Diacomit - stiripentol

Diacomit คืออะไร

Diacomit เป็นยาที่มีส่วนผสมของ stiripentol มันสามารถใช้ได้เป็นแคปซูลหรือซองที่มี (250 และ 500 มก.) ซองบรรจุผงที่ใช้ในการรับสารแขวนลอยในช่องปาก (ของเหลวที่มีอนุภาคของแข็ง)

Diacomit ใช้ทำอะไร

Diacomit เป็นยาต้านโรคลมชัก มันถูกระบุสำหรับเด็กที่มีรูปแบบที่หายากมากของโรคลมชักที่เรียกว่า "โรคลมชัก myoclonic รุนแรงในวัยเด็ก" (EMSI) หรือที่เรียกว่าซินโดรม Dravet ของ โรคลมชักประเภทนี้ส่งผลกระทบต่อเด็กเล็ก Diacomit ถูกระบุว่าเป็นการรักษาเสริมเพื่อ clobazam และ valproate (ยากันชักอื่น ๆ ) ในการรักษาอาการชักโทนิก - clonic (ชักที่รุนแรงที่สุดซึ่งมีการสูญเสียสติ) ที่ไม่สามารถควบคุมได้อย่างเพียงพอด้วย clobazam และ valproate

เมื่อจำนวนผู้ป่วยที่มี EMSI ลดลงโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และ Diacomit ได้รับการกำหนดให้เป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) ในวันที่ 5 ธันวาคม 2544

ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา

Diacomit ใช้งานอย่างไร?

การบำบัด Diacomit ควรดำเนินการภายใต้การดูแลของแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการวินิจฉัยและการจัดการโรคลมชักของทารกแรกเกิดและเด็ก (กุมารแพทย์หรือนักประสาทวิทยากุมารเวช) ขนาดปกติคือ 50 มก. / กก. น้ำหนักตัวแบ่งออกเป็นสองหรือสามปริมาณตลอดทั้งวัน การรักษามักเริ่มต้นด้วยการลดขนาดยาซึ่งค่อย ๆ เพิ่มขึ้นตามปริมาณที่แนะนำในสามวัน หลังจากเริ่มการรักษาด้วยยา Diacomit อาจจำเป็นต้องลดขนาดของ clobazam โดยปกติปริมาณ valproate ไม่จำเป็นต้องมีการปรับ

การศึกษาหลักที่ดำเนินการเกี่ยวกับ Diacomit ได้ดำเนินการกับเด็กอายุมากกว่าสามปี การตัดสินใจเกี่ยวกับการใช้ Diacomit ในเด็กอายุน้อยกว่าสามปีควรดำเนินการเป็นรายบุคคลขึ้นอยู่กับกรณี: ยาเสพติดนั่นคือสามารถมอบให้กับเด็กเล็กเฉพาะในกรณีที่การวินิจฉัยของ EMSI ได้รับการยืนยันแล้ว

ควรใช้ Diacomit กับอาหาร แต่ไม่ควรใช้กับนมหรือผลิตภัณฑ์นมเครื่องดื่มอัดลมน้ำผลไม้หรืออาหารและเครื่องดื่มที่มีคาเฟอีนหรือ theophylline (สารที่พบเช่นในชาดำและสีเขียว)

Diacomit ทำงานอย่างไร

โหมดการออกฤทธิ์ของสารออกฤทธิ์ของ Diacomit, stiripentol, ในฐานะยาต้านโรคลมชักยังไม่เป็นที่ทราบแน่ชัด เป็นไปได้ว่ามันทำหน้าที่โดยการเน้นกิจกรรมของยาต้านโรคลมชักอื่น ๆ โดยการลดอัตราการเผาผลาญโดยตับ นอกจากนี้ยังเป็นไปได้ที่จะเพิ่มระดับของ "สารสื่อประสาท" ที่เรียกว่า gamma-aminobutyric acid (GABA) ในช่องว่างระหว่างเซลล์ประสาทในสมอง สารสื่อประสาทเป็นสารในร่างกายที่ส่งสัญญาณจากเซลล์ประสาทหนึ่งไปยังอีก

มีการศึกษาอะไรเกี่ยวกับ Diacomit บ้าง?

ผลกระทบของ Diacomit ถูกทดสอบครั้งแรกในแบบจำลองการทดลองก่อนที่จะทำการศึกษาในมนุษย์

การศึกษาหลักสองเรื่องที่ดำเนินการเกี่ยวกับ Diacomit ดำเนินการในเด็ก 65 คนและวัยรุ่นที่มีอายุระหว่างสามถึง 18 ปี การศึกษาเปรียบเทียบประสิทธิภาพของ Diacomit ในแคปซูลหรือซองกับของยาหลอก (การรักษาหลอก) ในผู้ป่วยเหล่านี้เป็นการรักษาแบบเสริมกับการรักษาอย่างต่อเนื่องกับ clobazam และ valproate ตัวชี้วัดประสิทธิผลหลักคือจำนวนผู้ป่วยที่ "ตอบสนอง" ต่อการรักษา ผู้ป่วยรายหนึ่งเรียกว่า "ปฏิกิริยา" หากจำนวนการชักในเดือนที่สองของการรักษาลดลงอย่างน้อย 50% เมื่อเทียบกับเดือนก่อนที่จะเริ่มการรักษา

Diacomit แสดงประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?

จำนวนผู้ป่วยที่มีปฏิกิริยากับ Diacomit สูงกว่าผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก ในการศึกษาครั้งแรก 71% ของผู้ป่วยที่ได้รับยาคอมมิทนั้นตอบสนองต่อการรักษา (15 จาก 21) เทียบกับ 5% ในกลุ่มยาหลอก (1 ใน 20) ผลที่คล้ายกันยังพบในการศึกษาครั้งที่สองที่มี 67% ของผู้ป่วยที่ตอบสนองต่อ Diacomit (8 จาก 12) เมื่อเทียบกับ 9% ในกลุ่มยาหลอก (1 ใน 9) อย่างไรก็ตามยังไม่ชัดเจนว่าผลกระทบนี้เกิดจาก Diacomit หรือเพิ่มระดับยาต้านโรคลมชักอื่น ๆ

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Diacomit คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบได้บ่อยที่สุดกับ Diacomit (ผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10 ราย) ได้แก่ อาการเบื่ออาหารน้ำหนักลดอาการนอนไม่หลับอาการง่วงซึม ataxia (ไม่สามารถประสานการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อ), hypotonia (กล้ามเนื้ออ่อนแรง) และโรค dystonia กล้ามเนื้อ) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Diacomit ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

Diacomit ไม่ควรใช้ในผู้ที่อาจแพ้ง่ายหรือแพ้ส่วนผสมอื่น ๆ ไม่ควรใช้ในผู้ป่วยที่มีประวัติโรคจิต (สภาพจิตใจรุนแรงที่เกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลงของความเป็นจริง) และตอนประสาทหลอน (สภาพจิตใจที่โดดเด่นด้วยความสับสนตื่นเต้นตื่นเต้นกระสับกระส่าย) ควรใช้ความระมัดระวังเป็นพิเศษเมื่อได้รับยา Diacomit พร้อมกับยาอื่น ๆ สำหรับรายการยาเหล่านี้ทั้งหมดให้ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

เหตุใด Diacomit จึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) สรุปว่า Diacomit ได้แสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพในการรักษา EMSI แม้ว่าจำนวนการศึกษาจะน้อยและระยะเวลาน้อยกว่าที่คณะกรรมการคาดหวัง คณะกรรมการตัดสินว่าประโยชน์ของ Diacomit นั้นสูงกว่าความเสี่ยงในการใช้ร่วมกับ clobazam และ valproate ในการรักษาแบบเสริมของการชักยาชูกำลังทั่วไปในผู้ป่วยที่เป็นโรคลมชักในวัยเด็ก myoclonic, EMSI ) ซึ่งอาการชักไม่ได้รับการควบคุมอย่างเพียงพอด้วย clobazam และ valproate คณะกรรมการจึงแนะนำให้อนุญาตการตลาดสำหรับ Diacomit

Diacomit ได้รับ "การอนุมัติตามเงื่อนไข" ซึ่งหมายความว่าคาดว่าจะมีข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาเสพติด ในแต่ละปีสำนักงานยายุโรป (EMEA) จะตรวจสอบข้อมูลใหม่ใด ๆ ที่จะสามารถใช้ได้และหากจำเป็นให้อัพเดตข้อมูลสรุปนี้

Diacomit ยังคงรอข้อมูลอะไรอยู่?

บริษัท ที่ทำให้ Diacomit ทำการศึกษาที่จะเปรียบเทียบ Diacomit กับ clobazam เป็นการบำบัดแบบเสริมในการรักษาผู้ป่วยอย่างต่อเนื่องซึ่งอาการไม่ได้รับการควบคุมอย่างเพียงพอกับ clobazam และ valproate

มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้แน่ใจได้ว่าการใช้ Diacomit ปลอดภัยหรือไม่

บริษัท ที่ทำ Diacomit จะตรวจสอบผลกระทบของยาที่มีต่อกระเพาะอาหารและลำไส้และอัตราการเติบโตโดยเฉพาะอย่างยิ่งในกรณีของ valcomate ที่เกิดขึ้นพร้อมกัน นอกจากนี้ยังจะพิจารณาถึงผลกระทบของการรวม Diacomit และยาอื่น ๆ ที่มีต่อความเสี่ยงของปัญหาระยะยาวที่มีผลต่อสมองและระบบประสาท