Elaprase - idursulfase

Elaprase คืออะไร

Elaprase เป็นสมาธิสำหรับการแก้ปัญหาสำหรับการแช่ที่มี idursulfase สารที่ใช้งาน

Elaprase ใช้ทำอะไร

Elaprase ใช้ในการรักษาผู้ป่วยที่มีอาการ Hunter และมีไว้สำหรับการใช้งานในระยะยาว

อาการของโรคฮันเตอร์หรือที่เรียกว่า mucopolysaccharidosis II เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อเพศชาย ผู้ป่วยที่มีความผิดปกตินี้จะไม่ผลิตเอนไซม์ที่เรียกว่า iduronate-2-sulfatase ซึ่งทำหน้าที่ในการย่อยสลายสารที่เรียกว่า glycosaminoglycans (GAGs) เข้าสู่ร่างกาย เป็นผลให้ GAGs ค่อยๆสะสมในอวัยวะส่วนใหญ่ของผู้ป่วยเหล่านี้ทำลายพวกเขา สิ่งนี้ทำให้เกิดอาการต่าง ๆ โดยเฉพาะอย่างยิ่งหายใจลำบากและเดินลำบาก ในกรณีที่ไม่มีการรักษาอาการเหล่านี้จะรุนแรงขึ้นเมื่อเวลาผ่านไป

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีอาการฮันเตอร์น้อยจึงถือว่าเป็นโรคที่หายากและในวันที่ 11 ธันวาคม 2544 Elaprase ถูกกำหนดให้เป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้รักษาโรคที่หายาก)

ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา

Elaprase ใช้อย่างไร?

Elaprase มีการบริหารในแต่ละสัปดาห์โดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (หยดลงในหลอดเลือดดำ) ปริมาณสำหรับผู้ใหญ่เด็กและวัยรุ่นคือ 0.5 มก. / กก. น้ำหนักตัว ปริมาณที่เหมาะสมของ Elaprase ควรเจือจางในสารละลายน้ำเกลือก่อนที่จะถูกผสม

การแช่ควรมีอายุ 3 ชั่วโมงซึ่งสามารถลดลงเรื่อย ๆ ถึง 1 ชั่วโมงโดยมีเงื่อนไขว่าผู้ป่วยไม่ได้แสดงปฏิกิริยาการแช่ (ผื่นคันมีไข้ปวดศีรษะความดันโลหิตสูงหรือสีแดง)

Elaprase ทำงานอย่างไร

สารออกฤทธิ์ใน Elaprase, idursulfase เป็นสำเนาของเอนไซม์มนุษย์ iduronate-2-sulfatase มันเป็น

ผลิตโดยวิธีที่รู้จักกันในชื่อ "recombinant DNA technology": เอนไซม์นี้ผลิตโดยเซลล์มนุษย์ที่มีการแนะนำยีน (DNA) ที่ทำให้สามารถผลิตเอนไซม์ได้ Idursulfase แทนที่เอนไซม์ที่หายไปหรือไม่เพียงพอในผู้ป่วยที่มีอาการฮันเตอร์ โดยการจัดหาเอนไซม์มันเป็นไปได้ที่จะปรับปรุงหรือควบคุมอาการของโรค

มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Elaprase

วิเคราะห์ผลของ Elaprase ในแบบจำลองการทดลองก่อนที่จะทำการศึกษาในมนุษย์

การศึกษาหลักของ Elaprase ดำเนินการในผู้ป่วยชาย 96 รายอายุ 5 ถึง 31 ปีและเปรียบเทียบประสิทธิภาพของยาเมื่อเทียบกับยาหลอก (การรักษาหลอก) มาตรการหลักของประสิทธิผลคือการทำงานของปอด ("ความสามารถที่สำคัญยิ่งบังคับ" ปริมาณอากาศสูงสุดที่ผู้ป่วยสามารถหายใจออกและหายใจออก) และระยะทางที่ผู้ป่วยสามารถเดินทางได้โดยการเดินใน 6 นาทีซึ่งวัดผลกระทบ สันธานของโรคในหัวใจ, ปอด, ข้อต่อและอวัยวะอื่น ๆ มาตรการเหล่านี้ถูกนำมาใช้ก่อนการรักษาและหลัง 52 สัปดาห์ของการรักษา

Elaprase แสดงให้เห็นประโยชน์อะไรในระหว่างการศึกษา?

การศึกษาแสดงให้เห็นว่า Elaprase ช่วยเพิ่มการทำงานของปอดและความสามารถในการเดินของผู้ป่วย หลังจาก 52 สัปดาห์ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Elaprase สามารถเดินทางได้ 43.3 เมตรใน 6 นาทีในขณะที่ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยยาหลอกเพียง 8.2 ม. ยานี้ยังช่วยเพิ่มการทำงานของปอดในขณะที่ผู้ป่วยที่รักษาด้วยยาหลอกมีอาการแย่ลงเล็กน้อย

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Elaprase คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Elaprase (เห็นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) เป็นปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการแช่เช่นปฏิกิริยาทางผิวหนัง (ผื่นหรือคัน), pyrexia (ไข้), ปวดหัว, ความดันโลหิตสูง (ความดันโลหิตสูง) และบวม ที่เว็บไซต์การแช่ ผลข้างเคียงที่พบบ่อยอื่น ๆ ได้แก่ อาการอาหารไม่ย่อย (อิจฉาริษยา) และเจ็บหน้าอก สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Elaprase ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

Elaprase ไม่ควรใช้ในคนที่อาจแพ้ง่ายหรือแพ้ไอซูลซัลเฟอรีหรือส่วนผสมอื่น ๆ

ทำไม Elaprase ได้รับการอนุมัติแล้ว

คณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) สรุปว่าการปรับปรุงที่แสดงโดยการศึกษา แต่เจียมเนื้อเจียมตัวเป็นตัวแทนผลประโยชน์ทางคลินิกในการรักษา

ฮันเตอร์ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Elaprase นั้นมากกว่าความเสี่ยงในการรักษาผู้ป่วยโรค Hunter ในระยะยาวและแนะนำว่าให้มอบอำนาจการตลาดแก่ Elaprase

Elaprase ได้รับอนุญาต "ในกรณีพิเศษ" เนื่องจากเนื่องจากกลุ่มอาการของโรคฮันเตอร์เป็นโรคที่หายากจึงไม่สามารถรับข้อมูลรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาได้ สำนักงานยาแห่งยุโรป (EMEA) จะทำการตรวจสอบข้อมูลใหม่ ๆ ที่อาจมีอยู่ในแต่ละปีและหากจำเป็นข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุง

Elaprase ยังคงมีข้อมูลอะไรอีกบ้าง?

บริษัท ที่ทำให้ Elaprase จะตรวจสอบผลกระทบระยะยาวของยาและตรวจสอบเพื่อดูว่ามันกระตุ้นร่างกายให้ผลิตแอนติบอดี (โปรตีนพิเศษ) ต่อยาหรือไม่ บริษัท จะทำการตรวจสอบประสิทธิภาพของยาในผู้ป่วยที่มีอายุต่ำกว่า 5 ปีและจะตรวจสอบผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นกับปอดหัวใจหรือหลอดเลือด

มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้แน่ใจว่าการใช้ Elaprase ปลอดภัยหรือไม่

บริษัท ที่ทำให้ Elaprase จะตรวจสอบความปลอดภัยของยาด้วยการสอบสวนระยะยาวของผู้ป่วยที่มีอาการของโรคฮันเตอร์ซึ่งจะรวมถึงการวิเคราะห์ผลกระทบของยาเสพติดในผู้ป่วยหญิงและการศึกษาเพื่อตรวจสอบว่าสามารถใช้ใน ปลอดภัยที่บ้านของผู้ป่วย