Arcalyst - rilonacept

Arcalyst คืออะไร

Arcalyst เป็นผงและตัวทำละลายที่จะสร้างใหม่ในการแก้ปัญหาสำหรับการฉีด มี rilonacept สารที่ใช้งาน (80 mg / ml)

Arcalyst ใช้ทำอะไร?

Arcalyst ใช้สำหรับรักษาอาการกลุ่มอาการที่เกี่ยวข้องกับ cryopyrin (CAPS) CAPS เป็นกลุ่มของโรคที่ผู้ป่วยมีข้อบกพร่องในยีนที่ผลิตโปรตีนที่เรียกว่า cryopyrin ทำให้เกิดการอักเสบในพื้นที่ต่าง ๆ ของร่างกายที่มีอาการเช่นมีไข้ผื่นปวดข้อและอ่อนเพลีย อาจมีความพิการขั้นรุนแรงเช่นหูหนวกและสูญเสียการมองเห็น

Arcalyst นั้นใช้สำหรับการรักษาด้วย CAPS ที่มีอาการรุนแรงในผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุเท่ากันหรือ

อายุมากกว่า 12 ปีรวมถึงกลุ่มอาการ autoinflammatory เย็น (FCAS) และ Muckle-Wells syndrome (MWS)

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มี CAPS อยู่ในระดับต่ำโรคนี้จึงถือว่าเป็น "หายาก" และ Arcalyst ได้รับการกำหนดให้เป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) ในวันที่ 10 กรกฎาคม 2550

ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา

Arcalyst ใช้อย่างไร?

การรักษาด้วย Arcalyst ควรเริ่มต้นและดูแลโดยผู้เชี่ยวชาญที่มีประสบการณ์ในการวินิจฉัยและรักษา CAPS

อาร์คาลิสต์ควรบริหารโดยการฉีดใต้ผิวหนัง (ใต้ผิวหนัง) ในผู้ใหญ่ควรได้รับการฉีดขนาด 160 มก. สองครั้งในสองส่วนต่าง ๆ ของร่างกายในวันเดียวกัน

สัปดาห์ต่อมาควรให้สัปดาห์ละครั้งด้วยการฉีดขนาด 160 มก.

ในเด็กอายุ 12 ถึง 17 ปีขึ้นอยู่กับน้ำหนักของผู้ป่วย ปริมาณเริ่มต้นคือ 4.4 มก. ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัวตามมาอีกหนึ่งสัปดาห์ต่อมาโดยการฉีด 2.2 มก. / กก. สัปดาห์ละครั้ง

ผู้ป่วยสามารถฉีดตัวเองได้หากเขาได้รับคำแนะนำที่เพียงพอหากแพทย์เห็นว่าเหมาะสม ผู้ป่วยที่ได้รับ Arcalyst จะต้องได้รับบัตรเตือนสรุปข้อมูลหลักเกี่ยวกับความปลอดภัยของยา

Arcalyst ทำงานอย่างไร

สารออกฤทธิ์ใน Arcalyst, rilonacept เป็นสารยับยั้ง interleukin มันทำหน้าที่โดยผูกพันกับ

สารเคมีในร่างกายเรียกว่า interleukin-1 beta และ interleukin-1 alpha หนึ่งในผู้ส่งสารเหล่านี้คือ interleukin-1 beta นั้นผลิตขึ้นที่ความเข้มข้นสูงในผู้ป่วยที่มี CAPS ทำให้เกิดการอักเสบ เมื่อรวมกับ interleukin-1 beta จะยับยั้งการทำงานของมันดังนั้นจึงช่วยบรรเทาอาการของโรค

มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Arcalyst

ผลกระทบของ Arcalyst ได้รับการทดสอบในรูปแบบการทดลองก่อนที่จะมีการศึกษาในมนุษย์

ในส่วนแรกของการศึกษาหลักที่เกี่ยวข้องกับ 47 ผู้ป่วยที่มี CAPS มันเป็น

ยา Arcalyst หรือยาหลอก (รักษาหลอก) เป็นเวลาหกสัปดาห์ ในส่วนที่สองของการศึกษาผู้ป่วยทุกคนจะได้รับการรักษา Arcalyst ก่อนที่จะให้ Arcalyst หรือยาหลอกสำหรับอีกเก้าสัปดาห์

