Zavesca คืออะไร
Zavesca เป็นยาที่มี miglustat ซึ่งเป็นสารออกฤทธิ์ที่มีอยู่ในแคปซูลสีขาว 100 มก.
Zavesca ใช้ทำอะไร
Zavesca ถูกระบุในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากสองชนิดซึ่งส่งผลต่อวิธีที่ร่างกายเผาผลาญไขมัน โรคทั้งสองทำให้เกิดการสะสมไขมันในร่างกาย (เรียกว่า glucosphingolipids) Zavesca ใช้ในกรณีต่อไปนี้:
- ผู้ใหญ่ที่มีโรค Gaucher ประเภท 1 ในรูปแบบอ่อนถึงปานกลาง ผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากมันจะไม่มีเอนไซม์ (glucocerebrosidase); การขาดนี้กำหนดการสะสมของไกลโคเจนชนิดหนึ่ง (เรียกว่ากลูโคไซแลสซีไมด์) ในส่วนต่าง ๆ ของร่างกายเช่น ม้ามตับกระดูก Zavesca ใช้ในผู้ป่วยที่ไม่เหมาะสมสำหรับการรักษาด้วยการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนมาตรฐาน (ERT) โดยการแช่ (หยดลงในเส้นเลือด);
- ผู้ใหญ่วัยรุ่นและเด็กที่เป็นโรค Niemann-Pick type C ซึ่งเป็นโรคที่อาจนำไปสู่ความตายซึ่งมีการสะสมของ glycosphingolipids เกิดขึ้นในเซลล์ภายในสมองและในส่วนอื่น ๆ ของร่างกาย Zavesca ใช้ในการรักษาอาการ "ทางระบบประสาท" ของโรค (อาการที่มีผลต่อสมองและเส้นประสาท) อาการเหล่านี้รวมถึงการสูญเสียการประสานงานปัญหาที่เกิดจากการเคลื่อนไหวของตา "saccadic" (เร็ว) ที่อาจทำให้เสียการมองเห็นพัฒนาการล่าช้าการกลืนลำบากกลืนน้ำลายเพิ่มกล้ามเนื้อชักและการเรียนรู้ลำบาก
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่เป็นโรคเหล่านี้อยู่ในระดับต่ำพวกเขาจึงถูกพิจารณาว่าเป็น "หายาก" และดังนั้น Zavesca จึงได้รับ "ยากำพร้า" ในวันที่ 18 ตุลาคม 2543 ตามลำดับสำหรับโรค Gaucher ประเภท 1 และ 16 กุมภาพันธ์ 2549 สำหรับโรคนีมานน์ - พิคชนิดซี
ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา
Zavesca ใช้งานอย่างไร
การรักษาด้วย Zavesca ควรเริ่มต้นและตรวจสอบโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการจัดการโรค Gaucher หรือโรค Niemann-Pick type C
ขนาดเริ่มต้นที่แนะนำสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่ 1 คือหนึ่งแคปซูลที่รับประทานทางปากวันละสามครั้ง สำหรับโรค Niemann-Pick type C ขนาดที่แนะนำคือสองแคปซูลวันละสามครั้งสำหรับผู้ใหญ่และวัยรุ่น
ขนาดแตกต่างกันไปตามน้ำหนักและส่วนสูงสำหรับเด็กอายุต่ำกว่า 12 ปี Zavesca สามารถรับประทานเต็มอิ่มหรืออดอาหาร Zavesca เป็นยาสำหรับการรักษาที่ยาวนาน
มีความเหมาะสมที่จะลดขนาดยาในผู้ป่วยที่มีปัญหาไตและอย่างน้อยก็ชั่วคราวในผู้ป่วยที่ท้องเสีย ไม่มีการศึกษาของยาในผู้ป่วยที่มีปัญหาตับ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมดูบทสรุปของลักษณะผลิตภัณฑ์ (รวมอยู่ใน EPAR)
Zavesca ทำงานอย่างไร
สารออกฤทธิ์ใน Zavesca, miglustat, ยับยั้งการทำงานของเอนไซม์ที่เรียกว่า glucosylceramide synthase เอนไซม์นี้เป็นส่วนหนึ่งของระยะแรกของการผลิต glycosphingolipid โดยการป้องกันการกระทำของเอนไซม์, miglustat สามารถลดการผลิต glycosphingolipids ในเซลล์ สิ่งนี้ควรทำให้ช้าลงหรือป้องกันอาการของโรค Type 1 Gaucher และลดอาการของโรค Niemann-Pick type C
มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Zavesca
ประสิทธิผลของ Zavesca ในการรักษาโรค Gaucher type 1 แบบไม่รุนแรงถึงปานกลางเป็นเรื่องของการศึกษาหลักที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 28 รายที่ไม่สามารถหรือไม่ต้องการรับการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน ส่วนหลักของการศึกษาใช้เวลาหนึ่งปี; ผู้ป่วย 13 รายยังคงใช้ยาต่อไปอีกสองปี การศึกษานี้มีวัตถุประสงค์เพื่อวัดผลของ Zavesca ต่อปริมาณของตับและม้ามและตรวจสอบว่ามันมีผลต่อค่าเลือดเช่นความเข้มข้นของเฮโมโกลบิน (โปรตีนที่พบในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่นำออกซิเจนเข้าสู่ร่างกาย) และ เกล็ดเลือดนับ (องค์ประกอบที่มีส่วนร่วมในการแข็งตัวของเลือด)
เกี่ยวกับโรค Niemann-Pick type C ประสิทธิภาพของ Zavesca ได้รับการศึกษาในการศึกษาหลักหนึ่งเรื่องที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 31 คนโดย 12 คนเป็น 12 คนที่มีอายุต่ำกว่า 12 ปี การศึกษาเปรียบเทียบผลของ Zavesca ร่วมกับการรักษามาตรฐาน (มาตรการที่ใช้ในการบรรเทาอาการ) และการรักษามาตรฐานเพียงอย่างเดียว ดัชนีประสิทธิภาพหลักคือการเปลี่ยนแปลงในผู้ป่วยความถี่ของการเคลื่อนไหวของตา saccadic ในแนวนอนหลังจากหนึ่งปี; การศึกษายังตรวจสอบอาการทางระบบประสาทอื่น ๆ รวมถึงความสามารถของผู้ป่วยที่จะกลืนและฟังก์ชั่นทางปัญญาของพวกเขา ผู้ป่วยบางรายยังคงอยู่ภายใต้การรักษานานถึงห้าปีครึ่ง นอกจากนี้ยังทำการสำรวจผู้ป่วย 66 รายที่รับการรักษาด้วย Zavesca
Zavesca แสดงให้เห็นประโยชน์อะไรในระหว่างการศึกษา?
ในการศึกษาโรค Gaucher ชนิดที่ 1 พบว่าปริมาณตับลดลง 12% และม้ามลดลง 19% หลังจากหนึ่งปี ค่าเฉลี่ยของการเพิ่มขึ้นของความเข้มข้นของฮีโมโกลบินที่ 0.26 กรัมต่อเดซิลิตรรวมถึงปริมาณเกล็ดเลือดที่เพิ่มขึ้น 8.29 ล้านต่อมิลลิลิตร ผลประโยชน์ของ Zavesca ยังคงไม่เปลี่ยนแปลงตลอดระยะเวลาสามปีของการรักษาอย่างต่อเนื่อง
ในการศึกษาของโรค Niemann-Pick type C การปรับปรุงการเคลื่อนไหวของดวงตามีความคล้ายคลึงกันในผู้ป่วยที่รักษาด้วยและไม่ใช้ Zavesca อย่างไรก็ตามมีสัญญาณของการปรับปรุงในความสามารถในการกลืนและหน้าที่ทางปัญญาในผู้ป่วยที่รับการรักษาด้วย Zavesca การตรวจสอบพบว่ายาทำให้ระดับของอาการแย่ลงหรือลดลงประมาณสามในสี่ของผู้ป่วย
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Zavesca คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดที่เกี่ยวข้องกับ Zavesca (เห็นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) คือการลดน้ำหนักตัวสั่นท้องเสียท้องอืดและปวดท้อง (ปวดท้อง) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Zavesca ดูแพคเกจแผ่นพับ
ไม่ควรใช้ Zavesca ในผู้ที่อาจมีอาการแพ้ (แพ้) ต่อ miglustat หรือส่วนผสมอื่น ๆ
ทำไม Zavesca ถึงได้รับการอนุมัติ
คณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ที่แสดงโดย Zavesca มีค่ามากกว่าความเสี่ยงเกี่ยวกับการรักษาโรคปาก Gaucher ชนิด 1 หรืออ่อนปานกลางในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ไม่เหมาะสม ที่จะได้รับการรักษาด้วยการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน (ERT) และอาการทางระบบประสาทที่ก้าวหน้าในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรค Niemann-Pick ประเภท C คณะกรรมการจึงแนะนำให้ Zavesca ได้รับอนุญาตทางการตลาด
Zavesca ได้รับอนุญาต "ในสถานการณ์พิเศษ" เพราะมันเป็นไปไม่ได้ที่จะได้รับข้อมูลที่ครบถ้วนเกี่ยวกับยาเพราะมันเป็นโรคที่หายาก สำนักงานยาแห่งยุโรป (EMEA) จะทำการตรวจสอบข้อมูลใหม่ ๆ เป็นประจำทุกปีในระหว่างนี้โดยจะทำการปรับปรุงข้อมูลสรุปนี้หากจำเป็น
ข้อมูลใดที่ยังคงรอคอยสำหรับ Zavesca
บริษัท ที่ทำให้ Zavesca มุ่งมั่นที่จะทำการศึกษาต่อไปนี้เกี่ยวกับประสิทธิภาพและความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์เกี่ยวกับโรค Gaucher ประเภท 1:
- โปรแกรมติดตามการตลาดของผลิตภัณฑ์เพื่อแจ้งให้แพทย์ทราบเกี่ยวกับการใช้ Zavesca และเพื่อให้แน่ใจว่าผู้ป่วยรายงานด้านความปลอดภัยของยา;
- การติดตามการศึกษาเกี่ยวกับผู้ป่วยที่มีส่วนร่วมในการทดลองทางคลินิกเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยารวมถึงการได้รับคำติชมเพิ่มเติมเกี่ยวกับระบบประสาทของโรค
- การศึกษาประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Zavesca ในผู้ป่วยที่เปลี่ยนมาใช้ Zavesca หลังจากการบำบัดด้วยการเปลี่ยนเอนไซม์
- การศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับประวัติศาสตร์ธรรมชาติของโรคดำเนินการร่วมกับคณะทำงานในยุโรปเกี่ยวกับโรค Gaucher (EWGGD)
ข้อมูลอื่น ๆ เกี่ยวกับ Zavesca:
เมื่อวันที่ 20 พฤศจิกายน พ.ศ. 2545 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับอนุญาตทางการตลาดที่ถูกต้องทั่วทั้งสหภาพยุโรปสำหรับ Zavesca ถึง Actelion Registration Ltd. การอนุมัติการตลาดได้รับการต่ออายุเมื่อวันที่ 20 พฤศจิกายน 2550
สำหรับบันทึกสถานะของเด็กกำพร้าของ Zavesca คลิกที่นี่ (สำหรับโรค Gaucher ประเภท 1) และที่นี่ (สำหรับโรค C Niemann-Pick ประเภท)
สำหรับเวอร์ชั่นเต็มของ Zavesca คลิกที่นี่
อัปเดตล่าสุดของสรุปนี้: 01-2009
