นต่อการเผาผลาญไขมันในเซลล์ เมื่อเอนไซม์นี้ขาดหรือมีอยู่ในปริมาณที่ต่ำมากไขมันสะสมในเซลล์ของร่างกายทำให้เกิดอาการเช่นการขาดดุลการเจริญเติบโตและความเสียหายของตับ

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจากการขาดเอนไซม์ไลเปสกรดไลโซโซมอยู่ในระดับต่ำโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และ Kanuma ได้รับการจัดประเภทเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคหายาก) เมื่อวันที่ 17 ธันวาคม 2010

Kanuma มีสารที่ใช้งาน sebelipase alfa

Kanuma - Sebelipase alfa ใช้งานอย่างไร

การรักษาด้วย Kanuma ควรปฏิบัติตามโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาภาวะขาดเอนไซม์ไลเปสกรดไลโซโซมอลความผิดปกติทางเมตาบอลิซึมอื่น ๆ หรือโรคตับ การรักษาควรได้รับการดูแลโดยผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพที่ผ่านการฝึกอบรมอย่างเหมาะสมและสามารถจัดการกับเหตุฉุกเฉินทางการแพทย์ (รวมถึงอาการแพ้ที่รุนแรง) ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา

Kanuma มีให้บริการสำหรับการแก้ปัญหาสำหรับการแช่ (หยดลงในหลอดเลือดดำ) ปริมาณที่แนะนำคือ 1 มก. ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัวจะได้รับการบริหารหนึ่งครั้งทุกสองสัปดาห์ การแช่ควรมีอายุ 1-2 ชั่วโมง

ในผู้ป่วยอายุน้อยกว่าหกเดือนของโรคที่กำลังดำเนินไปอย่างรวดเร็วน้ำหนัก 1 มก. / กก. เป็นยาสัปดาห์ละครั้งแทนทุกสองสัปดาห์; ในวิชาเหล่านี้ปริมาณอาจเพิ่มขึ้นถึง 3 มก. / กก. ของน้ำหนักตัวสัปดาห์ละครั้งขึ้นอยู่กับการตอบสนองต่อการรักษา

การรักษาด้วย Kanuma ควรเริ่มโดยเร็วที่สุดหลังจากการวินิจฉัยและดำเนินการต่อในระยะยาว

Kanuma - Sebelipase alfa ทำงานอย่างไร

สารสำคัญใน Kanuma, sebelipase alfa, เป็นสำเนาของเอนไซม์ที่หายไปในผู้ป่วยที่มีเอนไซม์ไลเปสกรดไลโซโซมอล Sebelipase alfa แทนที่เอนไซม์ที่หายไปทำให้การเผาผลาญไขมันและหยุดการสะสมในเซลล์ของร่างกาย

Kanuma - Sebelipase alfa ได้ประโยชน์อะไรบ้างที่แสดงในระหว่างการศึกษา?

Kanuma ได้รับการศึกษาในสองการศึกษาหลักที่ดำเนินการในผู้ป่วยที่มีไลเปสกรดไลโซโซม การศึกษาครั้งแรกเกี่ยวข้องกับเด็กเล็กเก้าคนที่มีการขาดดุลการเจริญเติบโตหรือสัญญาณอื่น ๆ ของความก้าวหน้าอย่างรวดเร็วของโรคในช่วงหกเดือนแรกของชีวิต ผลการศึกษาพบว่าเด็กหกในเก้าที่รับการรักษาด้วย Kanuma มีอายุครบหนึ่งปี การปรับปรุงการเจริญเติบโตยังพบในเด็กที่รอดชีวิตทั้งหกคน

การศึกษาครั้งที่สองซึ่งเกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 66 ราย (เด็กและผู้ใหญ่) เมื่อเปรียบเทียบกับ Kanuma กับยาหลอก (การรักษาแบบหลอก) มาตรการหลักของการรับรู้ความสามารถคือสัดส่วนของผู้ป่วยที่พบระดับปกติของเอนไซม์ตับชื่อ ALT หลังจากการรักษาเป็นเวลาห้าเดือน ระดับที่สูงขึ้นของเอนไซม์ ALT เป็นสัญญาณของการบาดเจ็บที่ตับ ในการศึกษานี้ระดับเอนไซม์ ALT ปกติพบในผู้ป่วยที่รักษาด้วย Kanuma 31% (11 จาก 36 คน) เทียบกับ 7% (2 จาก 30) ของผู้ที่ได้รับยาหลอก

