Exjade - deferasirox

Exjade คืออะไร

Exjade เป็นผลิตภัณฑ์ยาที่มีส่วนผสมของ deferasirox ซึ่งเป็นสารออกฤทธิ์ ยานี้มีให้ในรูปแบบเม็ดกลมสีขาวกระจายตัวซึ่งละลายในของเหลวเช่นน้ำก่อตัวเป็นจังหวะที่ผู้ป่วยสามารถดื่มได้ แต่ละแท็บเล็ตมี deferasirox 125 มก. 250 มก. หรือ 500 มก.

Exjade ใช้ทำอะไร

Exjade ใช้สำหรับรักษาอาการที่เรียกว่าภาวะเหล็กเกินกำลังเรื้อรัง (ธาตุเหล็กส่วนเกินในร่างกาย) เนื่องจากการถ่ายเลือดบ่อยครั้ง

Exjade ใช้เพื่อลดปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายของผู้ป่วย (อายุเกินหกปี) ที่ป่วยเป็นโรคทางพันธุกรรมที่เรียกว่าเบต้าธาลัสซีเมียเมเจอร์ซึ่งพวกเขาต้องได้รับการถ่ายเลือดบ่อยครั้ง ผู้ป่วยที่มีธาลัสซีเมียส่วนใหญ่ไม่สามารถผลิตฮีโมโกลบินในปริมาณที่เพียงพอ (โปรตีนที่พบในเซลล์เม็ดเลือดแดงซึ่งมีออกซิเจนในร่างกาย) จึงจำเป็นต้องมีการถ่ายเลือดบ่อยครั้ง "การถ่ายเลือดเป็นประจำ" หมายถึงเซลล์เม็ดเลือดแดงเข้มข้นอย่างน้อย 7 มล. ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัวในหนึ่งเดือน
Exjade ยังแสดงให้เห็นเมื่อการรักษาด้วย deferoxamine (ยาอื่นที่ใช้ในการรักษาเหล็กเกินพิกัดเรื้อรัง) มีข้อห้ามหรือไม่เพียงพอในผู้ป่วยที่เป็นโรคโลหิตจางชนิดอื่น ๆ เด็กอายุ 2-5 ปีและผู้ป่วยธาลัสซีเบต้า วิชาเอกที่ได้รับการถ่ายไม่บ่อย

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีธาตุเหล็กเกินปกติอยู่ในระดับต่ำโรคนี้ถือว่าเป็นของหายาก Exjade ถูกกำหนดให้เป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 13 มีนาคม 2545

ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา

ใช้ Exjade อย่างไร

การรักษาด้วย Exjade ควรเริ่มต้นและรักษาโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาเหล็กเกินพิกัดเรื้อรังเนื่องจากการถ่ายเลือดบ่อย ผู้ป่วยที่ไม่มีความผิดปกติของไตเท่านั้นที่จะได้รับการรักษาด้วย Exjade การรักษาจะเริ่มขึ้นหลังจากการถ่ายเลือดแก่ผู้ป่วยประมาณ 100 มล. ของเซลล์เม็ดเลือดแดงเข้มข้นต่อน้ำหนักตัวกิโลกรัมหรือเมื่อมีสัญญาณของธาตุเหล็กเกิน (เช่นเมื่อระดับ ferritin

เซรั่มโปรตีนที่สะสมธาตุเหล็กเกิน 1 มิลลิกรัมต่อลิตร) การรักษาปกติเริ่มต้นด้วยขนาด 20 มก. ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัว ขึ้นอยู่กับการถ่ายที่ผู้ป่วยได้รับยาอาจเริ่มต้นขนาด 10 มก. หรือ 30 มก. / กก. ปริมาณเหล่านี้จะถูกปรับถ้าจำเป็นทุกสามถึงหกเดือนขึ้นอยู่กับการตอบสนองของผู้ป่วย

ควรมีการหายใจออกทุกวันโดยเฉพาะอย่างยิ่งในเวลาเดียวกันขณะท้องว่าง (อย่างน้อย 30 นาทีก่อนมื้ออาหาร) จำนวนแท็บเล็ตของแต่ละความเข้มข้นที่ถือเป็นยาคำนวณจากน้ำหนักของผู้ป่วย แท็บเล็ตจะถูกละลายโดยผสมพวกเขาในแก้วน้ำหรือน้ำผลไม้เพื่อให้ได้จังหวะที่ผู้ป่วยสามารถดื่มได้

Exjade ทำงานอย่างไร

เมื่อผู้ป่วยได้รับการถ่ายซ้ำเพื่อรักษาโรคโลหิตจางเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ถูกถ่ายเปลี่ยนจะให้ธาตุเหล็กแก่ร่างกาย อย่างไรก็ตามสิ่งมีชีวิตไม่ได้มีวิธีธรรมชาติในการกำจัดเหล็กส่วนเกินซึ่งมีแนวโน้มที่จะสะสมและเมื่อเวลาผ่านไปสามารถทำลายอวัยวะที่สำคัญเช่นหัวใจหรือตับ สารออกฤทธิ์ใน Exjade, deferasirox เป็น "iron chelator" มันผูกกับเหล็กที่มีอยู่ในร่างกายเพื่อสร้างสารประกอบที่เรียกว่า "คีเลต" ซึ่งสามารถถูกขับออกจากร่างกายส่วนใหญ่ผ่านอุจจาระ สิ่งนี้จะช่วยแก้ไขการโอเวอร์โหลดเหล็กและป้องกันความเสียหายอันเนื่องมาจากเหล็กส่วนเกิน

มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Exjade

ผลกระทบของ Exjade ได้รับการทดสอบในแบบจำลองการทดลองก่อนที่จะทำการศึกษาในมนุษย์ การศึกษาประสิทธิภาพหลักเปรียบเทียบ Exjade กับ deferoxamine ในผู้ป่วย 591 รายที่มีเบต้าธาลัสซีเมียที่สำคัญ (ประมาณครึ่งหนึ่งของผู้ที่มีอายุต่ำกว่า 16 และ 56 ที่มีอายุต่ำกว่าหกปี) ในการศึกษาทั้งแพทย์และผู้ป่วยได้ตระหนักถึงยาที่ใช้ นี่เป็นเพราะในขณะที่ Exjade ได้รับการรับประทานปากเปล่า deferoxamine จะถูกถ่ายโดยการฉีดเข้าใต้ผิวหนัง (การฉีดทำได้ช้ามากใต้ผิวหนัง) ตลอดทั้งคืน วัดประสิทธิภาพโดยการดูระดับเหล็กในตับก่อนและหลังการรักษาด้วยยาเป็นเวลาหนึ่งปี

การศึกษาเพิ่มเติมระบุว่าประสิทธิภาพของ Exjade ในผู้ป่วย 184 รายที่ไม่สามารถรักษาด้วย deferoxamine รวมถึงผู้ป่วยที่เป็น thalassemia ที่สำคัญและผู้ป่วยโรคโลหิตจางชนิดอื่น

Exjade ได้ประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?

ในตอนท้ายของการศึกษาหลัก 53% ของผู้ป่วยที่ได้รับ Exjade แสดงการตอบสนองที่เพียงพอต่อการรักษาเทียบกับ 66% ของผู้ป่วยที่ได้รับ deferoxamine ซึ่งหมายความว่า Exjade อาจไม่ได้มีประสิทธิภาพเท่ากับยาเปรียบเทียบ อย่างไรก็ตามเมื่อพิจารณาจากผู้ป่วย 381 คนที่มีธาตุเหล็กในตับสูงในช่วงเริ่มต้นของการศึกษาและผู้ที่ได้รับ Exjade หรือ deferoxamine ในปริมาณที่ใกล้เคียงกันยาทั้งสองชนิดนี้มีประสิทธิภาพ ในการศึกษานี้ผู้ป่วยที่มีอายุต่ำกว่าหกขวบมีจำนวนน้อยเกินไปที่จะแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Exjade ในกลุ่มอายุนี้

ในการศึกษาเพิ่มเติมผู้ป่วยมากกว่าครึ่งที่ไม่ได้รับการรักษาด้วยยา deferoxamine ตอบสนองต่อการรักษาด้วย Exjade หลังจากหนึ่งปีรวมถึงผู้ป่วยที่มีอายุระหว่างสองถึงห้าปี

อะไรคือความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Exjade

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Exjade (เห็นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) คือการเพิ่มขึ้นของ creatinine ในเลือด ( เครื่องหมาย ของปัญหาไต) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Exjade โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

Exjade มีข้อห้ามในผู้ที่แพ้ง่าย (แพ้) ถึง deferasirox หรือสารเพิ่มปริมาณอื่น ๆ และผู้ที่มี creatinine clearance (วัดความสามารถของไตในการขับถ่าย creatinine ที่มีเลือด) ต่ำกว่า 60 มล. ต่อนาที มันจะต้องไม่ถูกใช้ร่วมกับ chelators เหล็กอื่น ๆ

จำเป็นอย่างยิ่งที่ผู้ป่วยจะต้องตรวจสอบการทำงานของไตและตับด้วยการตรวจเลือดก่อนที่จะเริ่มการรักษาด้วย Exjade และเป็นประจำในระหว่างการรักษาด้วยผลิตภัณฑ์ยา ขนาดของยาควรถูกขัดจังหวะหรือหยุดการรักษาหากผู้ป่วยเป็นโรคไตหรือตับ Exjade มีข้อห้ามในผู้ที่มีโรคตับอย่างรุนแรงเพราะยังไม่ได้รับการทดสอบกับผู้ป่วยเหล่านี้

ทำไม Exjade ถึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) สรุปว่าประโยชน์ของ Exjade นั้นมีมากกว่าความเสี่ยงในการรักษาภาวะเหล็กเกินเรื้อรังเนื่องจากการถ่ายเลือดบ่อยในผู้ป่วยธาลัสซีเบตาที่สำคัญ ในผู้ป่วยที่ได้รับการถ่ายเลือดน้อยกว่าปกติ Exjade เป็นอีกทางเลือกหนึ่งในการใช้ Deferoxamine เมื่อไม่สามารถใช้งานหรือไม่เพียงพอ คณะกรรมการจึงแนะนำให้อนุญาตการอนุญาตทางการตลาดสำหรับผลิตภัณฑ์ยานี้

มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้การใช้ Exjade ปลอดภัย

บริษัท ที่รับผิดชอบในการจัดหา Exjade จำเป็นต้องจัดเตรียมไฟล์สำหรับแพทย์ที่จะเผยแพร่ในช่วงเวลาของการตลาดเพื่อให้มั่นใจว่าในช่วงเวลาของการสั่งจ่ายยาพวกเขาตระหนักถึงความจำเป็นในการตรวจสอบสุขภาพของผู้ป่วยโดยเฉพาะ วิธีการทำงานของไต บริษัท จะเตรียมเอกสารที่คล้ายกันสำหรับผู้ป่วย