Naglazyme - galsulfase

Naglazyme คืออะไร

Naglazyme เป็นวิธีการในการแช่ (หยดลงในหลอดเลือดดำ) มี galsulfase ของสารที่ใช้งาน

Naglazyme ใช้ทำอะไร?

Naglazyme ใช้ในการรักษาผู้ป่วยที่มี mucopolysaccharidosis VI (MPS VI หรือกลุ่มอาการ Maroteaux-Lamy) โรคนี้เกิดจากการขาดเอนไซม์ที่เรียกว่า arylsulfatase B ซึ่งจำเป็นสำหรับการสลายตัวของสารในร่างกายที่เรียกว่า glycosaminoglycans (GAG) หากไม่มีเอนไซม์ GAGs จะไม่สามารถย่อยสลายและสะสมในเซลล์ได้ สัญญาณของโรคเกิดขึ้นชัดเจนที่สุดในหมู่พวกเขาคือเตี้ยเตี้ยหัวใหญ่และเดินลำบาก โรคนี้มักได้รับการวินิจฉัยในเด็กอายุหนึ่งถึงห้าปี

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วย MPS VI อยู่ในระดับต่ำโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" Naglazyme ถูกกำหนดให้เป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้สำหรับโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 14 กุมภาพันธ์ 2001

Naglazyme ใช้อย่างไร?

การรักษาด้วย Naglazyme ควรได้รับการดูแลโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการจัดการผู้ป่วยที่มี MPS VI หรือโรคที่คล้ายกัน ควรได้รับการดูแลเมื่อมีอุปกรณ์ช่วยชีวิตในกรณีที่เกิดเหตุฉุกเฉินทางการแพทย์

Naglazyme ให้การแช่สี่ชั่วโมงต่อสัปดาห์ ก่อนการแช่แต่ละครั้งผู้ป่วยควรทาน antihistamine เพื่อลดความเสี่ยงของการเกิดอาการแพ้และอาจได้รับยาเพื่อป้องกันไข้ แม้ว่าผู้ป่วยที่มีอายุต่ำกว่าห้าขวบจะไม่ได้รวมอยู่ในการศึกษาหลักของ Naglazyme แต่เป็นสิ่งสำคัญที่พวกเขาจะได้รับการรักษาราวกับว่าพวกเขากำลังทุกข์ทรมานจากโรค MPS VI ที่รุนแรง

Naglazyme ทำงานอย่างไร

Naglazyme เป็นการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน การบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนช่วยให้ผู้ป่วยได้รับเอนไซม์ที่ปราศจาก สารออกฤทธิ์ใน Naglazyme, galsufase เป็นสำเนาของเอนไซม์มนุษย์ arylsulfatase B. Naglazyme ช่วยสลาย GAGs และป้องกันการสะสมในเซลล์ สิ่งนี้สามารถปรับปรุงอาการของ MPS VI รวมถึงระยะทางที่คนที่เป็นโรคนี้สามารถเดินได้ Galsulfase ผลิตโดยวิธีที่รู้จักกันในชื่อ "recombinant DNA technology": ประกอบด้วยเซลล์ที่มีการแนะนำยีน (DNA) ซึ่งทำให้สามารถผลิตเอนไซม์ได้

มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Naglazyme

Naglazyme ถูกเปรียบเทียบกับยาหลอก (การรักษาหลอก) ในการศึกษาหลักหนึ่งเรื่องกับผู้ป่วย 39 รายที่ป่วยด้วย MPS VI อายุระหว่างห้าถึง 29 ปี ตัวชี้วัดประสิทธิผลหลัก ๆ คือระยะทางที่ผู้ป่วยสามารถเดินได้หลังจากการรักษา 24 สัปดาห์

Naglazyme ได้ประโยชน์อะไรบ้างที่แสดงระหว่างการศึกษา?

Naglazyme มีประสิทธิภาพมากกว่ายาหลอก หลังจาก 24 สัปดาห์ของการรักษาระยะทางเฉลี่ย

การเดินใน 12 นาทีเพิ่มขึ้น 109 เมตรในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Naglazyme และ 18 เมตรในผู้ที่ได้รับการรักษาด้วยยาหลอก

ความเสี่ยงเกี่ยวข้องกับ Naglazyme คืออะไร?

ในการศึกษาผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Naglazyme (เห็นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) คืออาการปวดหูหายใจลำบาก (หายใจลำบาก) ปวดทั่วไปและปฏิกิริยาการแช่ (เช่นมีไข้หนาวสั่น ผื่นและลมพิษ) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Naglazyme ให้ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

Naglazyme ไม่ควรใช้ในผู้ที่อาจแพ้ยา galsulfase หรือส่วนผสมอื่น ๆ

ทำไม Naglazyme จึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ยอมรับว่าเมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกการรักษาด้วย Naglazyme ในผู้ป่วยที่ใช้ MPS VI ให้ประโยชน์เช่นการเคลื่อนไหวที่ดีขึ้น Naglazyme ช่วยปรับปรุงอาการของ MPS VI เล็กน้อยเท่านั้น เนื่องจากเป็นโรคที่ร้ายแรงและเนื่องจากไม่มีการรักษาทางเลือกสำหรับผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่เป็นโรคนี้ CHMP พิจารณาว่าประโยชน์ของ Naglazyme มีมากกว่าความเสี่ยงเมื่อเทียบกับการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนระยะยาวในผู้ป่วยที่มีการวินิจฉัย ยืนยันโดย MPS VI คณะกรรมการแนะนำให้อนุญาตการอนุญาตการตลาดสำหรับ Naglazyme Naglazyme ได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" ซึ่งหมายความว่าเนื่องจากโรคนี้หายากจึงไม่สามารถรับข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับ Naglazyme องค์การยาแห่งยุโรปจะทำการตรวจสอบข้อมูลใหม่ ๆ ทุกปีที่จะมีอยู่ในยาและหากจำเป็นสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุง

ข้อมูลใดที่ยังคงรอคอยใน Naglazyme

บริษัท ที่ทำให้ Naglazyme ทำการศึกษาเพื่อตรวจสอบประสิทธิภาพและความปลอดภัยระยะยาวของ Naglazyme ในหญิงตั้งครรภ์และให้นมบุตรและในเด็กอายุต่ำกว่า 5 ปีเพื่อดูว่าพวกเขาพัฒนาแอนติบอดี (โปรตีนที่ผลิตในร่างกายใน การตอบสนองต่อการบริโภค Naglazyme ที่อาจส่งผลต่อการตอบสนองต่อการรักษา) และตรวจสอบผลข้างเคียงของยา นอกจากนี้ บริษัท ผู้ผลิตกำลังทำการศึกษาเพื่อกำหนดปริมาณที่เหมาะสมที่จะมอบให้แก่ผู้ป่วยอย่างสม่ำเสมอในระยะยาว