Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato

Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato คืออะไร

Ravicti เป็นยาที่ใช้สำหรับการรักษาระยะยาวของความผิดปกติของวงจรยูเรียในเด็กและผู้ใหญ่อายุสองเดือนหรือมากกว่าเมื่อโรคไม่สามารถจัดการได้เฉพาะกับการเปลี่ยนแปลงอาหาร ผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรียไม่สามารถกำจัดไนโตรเจนเสียออกจากร่างกายเนื่องจากขาดเอนไซม์ตับบางชนิด ในร่างกายไนโตรเจนของเสียจะถูกเปลี่ยนเป็นแอมโมเนียซึ่งเป็นอันตรายหากมีการสะสม Ravicti ใช้ในผู้ป่วยที่ขาดเอนไซม์ต่อไปนี้อย่างน้อยหนึ่งอย่าง: carbamoyl phosphate synthase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccinate synthase, argininosuccinate lyase, arginase I และ ornithine translocase

Ravicti มีส่วนผสมของ glycerol phenylbutyrate

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรียอยู่ในระดับต่ำโรคเหล่านี้ถือว่าเป็น "หายาก" และ Ravicti จัดเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคหายาก) ในวันที่ 10 มิถุนายน 2010

วิธีใช้ Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato

Ravicti มีให้ในรูปของเหลว (1.1 g / ml) ที่จะนำมารับประทานหรือโดยวิธีการของหลอดที่ผ่านทางจมูกและถึงกระเพาะอาหารหรือผ่านทางกระเพาะอาหารถึงกระเพาะอาหาร มันสามารถได้รับกับใบสั่งยาและจะต้องกำหนดโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรีย

โปรตีนเป็นแหล่งของไนโตรเจนดังนั้น Ravicti จึงต้องใช้ร่วมกับอาหารโปรตีนต่ำพิเศษเพื่อลดปริมาณไนโตรเจนและในบางกรณีอาหารเสริม (ขึ้นอยู่กับปริมาณโปรตีนที่จำเป็นต่อการบริโภคประจำวัน การเจริญเติบโตและการพัฒนา)

ปริมาณของ Ravicti ขึ้นอยู่กับอาหารความสูงและน้ำหนักของผู้ป่วย ในระหว่างการรักษาควรทำการทดสอบเลือดเป็นประจำเพื่อปรับขนาดยาทุกวัน ขนาดยาทุกวันของ Ravicti ควรแบ่งออกเป็นปริมาณเท่า ๆ กันและให้แต่ละมื้อ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมดูสรุปคุณสมบัติผลิตภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR)

การรักษาด้วย Ravicti อาจจำเป็นตลอดชีวิตเว้นแต่ผู้ป่วยจะได้รับการปลูกถ่ายตับที่ประสบความสำเร็จ

Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato ทำงานอย่างไร

สารออกฤทธิ์ใน Ravicti, glycerol phenylbutyrate, จะถูกแปลงเป็น phenylacetate ในร่างกาย ฟีนิลอะซิเตทรวมกับกรดอะมิโนกลูตามีนในโปรตีนซึ่งมีไนโตรเจนเพื่อสร้างสารที่สามารถกำจัดไตออกจากร่างกายได้ สิ่งนี้จะลดระดับของไนโตรเจนในร่างกายลดปริมาณแอมโมเนียที่เกิดขึ้น

Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato แสดงประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?

การศึกษาผู้ใหญ่ 88 คนที่มีความผิดปกติของวัฏจักรยูเรียเปรียบเทียบ Ravicti กับ sodium phenylbutyrate (ยาอีกตัวหนึ่งที่ใช้รักษาความผิดปกติของวงจรยูเรีย) มาตรการหลักของประสิทธิผลคือการเปลี่ยนแปลงระดับแอมโมเนียในเลือดหลังจากการรักษา 4 สัปดาห์ การศึกษาพบว่า Ravicti อย่างน้อยมีประสิทธิภาพเทียบเท่ากับยาเปรียบเทียบในการควบคุมระดับของแอมโมเนียในเลือด: ระดับแอมโมเนียเฉลี่ยโดยประมาณอยู่ที่ประมาณ 866 ไมครอนต่อลิตรในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Ravicti และ 977 ไมครอนต่อลิตรในผู้ป่วยที่ได้รับโซเดียม phenylbutyrate ข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษาสนับสนุนแสดงให้เห็นถึงผลที่คล้ายกันของ Ravicti ในเด็กอายุ 2 เดือนขึ้นไป

อะไรคือความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato?

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดของ Ravicti (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 5 คนใน 100) คือท้องร่วงท้องอืด (ทางก๊าซ), ปวดหัว, ความอยากอาหารลดลง, อาเจียน, อ่อนเพลียรู้สึกป่วยและกลิ่นผิวที่ผิดปกติ

ไม่ควรใช้ Ravicti เพื่อรักษาภาวะ hyperammonaemia เฉียบพลัน (เพิ่มระดับแอมโมเนียในเลือดอย่างกะทันหัน) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Ravicti และข้อ จำกัด โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ทำไม Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato จึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Ravicti นั้นสูงกว่าความเสี่ยงและแนะนำให้อนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป

Ravicti แสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพในการลดระดับของแอมโมเนียในเลือดในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรีย Ravicti เป็นยาที่ปล่อยอย่างต่อเนื่องซึ่งหมายความว่าสารออกฤทธิ์จะถูกปล่อยอย่างต่อเนื่องตลอดทั้งวัน ดังนั้นแม้กระทั่งการกำจัดไนโตรเจนเสียก็ยังคงเกิดขึ้นอย่างสม่ำเสมอทำให้สามารถควบคุมระดับแอมโมเนียในเลือดได้ดีขึ้นตลอดทั้งวัน ด้วยเหตุผลเดียวกันไม่ควรใช้ Ravicti เพื่อรักษาภาวะ hyperammonemia เฉียบพลันซึ่งต้องการการรักษาที่ทำหน้าที่เร็วขึ้น

ยิ่งไปกว่านั้นเนื่องจากมีอยู่ในสูตรเหลวคณะกรรมการได้พบว่า Ravicti อาจเป็นที่ยอมรับมากขึ้นโดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับเด็กเมื่อเทียบกับผลิตภัณฑ์ยาเม็ดอื่น ๆ ที่จะเพิ่มลงในอาหาร สูตรของเหลวยังอำนวยความสะดวกในการบริหารหลอดของมันในผู้ป่วยที่ไม่สามารถกลืนเนื่องจากปัญหาทางระบบประสาท

ผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์ของ Ravicti ส่วนใหญ่เกิดจากลำไส้และถูกพิจารณาว่าสามารถจัดการได้ อย่างไรก็ตามข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความปลอดภัยระยะยาวของ Ravicti กำลังรออยู่

มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้ Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ

แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่า Ravicti ใช้อย่างปลอดภัยที่สุด จากแผนนี้ข้อมูลความปลอดภัยได้รวมอยู่ในบทสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และเอกสารกำกับบรรจุภัณฑ์ของ Ravicti รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะต้องปฏิบัติตามโดยแพทย์และผู้ป่วย

นอกจากนี้ บริษัท ที่ทำตลาด Ravicti จะจัดตั้งรีจิสทรีของผู้ป่วยเพื่อรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับประโยชน์และความปลอดภัยในระยะยาวของยา