Cerdelga - eliglustat

Cerdelga - eliglustat คืออะไรและมีไว้เพื่ออะไร?

Cerdelga เป็นยาที่ใช้รักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่ 1 ในระยะยาวโรค Gaucher เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งมีการขาดเอนไซม์ที่เรียกว่า glucocerebrosidase (หรือที่เรียกว่ากรดเบต้ากลูโคสิเดส) ซึ่งภายใต้เงื่อนไขปกติเผาผลาญไขมันที่เรียกว่า glucosylceramide (หรือ glucocerebroside) ในกรณีที่ไม่มีเอนไซม์ไขมันจะสะสมอยู่ในร่างกายโดยปกติในตับม้ามและกระดูก ผลที่ได้คืออาการทั่วไปของโรค: โรคโลหิตจาง (จำนวนเซลล์เม็ดเลือดแดงต่ำ) อ่อนเพลียมีแนวโน้มที่จะช้ำและมีเลือดออกม้ามและตับที่ขยายใหญ่ขึ้นปวดกระดูกและกระดูกหัก Cerdelga ใช้ในผู้ป่วยที่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่ 1 ซึ่งเป็นรูปแบบที่ปกติจะมีผลต่อตับม้ามและกระดูก มันถูกใช้ในบุคคลที่เผาผลาญมันด้วยความเร็วปกติ (เช่นในที่เรียกว่า "กลาง" หรือ "กว้างขวาง" metabolisers) หรือที่ความเร็วช้า ("ช้า metabolisers") เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยโรค Gaucher อยู่ในระดับต่ำโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และ Cerdelga ได้รับการจัดประเภทเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) ในวันที่ 4 ธันวาคม 2550 Cerdelga มีส่วนผสม eliglustat

Cerdelga - eliglustat ใช้อย่างไร?

Cerdelga มีให้ในรูปแบบแคปซูล (84 มก.) ที่จะต้องรับประทานทางปาก ยาสามารถรับได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาและการรักษาควรเริ่มต้นและตามด้วยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการจัดการโรค Gaucher ก่อนที่จะเริ่มการรักษาด้วย Cerdelga มีความจำเป็นต้องทำการทดสอบเพื่อกำหนดความเร็วของการเผาผลาญของผลิตภัณฑ์ยาในสิ่งมีชีวิตของผู้ป่วย (เช่นเพื่อตรวจสอบว่าพวกเขาเป็น metabolicers ช้ากลางหรือกว้างขวาง) ผลิตภัณฑ์ยาไม่ควรได้รับการจัดการกับผู้ป่วยที่เผาผลาญในอัตราที่สูงมาก (เรียกว่า "ultrafast metabolisers") หรือวิชาที่มีความสามารถในการเมแทบอลิซึมผลิตภัณฑ์ยาหรือไม่ทราบอัตราการเผาผลาญด้วย metabolite ทดสอบพิเศษ ปริมาณที่แนะนำของ Cerdelga เป็นหนึ่งแคปซูลวันละสองครั้งในผู้ป่วยที่มีกิจกรรมการเผาผลาญปกติ (metabolicers กลางหรือกว้างขวาง) ในผู้ป่วยที่มีชีวิตช้าเผาผลาญยา (metabolic ช้า) ปริมาณที่แนะนำคือหนึ่งแคปซูลวันละครั้ง สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

Cerdelga - eliglustat ทำงานอย่างไร

สารออกฤทธิ์ใน Cerdelga, eliglustat ทำงานโดยการปิดกั้นการทำงานของเอนไซม์ที่เกี่ยวข้องกับการผลิต glucosylceramide เนื่องจากการสะสมของไขมันนี้ในอวัยวะต่าง ๆ เช่นม้ามตับและกระดูกเป็นสาเหตุของอาการของโรค Type 1 Gaucher ทำให้การผลิตลดลงก่อให้เกิดการ จำกัด การสะสมในอวัยวะดังกล่าวซึ่งทำงานได้ดีขึ้น

Cerdelga - eliglustat แสดงให้เห็นประโยชน์อะไรในระหว่างการศึกษา?

Cerdelga ได้รับการพิสูจน์แล้วว่ามีประสิทธิภาพในการรักษาโรค Gaucher ในการศึกษาหลักสองเรื่อง การศึกษาครั้งแรกซึ่งตรวจสอบการลดขนาดของม้ามเป็นหลักเข้าร่วม 40 ผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาก่อนหน้านี้ที่มีโรค Gaucher ประเภท 1 กลุ่มตัวอย่างที่ได้รับการรักษาด้วย eliglustat นั้นมีขนาดเฉลี่ยของม้ามลดลง 28% เมื่อเทียบกับการเพิ่มขึ้น 2% ที่สังเกตได้ในผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก (ยาหลอก) เก้าเดือนหลังการรักษา ผู้ป่วยที่รับการรักษาด้วย Cerdelga ยังแสดงอาการที่ดีขึ้นของสัญญาณอื่น ๆ ของโรครวมถึงการลดขนาดของตับและการเพิ่มขึ้นของระดับฮีโมโกลบิน (โปรตีนที่พบในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่นำออกซิเจนเข้าสู่ร่างกาย) ประสิทธิภาพของ Cerdelga ก็แสดงให้เห็นในการศึกษาอื่นที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 160 รายที่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่ 1 ซึ่งก่อนหน้านี้ได้รับการรักษาด้วยการบำบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ที่ขาดและผู้ที่มีอาการของโรคอยู่ด้านล่าง การควบคุม ผู้ป่วยบางรายได้รับการรักษาด้วย Cerdelga ในขณะที่คนอื่น ๆ ได้รับการรักษาด้วยการบำบัดทดแทนเอนไซม์ การศึกษาครั้งนี้แสดงให้เห็นว่าหลังจากการรักษาเป็นเวลาหนึ่งปีโรคยังคงอยู่ใน 85% ของอาสาสมัครที่ได้รับการรักษาด้วย Cerdelga เมื่อเทียบกับ 94% ของผู้ป่วยที่ต่อเนื่องกับการบำบัดทดแทนเอนไซม์

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Cerdelga - eliglustat คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Cerdelga (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 1 ใน 10 คน) คืออาการท้องร่วงซึ่งมีผลต่อผู้ป่วยประมาณ 6 จาก 100 คนผลข้างเคียงส่วนใหญ่ไม่รุนแรงและชั่วคราว สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Cerdelga ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์ Cerdelga ไม่ควรใช้ร่วมกับผลิตภัณฑ์ยาบางชนิดที่อาจรบกวนความสามารถของร่างกายในการย่อยสลายเนื่องจากการรบกวนนี้อาจส่งผลต่อระดับ Cerdelga ในเลือด สำหรับรายการข้อ จำกัด ทั้งหมดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ทำไม Cerdelga - eliglustat ถึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Cerdelga นั้นสูงกว่าความเสี่ยงและแนะนำให้อนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป Cerdelga ได้รับการแสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพในการปรับปรุงอาการของโรคในผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ไม่ได้รับการรักษาก่อนหน้านี้ที่มีโรค Gaucher ประเภท 1 เช่นเดียวกับการรักษาโรคให้คงที่ในผู้ป่วยส่วนใหญ่ก่อนหน้านี้บำบัดด้วยเอนไซม์บำบัด อย่างไรก็ตามผู้ป่วยส่วนน้อย (ประมาณ 15%) ที่เปลี่ยนจากการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนมาเป็น Cerdelga ไม่ตอบสนองอย่างเหมาะสมหลังจากการรักษาเป็นเวลาหนึ่งปี สำหรับผู้ป่วยเหล่านี้ควรพิจารณาทางเลือกการรักษาอื่น ๆ ความก้าวหน้าของโรคควรได้รับการตรวจสอบเป็นระยะในผู้ป่วยทุกคนที่เปลี่ยนจากการบำบัดด้วยการเปลี่ยนเอนไซม์เป็น Cerdelga เกี่ยวกับความปลอดภัยแม้ว่าผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่จะไม่รุนแรงและชั่วคราว แต่ CHMP แนะนำให้ทำการตรวจสอบความปลอดภัยของยาต่อไปในระยะยาว

มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้ Cerdelga - eliglustat จะปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ

แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่า Cerdelga ถูกใช้อย่างปลอดภัยที่สุด จากแผนนี้ข้อมูลความปลอดภัยได้รวมอยู่ในบทสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์สำหรับ Cerdelga รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะต้องปฏิบัติตามโดยแพทย์และผู้ป่วย นอกจากนี้ บริษัท ที่ทำตลาด Cerdelga จะจัดหาแพทย์และผู้ป่วยด้วยวัสดุข้อมูลเพื่อให้แน่ใจว่าเฉพาะผู้ที่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่ 1 เท่านั้นที่จะได้รับการรักษาด้วย Cerdelga และไม่ได้ใช้ยาร่วมกับยาอื่น ๆ ระดับในเลือด ผู้ป่วยทุกคนที่จะได้รับยา Cerdelga จะได้รับบัตรเตือน บริษัท จะเก็บบันทึกผู้ป่วยที่รักษาด้วย Cerdelga เพื่อประเมินความปลอดภัยในระยะยาวของยา ข้อมูลเพิ่มเติมสามารถดูได้ในบทสรุปของแผนการจัดการความเสี่ยง

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Cerdelga - eliglustat

เมื่อวันที่ 19 มกราคม 2558 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับอนุมัติการตลาดที่ถูกต้องสำหรับ Cerdelga ที่ถูกต้องทั่วสหภาพยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Cerdelga โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ บทสรุปของความเห็นของคณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าที่เกี่ยวข้องกับ Cerdelga มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.Europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก อัปเดตล่าสุดของบทคัดย่อนี้: 01-2015