อัลทูราไซม์คืออะไร
Aldurazyme เป็นวิธีการแก้ปัญหาสำหรับการแช่ (phleboclysis) ที่มีสารที่ใช้งาน laronidase
Aldurazyme ใช้ทำอะไร
Aldurazyme ถูกระบุในผู้ป่วยที่ได้รับการยืนยันการวินิจฉัยของ mucopolysaccharidosis I (MPS-I, การขาดα-L-iduronidase), สำหรับการรักษาอาการที่ไม่ใช่ทางระบบประสาท (ไม่เกี่ยวข้องกับสมองหรือเส้นประสาท) ของโรค MPS I เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งระดับกิจกรรมของเอนไซม์ของα-L-iduronidase ต่ำกว่าปกติมาก เป็นผลให้ไม่มีการย่อยสลายของสารบางอย่าง (glycosaminoglycans) ซึ่งสะสมอยู่ในอวัยวะส่วนใหญ่ของร่างกายและทำลายพวกเขา อาการที่ไม่ใช่ทางระบบประสาทของ MPS ฉันอาจจะขยายตับ, ความมั่นคงร่วมกันส่งผลให้เกิดความยากลำบากในการเคลื่อนไหว, ปริมาณปอดลดลง, โรคหัวใจและโรคตา เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มี MPS ต่ำโรคนี้จึงถือว่าเป็น "หายาก" และ Aldurazyme ถูกกำหนดให้เป็นผลิตภัณฑ์ยากำพร้า (ยาที่ใช้สำหรับโรคที่หายาก) ในวันที่ 14 กุมภาพันธ์ 2544 ยานี้สามารถรับได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยา ทางการแพทย์
Aldurazyme ใช้อย่างไร
การบำบัดด้วยอัลคูราไซม์ควรได้รับการดูแลโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการจัดการผู้ป่วยที่มี MPS I หรือโรคเมแทบอลิซึมอื่น ๆ Aldurazyme ควรได้รับการจัดการในโรงพยาบาลหรือคลินิกที่มีอุปกรณ์ช่วยชีวิตและยาอื่น ๆ อาจได้รับยาก่อนฉีดเพื่อป้องกันการแพ้ Aldurazyme ควรให้ยาสัปดาห์ละครั้งเป็นการฉีดเข้าเส้นเลือดดำและใช้สำหรับการรักษาระยะยาว
Aldurazyme ทำงานอย่างไร
สารออกฤทธิ์ใน Aldurazyme, laronidase เป็นสำเนาของเอนไซม์มนุษย์α-L-iduronidase มันถูกผลิตโดยวิธีการที่รู้จักกันในชื่อ "recombinant DNA technology": เอนไซม์ที่ผลิตโดยเซลล์ที่ยีน (DNA) ได้รับการแนะนำที่ทำให้สามารถผลิต laronidase ซึ่งใช้เป็น "เอนไซม์ทดแทนการบำบัด" นี่หมายถึงการแทนที่เอนไซม์ที่หายไปในผู้ป่วยที่มี MPS I อาการของ MPS I นั้นควบคุมได้ดีส่งผลให้คุณภาพชีวิตของผู้ป่วยดีขึ้น
มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Aldurazyme
Aldurazyme ถูกเปรียบเทียบกับยาหลอก (การรักษาหลอก) ในผู้ป่วย 45 คนอายุ 5 ปีขึ้นไปด้วยการวินิจฉัยยืนยัน mucopolysaccharidosis I (MPS-I) การวัดประสิทธิภาพหลัก ๆ นั้นถูกบังคับให้ใช้ความสามารถที่สำคัญ (CVF, การวัดประสิทธิภาพของปอด) และผู้ป่วยระยะทางสามารถเดินได้เป็นเวลาหกนาที ค่าเหล่านี้ถูกวัดก่อนและหลัง 26 สัปดาห์ของการรักษา หลังจากการศึกษานี้ดำเนินการต่อเนื่องนานถึงสี่ปีและผู้ป่วยทุกคนได้รับการรักษาด้วยอัลคูราไซม์ Aldurazyme ได้รับการศึกษาในเด็ก 20 คนที่มีอายุต่ำกว่าห้าปีที่ได้รับ Aldurazyme เป็นเวลาหนึ่งปี การศึกษามุ่งเน้นไปที่ความปลอดภัยของยาเป็นหลัก แต่ยังวัดความสามารถในการลดระดับ GAG ในปัสสาวะและขนาดของตับ
Aldurazyme ได้ประโยชน์อะไรบ้างที่แสดงในระหว่างการศึกษา?
