Evoltra - clofarabine

Evoltra คืออะไร

Evoltra เป็นสมาธิในการเตรียมสารละลายสำหรับแช่ (หยดลงในเส้นเลือด) ยามีสารออกฤทธิ์ที่เรียกว่า clofarabine

Evoltra ใช้ทำอะไร

Evoltra ใช้ในการรักษาเด็กที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด lymphoblastic (LLA) ชนิดเฉียบพลันของเซลล์เม็ดเลือดขาว (เซลล์เม็ดเลือดขาวชนิดหนึ่ง) มันถูกใช้เมื่อโรคไม่ตอบสนองหรือเมื่อมันกำเริบ (กำเริบ) หลังจากการรักษาด้วยยาอย่างน้อยสองครั้งและไม่คาดว่าจะได้รับการรักษาอื่นใด Evoltra ได้รับการศึกษาในผู้ป่วยที่มีอายุต่ำกว่า 21 ปีซึ่งได้ทำสัญญา LLA เป็นครั้งแรก

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มี ALA ต่ำเป็นของหายากโรคนี้ถือว่าเป็นของหายากและ Evoltra ถูกจัดประเภทเป็น "ยาเด็กกำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 5 กุมภาพันธ์ 2002

ยาจะต้องจ่ายด้วยใบสั่งยาเท่านั้น

Evoltra ใช้อย่างไร

การรักษาด้วย Evoltra ควรเริ่มต้นและตรวจสอบโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการจัดการผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน ขนาดที่แนะนำคือ 52 มก. ต่อตารางเมตรของพื้นที่ผิวของร่างกาย (คำนวณโดยใช้ความสูงและน้ำหนักของเด็ก) ยาจะได้รับเป็นยาสำหรับสองชั่วโมงต่อวันเป็นเวลาห้าวัน การรักษาควรทำซ้ำทุกสองถึงหกสัปดาห์ ผู้ป่วยส่วนใหญ่ตอบสนองต่อการรักษาทำหลังจากหนึ่งหรือสองรอบของการรักษา

Evoltra ทำงานอย่างไร

สารออกฤทธิ์ใน Evoltra, clofarabine เป็นพิษ (ยาเสพติดที่ฆ่าเซลล์ที่แยกเช่นเซลล์มะเร็ง) มันเป็นของกลุ่มยาต้านมะเร็งที่เรียกว่า "antimetabolites" Clofarabine เป็น "อะนาล็อก" ของ adenine ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของสารพันธุกรรมพื้นฐานของเซลล์ (DNA และ RNA) นี่หมายความว่า clofarabine เกิดขึ้น adenine ในร่างกายและรบกวนเอนไซม์ที่เกี่ยวข้องกับการผลิตสารพันธุกรรมที่เรียกว่า DNA polymerase และ RNA reductase เป็นการป้องกันเซลล์จากการสร้าง DNA และ RNA ใหม่และชะลอการเติบโตของเซลล์มะเร็ง

มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Evoltra

ผลของ Evoltra ถูกวิเคราะห์ในแบบจำลองการทดลองก่อนที่จะทำการศึกษาในมนุษย์ Evoltra ได้รับการศึกษาในการศึกษาผู้ป่วย 61 คนที่มีอายุต่ำกว่า 21 ปีได้รับผลกระทบจาก LLA ผู้ป่วยทุกรายได้รับการรักษาอย่างน้อยสองประเภทและไม่สามารถรับการรักษาอื่นได้ อายุเฉลี่ยของผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาคือ 12 ปี

ดัชนีประสิทธิภาพหลักคือจำนวนผู้ป่วยที่มีการให้อภัย (การกำจัดโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวไขกระดูกและการกู้คืนที่สมบูรณ์หรือบางส่วนของระดับปกติของจำนวนเซลล์ในเลือด) การศึกษาไม่ได้เปรียบเทียบ Evoltra กับการรักษาอื่น

Evoltra ได้ประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?

ในการศึกษาหลักพบว่า 20% ของผู้ป่วยมีการให้อภัย (12 จาก 61) โดยรวมแล้วผู้ป่วยที่เข้าร่วมการศึกษามีชีวิตรอดโดยเฉลี่ย 66 สัปดาห์

หลังการรักษาด้วย Evoltra ผู้ป่วย 10 คนสามารถทำการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดได้ เป็นการผ่าตัดที่ซับซ้อนซึ่งไขกระดูกของผู้ป่วยรวมถึงเซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาวถูกทำลายและแทนที่ด้วยเซลล์ที่ "ตั้งอาณานิคมใหม่" เซลล์ต้นกำเนิดเป็นเซลล์ที่อายุน้อยมากซึ่งปกติผลิตในไขกระดูกและสามารถพัฒนาในเซลล์เม็ดเลือดทุกชนิด

ความเสี่ยงเกี่ยวข้องกับ Evoltra คืออะไร?

ในการทดลองทางคลินิกผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Evoltra (เห็นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) รวม neutropenia (จำนวนเม็ดเลือดขาวต่ำและมีไข้), ความวิตกกังวล, ปวดหัว, ล้างหน้า, อาเจียน, ท้องเสีย คลื่นไส้ (รู้สึกไม่สบาย), คัน, ผิวหนังอักเสบ (การอักเสบของผิวหนัง), pyrexia (ไข้), การอักเสบของเยื่อเมือก (การอักเสบของเยื่อหุ้มชื้นที่ปกคลุมอวัยวะเช่นอวัยวะภายในปาก) และความเหนื่อยล้า (รู้สึกเหนื่อย)

สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Evoltra ดู Package Leaflet Evoltra ไม่ควรใช้ในคนที่อาจแพ้ยา clofarabine หรือสารเพิ่มปริมาณอื่น ๆ Evoltra ไม่ควรใช้ในผู้ป่วยที่เป็นโรคไตหรือโรคตับอย่างรุนแรง เนื่องจากยาเสพติดพิษต่อเซลล์มีการพัฒนาจึงไม่ควรใช้ในระหว่างตั้งครรภ์เว้นแต่จะมีความจำเป็นอย่างยิ่ง; ควรหลีกเลี่ยงการให้นมก่อนระหว่างและหลังการรักษา

ทำไม Evoltra ถึงได้รับอนุมัติ

ผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองหรือกำเริบหลังจากได้รับการรักษาอย่างน้อยสองครั้งมีโอกาสรอดชีวิตน้อยมาก คณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) สรุปว่าการรักษาด้วย Evoltra อาจเป็นวิธีที่จะบรรลุการให้อภัยและอำนวยความสะดวกในการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด คณะกรรมการตัดสินว่าผลประโยชน์ของ Evoltra นั้นยิ่งใหญ่กว่าความเสี่ยงในการรักษา LLA ในผู้ป่วยเด็กที่กำเริบหรือไม่ตอบสนองต่อการรักษาก่อนหน้านี้อย่างน้อยสองครั้งและไม่มีทางเลือกการรักษาอื่น ๆ . คณะกรรมการจึงแนะนำให้ Evoltra ได้รับอนุญาตทางการตลาด

Evoltra ได้รับการอนุมัติภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" ซึ่งหมายความว่าเป็นโรคที่หายากมันเป็นไปไม่ได้ที่จะได้รับข้อมูลที่ครบถ้วนเกี่ยวกับ Evoltra สำนักงานยาแห่งยุโรป (EMEA) จะทำการตรวจสอบข้อมูลใหม่ในแต่ละปีซึ่งอาจมีอยู่ในที่สุดและหากจำเป็นข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการอัพเดท