Raxone - Idebenone

Raxone - Idebenone คืออะไรและมีไว้เพื่ออะไร?

Raxone เป็นยาที่ใช้รักษาอาการบกพร่องทางสายตาในผู้ใหญ่และวัยรุ่นที่มีอายุตั้งแต่ 12 ปีขึ้นไปที่มีภาวะประสาทตาอักเสบจากกรรมพันธุ์ของ Leber (LHON) ซึ่งเป็นโรคทางกรรมพันธุ์ที่มีการสูญเสียการมองเห็น Raxone มี idebenone สารออกฤทธิ์

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีโรคระบบประสาทอักเสบต่ำ Leber โรคทางพันธุกรรมถือว่าเป็น "หายาก" และ Raxone ได้รับการกำหนดเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 15 กุมภาพันธ์ 2550

Raxone เป็นยา "ลูกผสม" ซึ่งหมายความว่า Raxone นั้นคล้ายคลึงกับ "ยาอ้างอิง" ที่มีส่วนประกอบออกฤทธิ์เหมือนกัน แต่มีสูตรที่แตกต่างกัน ผลิตภัณฑ์ยาอ้างอิงของ Raxone คือ Mnesis (45 มิลลิกรัมเม็ด)

วิธีใช้ Raxone - Idebenone

Raxone สามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา การรักษาควรเริ่มต้นและควบคุมโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ใน LHON ยามีให้เลือก 150 เม็ดและขนาดที่แนะนำคือสองเม็ดวันละสามครั้งเพื่อนำมาพร้อมกับอาหาร

Raxone - Idebenone ทำงานอย่างไร

สารออกฤทธิ์ใน Raxone, idebenone เป็นสารต้านอนุมูลอิสระที่ทำหน้าที่ในไมโตคอนเดรีย (โครงสร้างเซลล์ที่ผลิตพลังงานที่จำเป็นสำหรับการทำงานของเซลล์) การกลายพันธุ์ (ข้อบกพร่อง) ของสารพันธุกรรมของไมโทคอนเดรียนั้นพบได้ในผู้ป่วยที่มีโรคประสาท Leber Optic neuropathy ซึ่งหมายความว่าไมโตคอนเดรียทำงานไม่ถูกต้องและแทนที่จะสร้างพลังงานผลิตออกซิเจนในรูปแบบที่เป็นพิษ (อนุมูลอิสระ) ที่ทำลายเซลล์ประสาทของดวงตาที่มีหน้าที่มองเห็น เป็นที่เชื่อกันว่า idebenone มีส่วนช่วยในการปรับปรุงการผลิตพลังงานโดยการฟื้นฟูการทำงานของไมโตคอนเดรียเพื่อป้องกันเซลล์ถูกทำลายและสูญเสียการมองเห็นใน LHON

Raxone - Idebenone ได้ประโยชน์อะไรบ้างที่แสดงในระหว่างการศึกษา?

Raxone ได้รับการศึกษาในการศึกษาหลักที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 85 คนที่มีโรคประสาท Leber จักษุกรรมพันธุ์ซึ่ง Raxone ถูกเปรียบเทียบกับยาหลอก (การรักษาหลอก) ในช่วง 24 สัปดาห์ ตัวชี้วัดประสิทธิผลหลัก ๆ คือการปรับปรุงการมองเห็นซึ่งส่วนใหญ่บันทึกจากจำนวนตัวอักษรที่ผู้ป่วยสามารถอ่านได้โดยตรวจสอบมุมมองมาตรฐานด้วยตาราง optotype ในตอนท้ายของการศึกษาผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Raxone สามารถอ่านจดหมายโดยเฉลี่ย 3-6 ตัวได้มากกว่าผู้ที่ได้รับยาหลอก นอกจากนี้ผู้ป่วยบางรายที่ไม่สามารถอ่านตาราง optotype (จำแนกเป็น "off chart") ในตอนต้นของการศึกษาสามารถอ่านอย่างน้อยหนึ่งบรรทัดในตอนท้ายของการรักษาซึ่งเป็นตัวแทนอีก ผลลัพธ์ที่สำคัญทางคลินิก นอกจากนี้ใน 30% ของผู้ที่ได้รับการรักษาด้วย Raxone (16 จาก 53) พบว่ามีการฟื้นตัวของการมองเห็นอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกอย่างน้อยหนึ่งตาเทียบกับ 10% ของผู้ป่วย (3 จาก 29) ของกลุ่มยาหลอก

ข้อมูลเพิ่มเติมที่สนับสนุนประโยชน์ของ Raxone ถูกดึงมาจากโปรแกรมการเข้าถึงที่กว้างขวางซึ่ง Raxone ให้บริการแก่ผู้ป่วยแต่ละรายที่ไม่ได้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกรวมถึงจากการสำรวจกรณีศึกษาซึ่งรวมถึงข้อมูล ของผู้ป่วย LHON ที่ไม่ได้รับการรักษาใด ๆ

จากการวิเคราะห์ข้อมูลทั้งหมดแบบจำลองที่เชื่อมโยงกันปรากฏว่าโดยทั่วไปผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Raxone มีเปอร์เซ็นต์การมองเห็นที่ดีขึ้นเมื่อเปรียบเทียบกับผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาด้วยยาหลอก

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Raxone - Idebenone คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Raxone (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 1 ใน 10 คน) คือ nasopharyngitis และอาการไอ; นอกจากนี้ยังมีอาการท้องเสียเล็กน้อยถึงปานกลางและปวดหลังที่พบบ่อย (ซึ่งอาจมีผลต่อ 1 ใน 10 คน)

สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Raxone และข้อ จำกัด โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ทำไม Raxone - Idebenone ถึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Raxone นั้นสูงกว่าความเสี่ยงและแนะนำว่าจะได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป

คณะกรรมการตั้งข้อสังเกตการขาดการรักษาเพื่อป้องกันหรือรักษาความบกพร่องทางสายตาในผู้ป่วยที่มี LHON ผลของการศึกษาหลักแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงวิสัยทัศน์ในผู้ป่วยที่รักษาด้วย Raxone และแนวโน้มนี้ต่อผลประโยชน์ได้รับการยืนยันโดยข้อมูลเพิ่มเติมจากโปรแกรมการเข้าถึงที่กว้างขึ้นและการสำรวจกรณีศึกษา

เกี่ยวกับความปลอดภัยของ Raxone ผลข้างเคียงที่พบกับยาส่วนใหญ่จะอ่อนหรือปานกลาง

Raxone ได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" เนื่องจากไม่สามารถรับข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับ Raxone เนื่องจากความหายากของโรค ในแต่ละปีสำนักงานยายุโรปจะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุงให้สอดคล้อง

ข้อมูลใดที่ยังคงรอคอยสำหรับ Raxone - Idebenone?

เนื่องจาก Raxone ได้รับอนุญาตภายใต้สถานการณ์พิเศษ บริษัท ที่จำหน่าย Raxone จะทำการศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลกระทบระยะยาวและความปลอดภัยของยาและจะสร้างและรักษารีจิสทรีของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยยา LHON

มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้ Raxone - Idebenone ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ

แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่า Raxone ถูกใช้อย่างปลอดภัยที่สุด จากแผนนี้ข้อมูลความปลอดภัยถูกรวมอยู่ในบทสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์สำหรับ Raxone รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะต้องปฏิบัติตามโดยบุคลากรทางการแพทย์และผู้ป่วย

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Raxone - Idebenone

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Raxone โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ

สรุปความเห็นของคณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าที่เกี่ยวข้องกับ Raxone มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.Europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก