Dinutuximab beta Apeiron คืออะไรและใช้ทำอะไร?
Dinutuximab beta Apeiron เป็นยาต้านมะเร็งที่ใช้ในการรักษา neuroblastoma ซึ่งเป็นมะเร็งของเซลล์ประสาทในผู้ป่วยที่มีอายุมากกว่าหนึ่งปี มันถูกใช้ในผู้ป่วยสองกลุ่มที่มี neuroblastoma ที่มีความเสี่ยงสูง (ที่มีโอกาสสูงที่จะกำเริบ):
- ผู้ป่วยที่มีการปรับปรุงบางอย่างกับการรักษาก่อนหน้านี้รวมถึงการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเลือด (การปลูกถ่ายเซลล์ผลิตเลือด);
- ผู้ป่วยที่มี neuroblastoma ไม่ได้ปรับปรุงด้วยการรักษาต้านมะเร็งอื่น ๆ หรือเกิดขึ้นอีก
ในกรณีที่ neuroblastoma เกิดขึ้นอีกหลังการรักษาครั้งก่อนควรมีความเสถียร (ป้องกันการเสื่อม) ก่อนเริ่มการรักษาด้วย Dinutuximab เบต้า Apeiron ในบางกรณีเมื่อการรักษาก่อนหน้านี้ไม่ได้มีประสิทธิภาพเพียงพอ Dinutuximab เบต้า Apeiron จะใช้ร่วมกับยาอื่นที่เรียกว่า interleukin-2 (aldesleukin)
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วย neuroblastoma อยู่ในระดับต่ำโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และ Dinutuximab เบต้า Apeiron ได้รับการจัดประเภทเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 8 พฤศจิกายน 2012
ยาที่มีสารออกฤทธิ์ dinutuximab เบต้า
ฉันควรใช้ Dinutuximab beta Apeiron อย่างไร
Dinutuximab เบต้า Apeiron ได้รับจากการแช่ (หยด) ลงในหลอดเลือดดำ หลักสูตรการรักษาด้วยยาแต่ละครั้งจะได้รับห้าหรือ 10 วันทุก ๆ 35 วัน จะได้รับรวมเป็นห้ารอบ ปริมาณที่แนะนำขึ้นอยู่กับน้ำหนักและส่วนสูงของผู้ป่วย
ในกรณีที่มีผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์บางอย่างแพทย์อาจตัดสินใจลดหรือชะลอการให้ยาในปริมาณหรือหากผลกระทบเหล่านี้มีความร้ายแรงเพื่อหยุดการรักษา
การรักษาด้วย Dinutuximab เบต้า Apeiron ไม่ควรเริ่มต้นเว้นแต่ผู้ป่วยจะได้ผลลัพธ์ที่น่าพอใจในการตรวจเลือดบางอย่างที่เกี่ยวข้องกับการทำงานของตับ, ปอด, ไต, ไตและไขกระดูก
การรักษาด้วย Dinutuximab เบต้า Apeiron ควรได้รับการดูแลโดยแพทย์ผู้มีประสบการณ์ในการรักษาโรคมะเร็ง แพทย์หรือพยาบาลจะต้องได้รับการดูแลในโรงพยาบาลที่มีความสามารถในการจัดการกับอาการแพ้อย่างรุนแรงและบริการการช่วยชีวิตจะสามารถใช้ได้ทันทีหากจำเป็น ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา
สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมดูสรุปคุณสมบัติผลิตภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR)
Dinutuximab เบต้า Apeiron ทำงานอย่างไร
Dinutuximab เบต้า Apeiron เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดี (โปรตีนชนิดหนึ่ง) ที่ออกแบบมาเพื่อจดจำและผูกกับโครงสร้างที่เรียกว่า GD2 มีอยู่ในปริมาณที่สูงบนพื้นผิวของเซลล์ neuroblastoma แต่ไม่ใช่เซลล์ปกติ
เมื่อ Dinutuximab เบต้า Apeiron ผูกกับเซลล์ neuroblastoma มันทำให้เป้าหมายสำหรับระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย (การป้องกันตามธรรมชาติของร่างกาย) ซึ่งจากนั้นจะฆ่าเซลล์มะเร็ง
Dinutuximab เบต้า Apeiron แสดงให้เห็นประโยชน์อะไรในระหว่างการศึกษา?