มาตรการหลักของประสิทธิผลของยาคือระดับของการลดอาการหลังจากการรักษาหกสัปดาห์และระยะเวลาของการปรับปรุงหลังจากการรักษาเก้าสัปดาห์

ประเมินอาการห้าอย่าง (ผื่น, มีไข้หรือหนาวสั่น, ปวดข้อ, อ่อนเพลียและมีสีแดงหรือปวดตา) ประเมินโดยผู้ป่วยในระดับ 0 ถึง 10 คะแนน

Arcalyst ได้ประโยชน์อะไรบ้างที่แสดงในระหว่างการศึกษา?

Arcalyst มีประสิทธิภาพมากกว่ายาหลอกในการรักษาอาการ CAPS หลังจากการรักษาหกสัปดาห์ผู้ป่วยที่รับ Arcalyst มีอาการลดลง 2.5 คะแนนในระดับเมื่อเทียบกับ 0.3 คะแนนในผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก ในส่วนที่สองของการศึกษาอาการเพิ่มขึ้นในผู้ป่วยที่เปลี่ยนไปใช้ยาหลอก (0.9 คะแนน) มากกว่าผู้ป่วยที่ยังคงใช้ Arcalyst (0.1 คะแนน)

ความเสี่ยงเกี่ยวข้องกับ Arcalyst คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Arcalyst (เห็นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) คือปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด, การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน (หวัด), ไซนัสอักเสบ (การอักเสบของรูจมูก paranasal) และอาการปวดหัว สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Arcalyst ให้ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ไม่ควรใช้ Arcalyst ในผู้ที่อาจมีภูมิไวเกิน (แพ้) ต่อ rilonacept หรือส่วนผสมอื่น ๆ ต้องไม่ใช้ในผู้ป่วยที่ติดเชื้อรุนแรง

การปิดล้อม Interleukin-1 อาจรบกวนการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันของร่างกายต่อการติดเชื้อ มีรายงานการติดเชื้อที่ร้ายแรงในผู้ป่วยที่ใช้ Arcalyst

ทำไม Arcalyst ถึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ได้กำหนดว่าประโยชน์ของ Arcalyst มากกว่าความเสี่ยงในการรักษากลุ่มอาการของโรคปริทันต์ที่เกี่ยวข้องกับ criopirina (CAPS) ที่มีอาการรุนแรงรวมถึงกลุ่มอาการอักเสบอัตโนมัติครอบครัว (FCAS) และ Muckle-Wells syndrome (MWS) คณะกรรมการจึงแนะนำให้อนุญาตการตลาดสำหรับ Arcalyst

Arcalyst ได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" ซึ่งหมายความว่าเนื่องจากโรคหายากเป็นของหายากจึงไม่สามารถรับข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับ Arcalyst ได้ องค์การยาแห่งยุโรปทบทวนข้อมูลใหม่ ๆ ที่มีอยู่ในยาในแต่ละปีและหากจำเป็นสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุง

ข้อมูลอะไรที่ยังคงรอคอยสำหรับ Arcalyst?

บริษัท ที่ทำให้ Arcalyst จะให้ข้อมูลเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพอย่างสม่ำเสมอ

อาร์คาลิสต์ในเด็กและผู้ใหญ่เริ่มจากรีจิสตรีและจะทำการศึกษาเกี่ยวกับเด็กเพื่อตรวจสอบอย่างละเอียดยิ่งขึ้นว่าเกิดอะไรขึ้นกับยาในร่างกาย

มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้ Arcalyst ปลอดภัยหรือไม่

บริษัท ที่ทำให้ Arcalyst จะให้บริการในทุกประเทศสมาชิกแพทย์ที่จะกำหนดให้บรรจุภัณฑ์ที่มีข้อมูลเกี่ยวกับใบสั่งยา Arcalyst ยาบัตรเตือนผู้ป่วยและข้อมูลสำหรับแพทย์อธิบายความเสี่ยงของผลข้างเคียงและ การใช้ยาที่ถูกต้อง