Cerezyme คืออะไร
เซเรไซม์เป็นผงที่เตรียมสารละลายสำหรับแช่ (หยดลงในเส้นเลือด) มี imiglucerase ของสารที่ใช้งาน
Cerezyme ใช้ทำอะไร
Cerezyme ใช้สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค Gaucher ในระยะยาว โรค Gaucher เป็นโรคที่สืบทอดยากที่โดดเด่นด้วยการขาดเอนไซม์ที่เรียกว่า glucocerebrosidase ซึ่งโดยปกติจะย่อยสลายไขมันในผลิตภัณฑ์ที่เรียกว่า glucocerebroside หากไม่มีเอนไซม์นี้ไขมันในเลือดจะสะสมในร่างกายโดยปกติจะอยู่ในตับม้ามและไขกระดูกทำให้เกิดอาการของโรค: โรคโลหิตจาง (ระดับต่ำของเซลล์เม็ดเลือดแดง) อ่อนเพลียมีแนวโน้มที่จะช้ำและมีเลือดออกอาการบวมของ ม้ามและตับปวดกระดูกและกระดูกหัก
Cerezyme ถูกระบุในผู้ป่วยที่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่ 1 ซึ่งไม่ส่งผลต่อเซลล์ประสาทหรือชนิดที่ 3 ซึ่งมีผลต่อเซลล์ประสาทเป็นเวลานาน ผู้ป่วยควรมีอาการที่ไม่ส่งผลกระทบต่อระบบประสาทรวมถึงเงื่อนไขต่อไปนี้อย่างน้อยหนึ่งอย่าง:
- โรคโลหิตจาง;
- ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ (นับเกล็ดเลือดต่ำในเลือด);
- ปัญหากระดูก
- การขยายตัวของตับหรือม้าม
ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา
Cerezyme ใช้อย่างไร
ผู้ป่วยที่มีโรค Gaucher ควรได้รับการรักษาโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาโรคนี้ เซเรไซม์มักจะได้รับเป็นยาทุกสองสัปดาห์ ขนาดและความถี่ของการฉีดควรปรับให้เหมาะกับผู้ป่วยแต่ละรายตามอาการและการตอบสนองต่อการรักษา ควรได้รับการฉีดครั้งแรกอย่างช้าๆและจากนั้นอัตราการแช่อาจเพิ่มขึ้นภายใต้การดูแลของแพทย์หรือพยาบาล มีการระบุ Cerezyme สำหรับการใช้งานในระยะยาว
เซเรไซม์ทำงานอย่างไร
ในอดีตโรค Gaucher ได้รับการรักษาด้วยการใช้เอนไซม์ที่เรียกว่า alglucerase ซึ่งเตรียมจากรกของมนุษย์ Imiglucerase เป็นสารออกฤทธิ์ใน Cerezyme เป็นสำเนาของเอนไซม์นี้ซึ่งผลิตโดยวิธีการที่เรียกว่า "recombinant DNA technology": เอนไซม์ผลิตโดยเซลล์ที่มียีน (DNA) ถูกแทรก ทำให้สามารถผลิตเอนไซม์ได้ Imiglucerase แทนที่เอนไซม์ที่หายไปในโรคของ Gauche และส่งเสริมการสลายตัวของ glucocerebroside ป้องกันไม่ให้เกิดการสะสมในร่างกาย
Cerezyme มีการศึกษาอะไรบ้าง?
สำหรับโรค Gaucher ชนิดที่ 1 Cerezyme ได้รับการศึกษาใน 3 การศึกษาที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยทั้งหมด 40 คนจำนวนที่ยอมรับได้พิจารณาว่าโรคนี้หายากมาก การศึกษาเหล่านี้เปรียบเทียบความสามารถของ Cerezyme และ alglucerase ในการควบคุมอาการของโรค Gaucher กล่าวคือการเพิ่มจำนวนของเซลล์เม็ดเลือดแดงและเกล็ดเลือดในเลือดและลดปริมาณของตับและม้าม สำหรับโรค Gaucher ชนิดที่ 3 ซึ่งหายากมาก บริษัท นำเสนอข้อมูลจากบทความที่ตีพิมพ์และการลงทะเบียนพิเศษของผู้ป่วยที่มีโรค Gaucher
Cerezyme ได้ประโยชน์อะไรบ้างที่แสดงระหว่างการศึกษา?
การศึกษาได้แสดงให้เห็นว่าเซเรโซไซม์นั้นปลอดภัยและมีประสิทธิภาพเทียบเท่ากับอัลลูเซียเรสในการควบคุมอาการของโรค Gaucher นอกจากนี้ยังแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยสามารถเปลี่ยนจากการรักษา alglucerase เป็น Cerezyme ได้อย่างปลอดภัย
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Cerezyme คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Cerezyme (เห็นในระหว่าง 1 และ 10 ผู้ป่วยใน 100) เป็นอาการระบบทางเดินหายใจ (หายใจลำบาก), ลมพิษ (ผื่น) หรือ angioedema (บวมใต้ผิวหนัง), คันและผื่น ผู้ป่วยอาจพัฒนาแอนติบอดี (โปรตีนที่ผลิตโดยร่างกายเป็นปฏิกิริยาต่อ Cerezyme ซึ่งอาจประนีประนอมการรักษา) และควรได้รับการตรวจสอบในช่วงปีแรกของการบำบัดเพื่อระบุอาการแพ้ Cerezyme
ควรใช้ Cerezyme ด้วยความระมัดระวังในผู้ที่อาจมีความไวต่อการแพ้ (imperlucerase) ถึง imiglucerase หรือสารเพิ่มปริมาณใด ๆ
ทำไม Cerezyme ถึงได้รับการอนุมัติ
คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่า Cerezyme ควบคุมอาการของโรค Gaucher ประเภท 1 และ 3 ได้อย่างมีประสิทธิภาพคณะกรรมการตัดสินว่าประโยชน์ของ Cerezyme นั้นมากกว่าความเสี่ยงเช่น การบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนระยะยาวในผู้ป่วยที่ได้รับการยืนยันการวินิจฉัยโรคที่ไม่ใช่ neuropathic Gaucher (ประเภท 1) หรือโรค neuropathic เรื้อรัง (ประเภท 3) ซึ่งยังแสดงอาการทางคลินิกที่ไม่ใช่ทางระบบประสาทที่สำคัญของโรค คณะกรรมการแนะนำให้ Cerezyme ได้รับอนุญาตทางการตลาด
ข้อมูลอื่น ๆ เกี่ยวกับ Cerezyme:
เมื่อวันที่ 17 พฤศจิกายน 1997 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับอนุญาตทางการตลาดที่ถูกต้องทั่วสหภาพยุโรปสำหรับ Cerezyme เพื่อ Genzyme Europe BV การอนุมัติการตลาดได้รับการต่ออายุเมื่อวันที่ 17 พฤศจิกายน 2545 และเมื่อวันที่ 17 พฤศจิกายน 2550
สำหรับเวอร์ชั่นเต็มของ EPAR ของ Cerezyme คลิกที่นี่
อัพเดตล่าสุดของข้อมูลสรุปนี้: 06-2009
