Replagal คืออะไร
Replagal เป็นวิธีการแก้ปัญหาการแช่ซึ่งมีสารที่ใช้งาน agalsidase อัลฟ่า
Replagal ใช้ทำอะไร
Replagal ใช้ในการรักษาผู้ป่วยด้วยโรค Fabry ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายาก
ผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากโรคนี้แสดงให้เห็นว่าการขาดเอนไซม์ alpha-galactosidase A. เอนไซม์นี้มักจะสลายลงในไขมัน lipot globotriaosilceramide (Gb3) หากเอนไซม์นี้หายไป Gb3 จะไม่สามารถย่อยสลายและสะสมในเซลล์ได้เช่นในเซลล์ไต
ผู้ป่วยที่มีโรค Fabry อาจมีอาการหลากหลายรวมถึงความผิดปกติอย่างรุนแรงเช่นไตวายปัญหาหัวใจและจังหวะ
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยด้วยโรค Fabry ไม่ดีโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และในวันที่ 8 สิงหาคม 2000 Replagal ได้รับการกำหนดให้เป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้รักษาโรคที่หายาก)
ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา
ใช้ Replagal อย่างไร
Replagal ควรบริหารภายใต้การดูแลของแพทย์ที่เชี่ยวชาญในการรักษาโรค Fabry หรือโรคอื่น ๆ ที่สืบทอดมา มันบริหารงานโดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำของน้ำหนักตัว 0.2 มก. / กก. เป็นเวลา 40 นาทีทุก 2 สัปดาห์ ในการศึกษาบางเรื่องผลของ Replagal ที่มอบให้กับเด็กได้รับการตรวจสอบและดังนั้นจึงแนะนำว่า Replagal สามารถใช้ในเด็กอายุ 7 ถึง 18 ในขนาดเดียวกัน ผู้ป่วยที่มีปัญหาไตอย่างรุนแรงมีการตอบสนองต่อการรักษาเล็กน้อย Replagal มีไว้สำหรับการใช้งานในระยะยาว
Replagal ทำงานอย่างไร
Replagal เป็นการบำบัดทดแทนเอนไซม์ซึ่งเป็นการบำบัดที่ให้ผู้ป่วยที่ขาดเอนไซม์ Replagal มีวัตถุประสงค์เพื่อแทนที่เอนไซม์ของมนุษย์ alpha-galactosidase A ซึ่งคนที่เป็นโรค Fabry ขาดหายไป สารออกฤทธิ์ใน Replagal, agalsidase alfa เป็นสำเนาของเอนไซม์ของมนุษย์ที่ผลิตโดยวิธีการที่เรียกว่า "recombinant DNA technology": เอนไซม์ที่ผลิตโดยเซลล์ที่มียีน (DNA) ได้รับการแนะนำว่า ทำให้สามารถผลิตเอนไซม์ได้ เอนไซม์ทดแทนนี้สนับสนุนการสลายของ Gb3 ป้องกันการสะสมในเซลล์
มีการศึกษาอะไรเกี่ยวกับ Replagal บ้าง?
Replagal ได้รับการศึกษาในสองการศึกษาทางคลินิกจากผู้ป่วยชายทั้งหมด 40 คน Replagal ถูกเปรียบเทียบกับยาหลอก (การรักษาหลอก); ในการศึกษาหนึ่งผลของมันต่อความเจ็บปวดนั้นถูกวัดในขณะที่ในการศึกษาอีกครั้งหนึ่งก็มีผลต่อการกำจัด Gb3 จากหัวใจห้องล่างซ้าย (myocardium) ที่ตรวจสอบ นอกจากนี้ยังทำการศึกษาผู้ป่วยหญิง 15 คน (ผู้ให้บริการ) ด้วย
Replagal ได้รับการศึกษาในเด็ก 24 คนที่มีอายุระหว่าง 6 ถึงครึ่งและ 18 ปี
Replagal แสดงให้เห็นประโยชน์อะไรในระหว่างการศึกษา?
หลังจาก 6 เดือนของการรักษา Replagal ลดความเจ็บปวดในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับผู้ที่ได้รับยาหลอก (การรักษาหลอก) Replagal ผลิตโดยเฉลี่ยลดลงในกระเป๋าหน้าท้องด้านซ้าย 11.5 กรัมในขณะที่ผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกได้รับการฝึกฝนเพิ่มขึ้น 21.8 กรัม ผลลัพธ์เหล่านี้บ่งชี้ว่าอาการของโรคดีขึ้นหรือว่าโรคยังคงมีเสถียรภาพ ในผู้หญิงมีผลเทียบเท่ากับผลลัพธ์ที่พบในผู้ชาย เด็กที่ได้รับการรักษาด้วย Replagal เป็นเวลา 6 เดือนไม่พบว่ามีการเต้นของหัวใจเพิ่มขึ้นและระดับ Gb3 ในเลือดลดลง
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Replagal คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (เห็นได้ในผู้ป่วยมากกว่าหนึ่งใน 10 ในระหว่างการศึกษา) เกิดจากการแช่มากกว่าโดยตัวยาเอง เหล่านี้ส่วนใหญ่จะหนาวสั่นปวดหัวคลื่นไส้ pyrexia (ไข้), สีแดงของใบหน้าและความเหนื่อยล้า (อ่อนเพลีย) ซึ่งโดยทั่วไปจะไม่ร้ายแรง ผลข้างเคียงอื่น ๆ ที่พบบ่อย ได้แก่ อาการปวดและไม่สบาย ผลข้างเคียงที่รายงานในเด็กนั้นคล้ายคลึงกับที่พบในผู้ใหญ่ สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Replagal ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ผู้ป่วยที่ใช้ Replagal อาจพัฒนาแอนติบอดี (โปรตีนที่ผลิตเป็นปฏิกิริยาต่อ Replagal ซึ่งอาจประนีประนอมการรักษา)
ห้ามใช้ Replagal กับคนที่อาจแพ้ยา agalsidase alfa หรือส่วนผสมอื่น ๆ ของยา
ทำไม Replagal ได้รับการอนุมัติแล้ว
คณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าสำหรับผู้ป่วยที่มีโรค Fabry การรักษาด้วย Replagal มีความสามารถในการผลิตประโยชน์ทางคลินิกในระยะยาว CHMP ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Replagal นั้นมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำว่าจะได้รับอนุญาตทางการตลาด
Replagal ได้รับอนุญาต "ในกรณีพิเศษ" เนื่องจากเป็นไปไม่ได้ที่จะได้รับข้อมูลรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาเนื่องจากมันถูกใช้เพื่อรักษาโรคที่หายาก องค์การยาแห่งยุโรป (EMEA) จะทำการตรวจสอบข้อมูลใหม่ในแต่ละปีและหากจำเป็นข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการอัปเดต
ข้อมูลใดที่ยังคงรอ Replagal อยู่?
บริษัท ที่ทำให้ Replagal จะดำเนินการศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาเหนือสิ่งอื่นใดเพื่อให้ได้ผลลัพธ์ของการบำบัด 5 ปีปริมาณอื่น ๆ ปริมาณการบำรุงรักษาและการศึกษาเกี่ยวกับเด็ก
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Replagal
เมื่อวันที่ 3 สิงหาคม 2544 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับอนุญาตทางการตลาดที่ถูกต้องทั่วทั้งสหภาพยุโรปสำหรับ Replagal ถึง TKT Europe AB การอนุญาตทางการตลาดได้รับการต่ออายุเมื่อวันที่ 3 สิงหาคม 2549 สำหรับการลงทะเบียนสถานะของผลิตภัณฑ์ยากำพร้าของ Replagal คลิกที่นี่
สำหรับ Replagal เวอร์ชั่น EPAR เต็มคลิกที่นี่
อัปเดตล่าสุดของสรุปนี้: 02-2007
