Myozyme - alglucosidase alfa

Myozyme คืออะไร

Myozyme มาในรูปแบบของผงสำหรับการเตรียมสารละลายสำหรับแช่ (หยดลงในเส้นเลือด) ยามีสารออกฤทธิ์ alglucosidase alfa

Myozyme ใช้ทำอะไร

Myozyme ใช้ในการรักษาผู้ป่วยโรค Pompe ซึ่งเป็นโรคที่สืบทอดยาก ในผู้ป่วยที่เป็นโรคนี้จะพบการขาดเอนไซม์ที่เรียกว่า alpha-glucosidase โดยปกติเอนไซม์นี้จะเปลี่ยนไกลโคเจน (คาร์โบไฮเดรต) เป็นน้ำตาลกลูโคส หากเอนไซม์นี้หายไปไกลโคเจนจะสะสมในเนื้อเยื่อบางชนิดโดยเฉพาะในหัวใจและกล้ามเนื้อรวมถึงไดอะแฟรม (กล้ามเนื้อทางเดินหายใจหลักใต้ปอด) การสะสมไกลโคเจนที่ก้าวหน้านั้นเป็นสาเหตุของอาการและอาการแสดงต่าง ๆ รวมถึงหัวใจที่ขยายใหญ่หายใจลำบากและกล้ามเนื้ออ่อนแรง โรคนี้สามารถประจักษ์เองตั้งแต่แรกเกิด แต่ภายหลัง สำหรับรูปแบบของการโจมตีปลายนี้ประโยชน์ของ Myozyme ยังไม่ได้รับการแสดงให้เห็นถึง

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยโรค Pompe มีน้อยโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และ Myozyme ได้รับการอธิบายว่าเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้รักษาโรคที่หายาก) ในวันที่ 14 กุมภาพันธ์ 2544

ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา

Myozyme ใช้อย่างไร

การใช้ผลิตภัณฑ์ยานี้จะต้องได้รับการดูแลโดยแพทย์ผู้มีประสบการณ์ในการจัดการโรค Pompe หรือโรคอื่น ๆ ที่สืบทอดมาในประเภทเดียวกัน

Myozyme ใช้เป็นยาแช่ 20 มก. ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัวให้ทุก ๆ สองสัปดาห์ อัตราการแช่ครั้งแรกคือ 1 มก. / กก. ต่อชั่วโมงโดยค่อยๆเพิ่มขึ้น 2 มก. / กก. / ชม. ทุก ๆ 30 นาทีจนกระทั่งถึงอัตราสูงสุด 7 มก. / กก. / ชม. Myozyme สามารถมอบให้กับเด็กวัยรุ่นผู้ใหญ่และผู้สูงอายุ

Myozyme ทำงานอย่างไร

Myozyme เป็นการบำบัดทดแทนด้วยเอนไซม์ซึ่งเป็นการบำบัดที่ใช้เพื่อให้ผู้ป่วยได้รับเอนไซม์ที่ปราศจาก Myozyme ทำหน้าที่แทนที่เอนไซม์ของมนุษย์ alpha-glucosidase ซึ่งขาดในผู้ที่เป็นโรค Pompe สารออกฤทธิ์ใน Myozyme, alglucosidase alfa เป็นสำเนาของเอนไซม์ของมนุษย์ที่ผลิตโดยวิธีการที่เรียกว่า "recombinant DNA technology": เอนไซม์ที่ผลิตโดยเซลล์ที่มียีน (DNA) ได้รับการแนะนำว่า ทำให้สามารถผลิตเอนไซม์ได้ เอนไซม์ทดแทนนี้ช่วยในการย่อยสลายไกลโคเจนป้องกันการสะสมในเซลล์

มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Myozyme

Myozyme เป็นเรื่องของการศึกษาหลักสองเรื่องที่เกี่ยวข้องกับทารกแรกเกิดทั้งหมด 39 คนและเด็กที่เป็นโรค Pompe ผู้ป่วยเหล่านี้ถูกเปรียบเทียบกับ "กลุ่มเปรียบเทียบทางประวัติศาสตร์" ของผู้ป่วยโรค Pompe ที่ไม่ได้รับการรักษาและไม่ได้มีส่วนร่วมในการศึกษา ตัวชี้วัดหลักของประสิทธิผลคือจำนวนผู้ป่วยที่รอดชีวิตและจำนวนผู้ป่วยที่ไม่ต้องใช้เครื่องช่วยหายใจ

การศึกษาอื่น ๆ ได้วิเคราะห์ผลกระทบของ Myozyme ในผู้ป่วย 15 รายที่เป็นโรคระยะสุดท้าย

Myozyme ได้ประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?

ในการศึกษาหลักครั้งแรกที่ดำเนินการกับเด็กอายุน้อยกว่า 6 เดือนผู้ป่วย 18 รายที่ได้รับการรักษาด้วย Myozyme มีชีวิตอยู่ที่อายุ 18 เดือนและ 15 คนไม่ต้องการการระบายอากาศในขณะที่ผู้ป่วยเพียง 42 รายในกลุ่มเปรียบเทียบ นักประวัติศาสตร์ยังมีชีวิตอยู่เมื่ออายุ 18 เดือน ผลที่ได้รับการยืนยันจากการศึกษาอื่น ๆ ที่ดำเนินการเกี่ยวกับเด็กอายุระหว่างหกเดือนถึงสามและครึ่งปี

ในโรคที่เริ่มมีอาการปลาย Myozyme ได้พิสูจน์แล้วว่าเป็นตัวแปรและยากต่อการวัด ในโรคประเภทนี้การศึกษาไม่ได้แสดงให้เห็นประโยชน์ที่ชัดเจน

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Myozyme คืออะไร?

ในระหว่างการศึกษาผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ Myozyme (มากกว่า 1 ผู้ป่วยใน 10) คืออิศวร (เพิ่มอัตราการเต้นของหัวใจ), ล้าง (ล้าง), ไอ, tachypnoea (อัตราการหายใจเพิ่มขึ้น), อาเจียน, ลมพิษ ( ผื่นคันคัน, ผื่น (ผื่น), pyrexia (ไข้) และลดความอิ่มตัวของออกซิเจน (ลดระดับออกซิเจนในเลือด) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Myozyme ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ผู้ป่วยที่รับ Myozyme อาจพัฒนาแอนติบอดี (โปรตีนที่ผลิตเพื่อตอบสนองต่อ Myozyme) ผลของแอนติบอดีต่อความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Myozyme ยังไม่ชัดเจน

Myozyme ไม่ควรใช้ในผู้ที่อาจแพ้ยา alglucosidase alfa หรือส่วนผสมอื่น ๆ

ทำไม Myozyme ถึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Myozyme มีมากกว่าความเสี่ยงสำหรับการบำบัดทดแทนเอนไซม์ระยะยาวในผู้ป่วยที่ได้รับการยืนยันการวินิจฉัยโรค Pompe (alpha-glucosidase) คณะกรรมการแนะนำให้อนุญาตการอนุญาตทางการตลาดสำหรับ Myozyme

Myozyme ยังคงรอข้อมูลอะไรอยู่?

บริษัท จะทำการศึกษาผลของ Myozyme ต่อไปในผู้ป่วยที่มีอาการของโรค

มาตรการดำเนินการเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้ Myozyme ปลอดภัย

บริษัท ที่ทำให้ Myozyme กำลังเตรียมแผนเพื่อให้แน่ใจว่ายาจะถูกใช้อย่างปลอดภัยเป็นหลักโดยการตรวจสอบการพัฒนาของแอนติบอดีในผู้ป่วยที่ได้รับ Myozyme สร้างรีจิสทรีของทุกคนที่ทุกข์ทรมานจากโรค Pompe และสร้างความมั่นใจว่า แพทย์ตระหนักถึงปฏิกิริยาที่เป็นไปได้ของผู้ป่วยต่อการแช่