Nplate - romiplostim

Nplate คืออะไร

Nplate เป็นผงสำหรับเตรียมสารละลายสำหรับฉีด มีสารที่ใช้งาน romiplostim

Nplate ใช้ทำอะไร

Nplate ใช้ในผู้ใหญ่ที่มีภูมิคุ้มกัน thrombocytopenic purpura (PTI) เรื้อรังซึ่งเป็นโรคที่ระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยทำลายเกล็ดเลือด (ส่วนประกอบของเลือดที่นำไปสู่การแข็งตัว) ผู้ป่วยที่มี PTI มีจำนวนเกล็ดเลือดต่ำและมีความเสี่ยงต่อการมีเลือดออก

Nplate ใช้ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยยาเช่น corticosteroids หรืออิมมูโนโกลบูลินและที่ม้ามถูกลบออกไปหากการรักษาเหล่านี้ไม่ได้ทำงาน การใช้ยายังสามารถพิจารณาได้ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย PTI ซึ่งเป็นม้ามและไม่สามารถเข้ารับการผ่าตัดได้ ม้ามเป็นอวัยวะที่มีส่วนร่วมในการทำลายเกล็ดเลือด

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีค่า PTI ต่ำโรคนี้จึงถือว่า 'หายาก' และ Nplate ได้รับการกำหนดให้เป็น 'ยากำพร้า' (ยาที่ใช้สำหรับโรคที่หายาก) ในวันที่ 27 พฤษภาคม 2005

ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา

Nplate มีการใช้งานอย่างไร

การรักษาด้วย Nplate ควรตรวจสอบโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาโรคเลือด

ควรได้รับแผ่นรองจมูกสัปดาห์ละครั้งพร้อมกับฉีดใต้ผิวหนัง ปริมาณเริ่มต้นขึ้นอยู่กับน้ำหนักของผู้ป่วยและจะถูกปรับในแต่ละสัปดาห์เพื่อรักษาจำนวนเกล็ดเลือดในระดับที่ต้องการ การรักษาสามารถหยุดได้หากเกล็ดเลือดมีระดับสูงเกินไป

การรักษาด้วย Nplate ควรหยุดหลังจากสี่สัปดาห์ของการรักษาในปริมาณสูงสุดหากจำนวนเกล็ดเลือดไม่ถึงระดับสูงพอที่จะลดความเสี่ยงของการมีเลือดออก Nplate ควรใช้ด้วยความระมัดระวังในผู้ป่วยที่มีปัญหาตับหรือไตเนื่องจากยังไม่ได้รับการศึกษาอย่างเป็นทางการในกลุ่มนี้

Nplate ทำงานอย่างไร

สารออกฤทธิ์ใน Nplate, romiplostim เป็นยาที่ช่วยกระตุ้นการผลิตเกล็ดเลือด ในร่างกายฮอร์โมนที่เรียกว่า 'trombopoietin' ช่วยกระตุ้นการผลิตเกล็ดเลือดในไขกระดูก Romiplostim เป็นโปรตีนที่สร้างขึ้น (ออกแบบมาโดยเฉพาะ) เพื่อให้สามารถผูกกับ

รับ trombopoietin และกระตุ้นพวกเขา โดยเลียนแบบการกระทำของ thrombopoietin, romiplostim ช่วยกระตุ้นการผลิตเกล็ดเลือดเพิ่มจำนวนเกล็ดเลือดในเลือด

Romiplostim ผลิตโดยวิธีที่เรียกว่า 'recombinant DNA technology': ผลิตโดยแบคทีเรียที่ได้รับยีน (DNA) ที่ทำให้สามารถผลิต romiplostim ได้

มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Nplate

ผลกระทบของแผ่นเหล็กถูกทดสอบครั้งแรกในรูปแบบการทดลองก่อนที่จะได้รับการศึกษาในมนุษย์

Nplate ถูกเปรียบเทียบกับยาหลอก (การรักษาหลอก) ในการศึกษาหลักสองเรื่องในผู้ใหญ่ที่มี ITP เรื้อรัง การศึกษาครั้งแรกรวมผู้ป่วย 63 รายที่ได้รับการกำจัดม้ามแล้ว แต่ยังไม่สามารถควบคุมโรคได้ การศึกษาครั้งที่สองรวมถึงผู้ป่วย 62 คนที่ยังคงมีม้ามและเคยได้รับการรักษาด้วย PTI มาก่อน

ในการศึกษาทั้งสองตัวชี้วัดประสิทธิผลหลัก ๆ คือจำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการตอบสนองการรักษาที่ยาวนานเช่นจำนวนเกล็ดเลือดมากกว่า 50 ล้านต่อมิลลิลิตรต่อมิลลิลิตรเป็นเวลาอย่างน้อยหกในแปดสัปดาห์สุดท้ายของระยะเวลาการรักษา 24 สัปดาห์ โดยไม่จำเป็นต้องใช้ยา PTI อื่น ๆ จำนวนเกล็ดเลือดน้อยกว่า 30 ล้านต่อมิลลิลิตรทำให้ผู้ป่วย PTI มีความเสี่ยงที่จะมีเลือดออกในขณะที่ระดับปกติอยู่ระหว่าง 150 ถึง 400 ล้านต่อมิลลิลิตร

Nplate แสดงประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?

Nplate แสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพมากกว่ายาหลอกในการเพิ่มจำนวนเกล็ดเลือด ในการศึกษาผู้ป่วยที่ม้ามถูกกำจัดออกไป 38% ของผู้ป่วยมีการตอบสนองต่อการรักษาด้วย Nplate อย่างยั่งยืน (16 จาก 42) เมื่อเทียบกับผู้ป่วย 21 รายที่ได้รับยาหลอก ในการศึกษาผู้ป่วยที่มีม้าม 61% ของผู้ป่วยมีการตอบสนองที่ยาวนานต่อการรักษาด้วย Nplate (25 จาก 41) เมื่อเทียบกับ 5% ของผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก (1 ใน 21)

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Nplate คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Nplate (เห็นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) คืออาการปวดหัว สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Nplate ให้ดูที่ Package Leaflet

ไม่ควรใช้ Nplate ในผู้ที่อาจมีอาการแพ้ (แพ้) ต่อ romiplostim กับสารหรือโปรตีนอื่น ๆ ที่ผลิตโดย Escherichia coli (แบคทีเรีย)

ทำไม Nplate ถึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตั้งข้อสังเกตว่าประสิทธิภาพของ Nplate ได้แสดงให้เห็นทั้งในผู้ป่วยที่ม้ามถูกลบออกและในผู้ที่ยังคงมีม้าม อย่างไรก็ตามเนื่องจากการกำจัดม้ามเป็นการรักษาที่มีศักยภาพสำหรับ PTI คณะกรรมการจึงตัดสินใจว่าควรใช้ Nplate ในผู้ป่วยที่มีม้ามหากไม่สามารถเข้ารับการผ่าตัดได้ ดังนั้น CHMP จึงตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Nplate มีมากกว่าความเสี่ยงในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีม้ามโตที่มีอาการภูมิคุ้มกันบกพร่องเรื้อรัง (idiopathic) จ้ำซึ่งเป็นวัสดุทนไฟต่อการรักษาอื่น ๆ และซึ่งอาจถือได้ว่าเป็นการรักษาแบบที่สอง ซึ่งการผ่าตัดมีข้อห้าม คณะกรรมการแนะนำให้อนุญาตการอนุญาตการตลาดสำหรับ Nplate

มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้ Nplate อย่างปลอดภัยหรือไม่

บริษัท ที่ทำให้ Nplate จะจัดหาชุดข้อมูลให้กับแพทย์ของแต่ละประเทศสมาชิก ชุดนี้จะรวมข้อมูลเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิผลของ Nplate และหมายเหตุเพื่อเตือนแพทย์ถึงวิธีใช้ยาและความจำเป็นในการพูดคุยถึงประโยชน์และความเสี่ยงของ Nplate กับผู้ป่วย แพทย์จะได้รับ 'เครื่องคิดเลขยา' ที่จะช่วยให้พวกเขาคำนวณปริมาตรของ Nplate ที่จะฉีด ไดรฟ์ข้อมูลเหล่านี้บางครั้งอาจมีขนาดเล็กมาก