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Kanuma - Sebelipase alfa คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Kanuma (ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 3 จาก 100 คน) เป็นอาการและอาการแสดงที่เกิดจากอาการแพ้อย่างรุนแรงรวมถึงความหนาแน่นหน้าอก, ดวงตาสีแดง, บวมของเปลือกตา, หายใจลำบาก, ลมพิษ, บวม ความร้อน, คายจมูก, อิศวรและความทุกข์ทางเดินหายใจ แอนติบอดีต่อยาได้รับการรายงานโดยเฉพาะอย่างยิ่งในเด็กเล็ก ในกรณีนี้ Kanuma อาจไม่ทำงานอย่างมีประสิทธิภาพ สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Kanuma ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

Kanuma ไม่ควรใช้ในผู้ป่วยที่เคยมีอาการแพ้สารเคมีออกฤทธิ์ซึ่งคุกคามต่อชีวิตซึ่งกลับมาใช้ซ้ำหลังจากการหยุดชะงัก ไม่ควรมอบให้แก่ผู้ป่วยที่มีอาการแพ้ที่อาจเป็นอันตรายต่อไข่หรือส่วนผสมของ Kanuma

ทำไม Kanuma - Sebelipase alfa ถึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Kanuma นั้นมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำว่าจะได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป คณะกรรมการคำนึงถึงการขาดการรักษาที่มีประสิทธิภาพสำหรับการขาดเอนไซม์ไลเปสกรดไลโซโซมอลและอัตราการตายสูงในเด็กเล็กที่มีความก้าวหน้าของโรคอย่างรวดเร็ว CHMP พิจารณาว่า Kanuma ได้กระตุ้นให้เกิดการพัฒนาอย่างมีนัยสำคัญในการเอาชีวิตรอดในเด็กเล็กและแสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพในการบรรเทาอาการของโรคในคนทุกวัย ด้านความปลอดภัยไม่มีการระบุปัญหาที่สำคัญในขณะที่ผลที่ไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรงเป็นของหายากหรือจัดการได้ อย่างไรก็ตามจำเป็นต้องมีข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับประโยชน์ระยะยาวและความปลอดภัยของยา

มีมาตรการอะไรบ้างเพื่อให้มั่นใจว่าการใช้ Kanuma - Sebelipase alfa อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ

มีการพัฒนาแผนการจัดการความเสี่ยงเพื่อให้แน่ใจว่า Kanuma ถูกนำไปใช้อย่างปลอดภัยที่สุด จากแผนนี้ข้อมูลความปลอดภัยถูกรวมอยู่ในบทสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์สำหรับ Kanuma รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะต้องปฏิบัติตามโดยผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพและผู้ป่วย

นอกจากนี้ บริษัท ที่ทำตลาด Kanuma กำลังทำการศึกษาในเด็กทารกที่มีความก้าวหน้าของโรคอย่างรวดเร็วและจะจัดทำทะเบียนผู้ป่วยทุกวัยเพื่อเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับประโยชน์และความปลอดภัยของ Kanuma ในระยะยาวโดยเฉพาะความเสี่ยง ของปฏิกิริยาการแพ้และการพัฒนาของแอนติบอดีต่อยา บริษัท จะจัดทำเอกสารข้อมูลแก่แพทย์ทุกคนที่อาจกำหนดให้ Kanuma เชิญชวนพวกเขาให้ลงทะเบียนผู้ป่วยในรีจิสทรีและแสดงให้พวกเขาเห็นวิธีการติดตามผู้ป่วยเพื่อการพัฒนาแอนติบอดีและวิธีจัดการกับผู้ที่มีอาการแพ้อย่างรุนแรง