การศึกษาแสดงให้เห็นว่า Aldurazyme ปรับปรุงทั้งความสามารถในการบังคับที่สำคัญ (CVF) และความสามารถของผู้ป่วยในการเดินหลังจาก 26 สัปดาห์และผลการรักษาได้นานถึงสี่ปี ในเด็กอายุน้อยกว่าห้าปีอัลโดราไซม์ลดระดับ glycosaminoglycan ในปัสสาวะประมาณ 60% และครึ่งหนึ่งของเด็กที่ได้รับการรักษามีตับขนาดปกติเมื่อสิ้นสุดการศึกษา
Aldurazyme มีความเสี่ยงอะไรบ้าง?
ผลข้างเคียงส่วนใหญ่ที่เห็นด้วย Aldurazyme เป็นปฏิกิริยาที่เกิดจากการแช่มากกว่ายาเอง บางคนมีความรุนแรง แต่จำนวนของผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์มีแนวโน้มลดลงเมื่อเวลาผ่านไป ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Aldurazyme ที่พบในผู้ป่วยที่มีอายุมากกว่าห้าปี (มากกว่าหนึ่งในสิบของผู้ป่วย) ได้แก่ ปวดศีรษะ, คลื่นไส้, ปวดท้อง (ปวดท้อง), ผื่น, โรคข้อ (ข้อเสื่อม), ปวดข้อ (ความเจ็บปวดในข้อต่อ), อาการปวดหลัง, ความเจ็บปวดในแขนขา (มือและเท้า), การล้าง, pyrexia (ไข้) และปฏิกิริยาที่ไซต์แช่ ในผู้ป่วยอายุน้อยกว่าห้าปีผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดคือความดันโลหิตเพิ่มขึ้นลดความอิ่มตัวของออกซิเจน (ตัวชี้วัดประสิทธิภาพของการทำงานของปอด) อิศวร (อัตราการเต้นหัวใจที่เพิ่มขึ้น) pyrexia และหนาว สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Aldurazyme ให้ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์ ผู้ป่วยที่ได้รับ Aldurazyme มักจะพัฒนาแอนติบอดี (โปรตีนที่ผลิตในการตอบสนองต่อการแพทย์) แต่ผลที่แอนติบอดีเหล่านี้อาจมีต่อความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาเสพติดยังไม่เป็นที่รู้จักอย่างเต็มที่ ไม่ควรใช้ Aldurazyme ในผู้ที่อาจมีอาการแพ้อย่างรุนแรง (เช่นปฏิกิริยาภูมิแพ้) ต่อ laronidase หรือสารเพิ่มปริมาณอื่น ๆ
ทำไม Aldurazyme ถึงได้รับการอนุมัติ
คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่า Aldurazyme จะควบคุมอาการของ MPS I ได้อย่างมีประสิทธิภาพคณะกรรมการตัดสินว่าประโยชน์ของ Aldurazyme มีมากกว่าความเสี่ยงสำหรับการบำบัดทดแทนเอนไซม์ระยะยาวในผู้ป่วย ด้วยการวินิจฉัยที่ยืนยันแล้วของ MPS I. คณะกรรมการแนะนำให้อนุญาตการตลาดสำหรับผลิตภัณฑ์ยา Aldurazyme ได้รับอนุญาต "ในกรณีพิเศษ" ซึ่งหมายความว่าเนื่องจากใช้ในการรักษาโรคหายากจึงไม่สามารถรับข้อมูลรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาได้ สำนักงานยาแห่งยุโรปจะทำการตรวจสอบข้อมูลใหม่ในแต่ละปีและหากจำเป็นให้อัพเดตข้อมูลสรุปนี้
Aldurazyme ยังรอข้อมูลอะไรอีกบ้าง?
บริษัท ที่ผลิต Aldurazyme จะตรวจสอบผู้ป่วยที่ทานยาโดยการสังเกตปฏิกิริยาการแช่และการพัฒนาแอนติบอดี
ข้อมูลอื่น ๆ :
คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับอนุญาตทางการตลาดที่ถูกต้องทั่วทั้งสหภาพยุโรปสำหรับ Aldurazyme ให้กับ Genzyme Europe BV เมื่อวันที่ 10 มิถุนายน 2546 การอนุญาตทางการตลาดได้รับการต่ออายุเมื่อวันที่ 10 มิถุนายน 2551 สำหรับบทสรุปของความคิดเห็นของคณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าเกี่ยวกับอัลโดราไซม์คลิกที่นี่ สำหรับ Aldurazyme เวอร์ชั่น EPAR เต็มคลิก ที่นี่
อัพเดตล่าสุดของข้อมูลสรุปนี้: 06-2009