การศึกษาแสดงให้เห็นว่า Dinutuximab เบต้า Apeiron มีประสิทธิภาพในการเพิ่มความอยู่รอดในผู้ป่วยที่มี neuroblastoma
การศึกษาสองชิ้นตรวจสอบข้อมูลจากเด็กและผู้ใหญ่ 88 คนที่มี neuroblastoma ซึ่งไม่ได้รับการรักษาด้วยยาต้านมะเร็งชนิดอื่นหรือกลับมา ผู้ป่วยได้รับการรักษาด้วย Dinutuximab เบต้า Apeiron plus interleukin-2 และยาอีกชนิดหนึ่งที่เรียกว่า isotretinoin ในการศึกษาเหล่านี้ 70% และ 78% ของผู้ป่วยที่ neuroblastoma ไม่ได้ถดถอยด้วยการรักษาอื่นยังคงมีชีวิตอยู่สองปีหลังการรักษา
ในบรรดาผู้ป่วยที่มี neuroblastoma กำเริบ 42% และ 69% ยังมีชีวิตอยู่สองปีหลังการรักษา ในการศึกษาครั้งที่สามมีเด็กที่เป็นโรค neuroblastoma ที่มีความเสี่ยงสูงซึ่งได้รับการรักษาตามวิธีการรักษาอื่น ๆ จำนวน 370 คนได้รับ Dinutuximab beta Apeiron และ isotretinoin ที่มีหรือไม่มี interleukin-2 ในช่วงแรกของการรักษาผู้ป่วยเหล่านี้บางรายไม่แสดงอาการของ neuroblastoma และบางรายยังมีอาการของโรค ในบรรดาผู้ป่วยที่ไม่ได้แสดงอาการของ neuroblastoma ใด ๆ 71% ยังคงมีชีวิตอยู่สามปีหลังจากการรักษาและผลที่คล้ายกันว่าการรักษารวม interleukin-2 หรือน้อยกว่า ในบรรดาผู้ป่วยที่มีสัญญาณของ neuroblastoma, 63% ของผู้ที่ได้รับ interleukin-2 ยังคงมีชีวิตอยู่สามปีหลังการรักษาเทียบกับ 54% ของผู้ป่วยที่ไม่ได้รับ interleukin-2
ในการศึกษาเหล่านี้ผลลัพธ์ของ Dinutuximab beta Apeiron นั้นดีกว่าที่เคยเห็นในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา neuroblastoma โดยปราศจาก Dinutuximab beta Apeiron
ความเสี่ยงเกี่ยวข้องกับ Dinutuximab beta Apeiron คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Dinutuximab เบต้า Apeiron (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 7 คนใน 10) คือ pyrexia (ไข้) และความเจ็บปวด ผลข้างเคียงอื่น ๆ (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 3 ใน 10 คน) คือภูมิไวเกิน (ภูมิแพ้), อาเจียน, ท้องร่วง, โรคเส้นเลือดฝอยสูญเสีย (สูญเสียของเหลวจากหลอดเลือดซึ่งอาจทำให้เกิดอาการบวมและลดความดันโลหิต) และความดันเลือดต่ำ เลือดต่ำ)
ไม่ควรใช้ Dinutuximab เบต้า Apeiron ในผู้ป่วยที่มีการรับสินบนเมื่อเทียบกับโฮสต์โรค (เมื่อเซลล์ปลูกถ่ายโจมตีร่างกาย) ในรูปแบบที่รุนแรงหรือกระจาย
สำหรับรายการทั้งหมดของข้อ จำกัด และผลข้างเคียงที่รายงานด้วย Dinutuximab เบต้า Apeiron ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ทำไม Dinutuximab เบต้า Apeiron ถึงได้รับการอนุมัติ
คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ระบุว่าไม่มีตัวเลือกการรักษาเพื่อป้องกันการกำเริบของ neuroblastoma ที่มีความเสี่ยงสูง
โดยรวมแล้วข้อมูลผลลัพธ์ด้วย Dinutuximab เบต้า Apeiron แสดงให้เห็นว่ายามีประสิทธิภาพ อย่างไรก็ตามจำเป็นต้องมีข้อมูลเพิ่มเติมเพื่อให้เข้าใจถึงประสิทธิภาพของยาอย่างเต็มที่
แม้ว่าการรักษาด้วย Dinutuximab เบต้า Apeiron อาจก่อให้เกิดผลข้างเคียงที่รุนแรง แต่ความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์ยาก็ถือว่าเป็นที่ยอมรับ
CHMP จึงตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Dinutuximab เบต้า Apeiron มีมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำว่าจะได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป
Dinutuximab เบต้า Apeiron ได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" เพราะมันเป็นไปไม่ได้ที่จะได้รับข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับ Dinutuximab เบต้า Apeiron ด้วยเหตุผลทางจริยธรรม เนื่องจาก dinutuximab เป็นการรักษาที่แนะนำสำหรับ neuroblastoma ที่มีความเสี่ยงสูงจึงไม่มีจริยธรรมที่จะทำการศึกษาซึ่งผู้ป่วยบางรายได้รับยาหลอก (การรักษาหลอก) ในแต่ละปีสำนักงานยายุโรปจะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุงให้สอดคล้อง
ข้อมูลใดที่ยังคงรอคอยสำหรับ Dinutuximab beta Apeiron?
เนื่องจาก Dinutuximab เบต้า Apeiron ได้รับอนุญาตภายใต้สถานการณ์พิเศษ บริษัท ที่ทำตลาด Dinutuximab เบต้า Apeiron จะตรวจสอบความปลอดภัยของยาบนพื้นฐานของบันทึกผู้ป่วยและให้การปรับปรุงประจำปี บริษัท จะทำการทดสอบเพื่อรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับวิธีที่ร่างกายเปลี่ยนยาและระบบภูมิคุ้มกันตอบสนองต่อยา บริษัท จะให้ผลลัพธ์ของการศึกษาผลของการบริหาร Dinutuximab เบต้า Apeiron พร้อมกับ interleukin-2 นอกจากนี้เขาจะนำเสนอรายงานเกี่ยวกับอัตราการรอดตายห้าปีของผู้ป่วยที่เข้าร่วมในการศึกษา
มีมาตรการอะไรบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้ Dinutuximab beta Apeiron อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
คำแนะนำและข้อควรระวังที่จะปฏิบัติตามโดยผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพและผู้ป่วยเพื่อการใช้งาน Dinutuximab beta Apeiron อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพได้ถูกรวมไว้ในบทสรุปของลักษณะผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ข้อมูลอื่น ๆ เกี่ยวกับ Dinutuximab beta Apeiron
สำหรับรุ่น EPAR เต็มรูปแบบของ Dinutuximab เบต้า Apeiron โปรดเยี่ยมชมเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / รายงานการประเมินสาธารณะในยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Dinutuximab เบต้า Apeiron อ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ
บทสรุปของความคิดเห็นของคณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าที่เกี่ยวข้องกับ Dinutuximab เบต้า Apeiron มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ ค้นหายา / ยามนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก
