Spinraza - Nusinersen คืออะไรและมีไว้เพื่ออะไร?
Spinraza เป็นยาที่ใช้ในการรักษากล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง (SMA) 5q, โรคทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดความอ่อนแอของกล้ามเนื้อและฝ่อรวมทั้งกล้ามเนื้อปอด โรคนี้สัมพันธ์กับข้อบกพร่องโครโมโซม 5q และอาการโดยทั่วไปจะเริ่มไม่นานหลังคลอด
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มี SMA ต่ำโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และ Spinraza ได้รับการจัดประเภทเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อ 2 เมษายน 2012
Spinraza มีสารออกฤทธิ์ nusinersen
Spinraza - Nusinersen ใช้งานอย่างไร?
Spinraza สามารถรับได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาและการรักษาควรเริ่มต้นโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการจัดการ SMA
ยานี้มีวิธีแก้ปัญหาสำหรับการฉีดในขวดขนาด 12 มก. มันบริหารงานโดยการฉีดเข้าช่องไขสันหลัง (ในบริเวณเอวเข้าสู่กระดูกสันหลังโดยตรง) โดยแพทย์หรือพยาบาลที่มีประสบการณ์ในการดำเนินการตามขั้นตอนนี้ อาจจำเป็นต้องใจเย็นผู้ป่วย (ใช้ยาเพื่อสงบสติอารมณ์ของเขา) ก่อนที่จะบริหาร Spinraza
ขนาดที่แนะนำคือ 12 มก. (ขวดหนึ่งขวด) ที่จะจัดการโดยเร็วที่สุดหลังจากผู้ป่วยได้รับการวินิจฉัยด้วย SMA เข็มแรกควรตามด้วยอีก 3 ปริมาณหลังจาก 2, 4 และ 9 สัปดาห์แล้วตามขนาดทุก 4 สัปดาห์ การรักษาจะต้องดำเนินต่อไปจนกว่าผู้ป่วยจะได้รับประโยชน์จากมัน สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
Spinraza - Nusinersen ทำงานอย่างไร
ผู้ป่วยที่มี SMA ไม่มีโปรตีนที่เรียกว่า "Motor neuron Survival factor" (SMN) ซึ่งจำเป็นสำหรับการอยู่รอดและการทำงานปกติของเซลล์ประสาทมอเตอร์ (เซลล์ประสาทในไขสันหลังที่ควบคุมการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อ) โปรตีน SMN นั้นผลิตโดยยีนสองตัวคือ SMN1 และ SMN2 ผู้ป่วยที่มี SMA ไม่มียีน SMN1 แต่มียีน SMN2 ที่ส่วนใหญ่ผลิตโปรตีน SMN สั้นที่ไม่ทำงานตราบใดที่โปรตีนเต็มความยาว
Spinraza เป็น oligonucleotide antisense สังเคราะห์ (ชนิดของสารพันธุกรรม) ที่ช่วยให้ยีน SMN2 ผลิตโปรตีนเต็มความยาวที่สามารถทำงานได้ตามปกติ สิ่งนี้แทนที่โปรตีนที่หายไปจึงช่วยบรรเทาอาการของโรคได้
Spinraza - Nusinersen ได้ประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?
หนึ่งการศึกษาหลักที่เกี่ยวข้องกับทารกแรกเกิด 121 คน (อายุเฉลี่ย 7 เดือน) กับ SMA แสดงให้เห็นว่า Spinraza มีประสิทธิภาพในการปรับปรุงการเคลื่อนไหวเมื่อเทียบกับยาหลอก (การฉีดหลอก)
หลังจากหนึ่งปีของการรักษา 51% ของทารกที่ได้รับ Spinraza (37 จาก 73) ได้เห็นความคืบหน้าในการพัฒนาการควบคุมศีรษะกลิ้งนั่งนั่งคลานลุกขึ้นยืนและเดินในขณะที่ไม่ ไม่พบความคืบหน้าคล้ายกันในทารกแรกเกิดที่ได้รับยาหลอกนอกจากนี้ทารกส่วนใหญ่ที่รักษาด้วย Spinraza มีชีวิตรอดได้นานขึ้นและต้องการการช่วยหายใจช้ากว่าผู้ที่ได้รับยาหลอก
การศึกษาอื่นกำลังดำเนินการเพื่อประเมินประสิทธิภาพของ Spinraza ในเด็กที่มี SMA ที่รุนแรงน้อยกว่าและได้รับการวินิจฉัยในระยะต่อมา (อายุเฉลี่ย 3 ปี) การวิเคราะห์ระหว่างกาลแสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่สอดคล้องกับทารกแรกเกิดที่เริ่มมีอาการเร็วขึ้น
Spinraza - Nusinersen มีความเสี่ยงอะไรบ้าง?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Spinraza (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 1 ใน 10 คน) คือปวดศีรษะและปวดหลัง อย่างไรก็ตามในทารกแรกเกิดผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์เหล่านี้ไม่สามารถประเมินได้เพราะพวกเขาไม่สามารถสื่อสารได้ ผลที่ไม่พึงประสงค์เหล่านี้เชื่อว่าเกิดจากการฉีดเข้าไปในกระดูกสันหลังที่ดำเนินการเพื่อจัดการผลิตภัณฑ์ยา
สำหรับรายการผลข้างเคียงและข้อ จำกัด ทั้งหมดของ Spinraza ให้ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ทำไม Spinraza - Nusinersen ถึงได้รับการอนุมัติ
ในการประเมินคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตระหนักถึงลักษณะที่ร้ายแรงของโรคและความจำเป็นเร่งด่วนในการรักษาที่มีประสิทธิภาพ
Spinraza ได้รับการแสดงเพื่อตรวจสอบการปรับปรุงที่สำคัญทางคลินิกในเด็กเล็กที่มีโรคในระดับความรุนแรงที่แตกต่างกัน แม้ว่ายายังไม่ได้รับการทดสอบในผู้ป่วยที่มีรูปแบบที่รุนแรงและรุนแรงที่สุดของ SMA แต่ก็คาดว่าจะให้ประโยชน์ที่คล้ายกันกับผู้ป่วยเหล่านี้
ผลข้างเคียงถูกพิจารณาว่าสามารถจัดการได้เนื่องจากส่วนใหญ่เกี่ยวข้องกับเส้นทางของการบริหารยา
ดังนั้น CHMP จึงตัดสินใจว่าผลประโยชน์ของ Spinraza นั้นมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำให้อนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป
มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้ Spinraza - Nusinersen ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
บริษัท ที่ทำการตลาด Spinraza จะทำการศึกษาอย่างต่อเนื่องเกี่ยวกับความปลอดภัยในระยะยาวและประสิทธิภาพของยาในผู้ป่วยที่มีอาการของ SMA และในผู้ป่วยที่ยังไม่มีอาการ
คำแนะนำและข้อควรระวังที่จะต้องปฏิบัติตามโดยผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพและผู้ป่วยเพื่อให้แน่ใจว่า Spinraza ถูกนำมาใช้อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพรวมอยู่ในบทสรุปของลักษณะผลิตภัณฑ์และในแผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Spinraza - Nusinersen
สำหรับฉบับเต็มของ EPAR ของ Spinraza โปรดเยี่ยมชมเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / รายงานการประเมินสาธารณะในยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Spinraza อ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ
บทสรุปของความเห็นของคณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าใน Spinraza มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก