Zalmoxis - ลิมโฟไซต์ที่ดัดแปลงพันธุกรรม

Zalmoxis คืออะไรและอะไรคือเซลล์เม็ดเลือดขาวดัดแปลงพันธุกรรมที่ใช้?

Zalmoxis เป็นยาที่ใช้ในการรักษาแบบเสริมในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (HSCT) การปลูกถ่ายเซลล์ที่สามารถพัฒนาเป็นเซลล์เม็ดเลือดชนิดต่าง ๆ ได้จากผู้บริจาคที่เข้ากันได้บางส่วน Zalmoxis ใช้ในผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกถ่ายที่ไม่เหมาะสมเนื่องจากโรคมะเร็งในเลือดเช่นมะเร็งเม็ดเลือดขาวและมะเร็งต่อมน้ำเหลืองบางชนิด ก่อนทำการปลูกถ่ายผู้ป่วยจะได้รับการรักษาเพื่อกำจัดเซลล์ไขกระดูกที่มีอยู่รวมถึงเซลล์มะเร็งและเซลล์ระบบภูมิคุ้มกัน Zalmoxis มีการบริหารเพื่อช่วยฟื้นฟูระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยหลังการปลูกถ่าย

Zalmoxis เป็นยารักษาขั้นสูงชนิดหนึ่งที่เรียกว่า "ผลิตภัณฑ์บำบัดเซลล์ร่างกาย" ซึ่งเป็นยาชนิดหนึ่งที่มีเซลล์หรือเนื้อเยื่อที่ได้รับการจัดการเพื่อให้สามารถใช้ในการรักษาวินิจฉัยหรือป้องกันโรคได้ Zalmoxis มี T lymphocytes (เม็ดเลือดขาวชนิดหนึ่ง) ที่มีการดัดแปลงพันธุกรรม 1 เพื่อให้ได้ Zalmoxis T lymphocytes ของผู้ให้การปลูกถ่ายจะถูกแยกออกจากส่วนที่เหลือของเซลล์ในการปลูกถ่าย เซลล์เม็ดเลือดขาว T เหล่านี้จะถูกดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อรวม "ยีนการฆ่าตัวตาย"

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดต่ำ (HSCT) ทำให้ Zalmoxis ถูกกำหนดให้เป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 20 ตุลาคม 2546

Zalmoxis ใช้ลิมโฟไซต์ที่ดัดแปลงพันธุกรรมใช้อย่างไร?

Zalmoxis สามารถรับได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาและการรักษาควรดำเนินการภายใต้การดูแลของแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาโรคมะเร็งเลือดโดยใช้การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (HSCT)

Zalmoxis จัดทำขึ้นเพื่อใช้เป็นผลิตภัณฑ์ยาเฉพาะสำหรับผู้ป่วย มันเป็นยาหลังจากระยะเวลา 21-49 วันจากการปลูกถ่าย แต่ถ้าการปลูกถ่ายไม่ได้คืนค่าระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยและหากผู้ป่วยไม่ได้พัฒนาโรคการปลูกถ่ายกับโฮสต์ (ซึ่งเกิดขึ้นเมื่อเซลล์ปลูกถ่าย โจมตีร่างกาย)

Zalmoxis ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (หยด) เป็นเวลา 20-60 นาทีในแต่ละเดือนนานถึงสี่เดือนจนกระทั่งเซลล์เม็ดเลือดขาว T หมุนเวียนถึงระดับหนึ่ง ปริมาณของ Zalmoxis ขึ้นอยู่กับน้ำหนักตัวของผู้ป่วย

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

Zalmoxis - เซลล์เม็ดเลือดขาวดัดแปลงพันธุกรรมทำงานอย่างไร

เมื่อได้รับหลังการปลูก Zalmoxis ช่วยให้ผู้ป่วยสร้างระบบภูมิคุ้มกันและช่วยปกป้องเขาจากการติดเชื้อ อย่างไรก็ตามเซลล์เม็ดเลือดขาว T ที่มีอยู่ใน Zalmoxis บางครั้งอาจโจมตีร่างกายของผู้ป่วยทำให้เกิดการปลูกถ่ายกับโฮสต์ เซลล์ T ใน Zalmoxis มียีนที่ฆ่าตัวตายทำให้พวกเขาไวต่อยาแกนซิโคลเวียร์และยา valganciclovir หากผู้ป่วยเป็นโรคปลูกถ่ายกับโฮสต์, แกนซิโคลเวียร์หรือวาลแกนชิโคลเวียร์จะได้รับการจัดการ, ซึ่งจะทำการฆ่าเซลล์เม็ดเลือดขาว T ที่มียีนฆ่าตัวตายเพื่อรักษาโรคและป้องกันการพัฒนาต่อไป

Zalmoxis มีประโยชน์อะไรบ้าง - เซลล์เม็ดเลือดขาวดัดแปลงพันธุกรรมในระหว่างการศึกษา?

Zalmoxis ได้รับการศึกษาในการศึกษาหลักที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 30 รายที่ได้รับการปลูกถ่าย haploidentical เนื่องจากโรคมะเร็งเลือดอย่างรุนแรง ในการศึกษานี้ Zalmoxis ไม่ได้เปรียบเทียบกับการรักษาอื่น ๆ ตัวชี้วัดประสิทธิภาพหลัก ๆ คือการฟื้นตัวของระบบภูมิคุ้มกันที่วัดโดยระดับเลือดของ T lymphocytes ใน 77% ของผู้ป่วยที่รักษาด้วย Zalmoxis (23 จาก 30) ระบบภูมิคุ้มกันได้รับการฟื้นฟู โรคปลูกถ่ายโฮสต์เกิดขึ้นในผู้ป่วย 10 รายซึ่งภายหลังได้รับ ganciclovir หรือ valganciclovir ไม่ว่าจะเพียงอย่างเดียวหรือใช้ร่วมกับยาอื่น ๆ ผู้ป่วยทั้งหมด 10 คนหายจากโรคโฮสต์การปลูกถ่าย

ข้อมูลจากการศึกษาหลักยังถูกรวมเข้ากับข้อมูลจากการศึกษาอย่างต่อเนื่องครั้งที่สองและอัตราการรอดชีวิตของผู้ป่วย 37 รายที่ได้รับการรักษาด้วย Zalmoxis (23 จากการศึกษาหลักและ 14 ครั้งจากการศึกษาในปัจจุบัน) ฐานข้อมูลของผู้ป่วย 140 คนที่เคยผ่านการปลูกถ่าย haploidentical ในอดีต เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่รอดชีวิตหนึ่งปีคือ 51% สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับ Zalmoxis เทียบกับ 34-40% สำหรับผู้ป่วยที่ไม่ได้รับ Zalmoxis

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Zalmoxis - เซลล์เม็ดเลือดขาวดัดแปลงพันธุกรรมคืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Zalmoxis (ซึ่งอาจเกิดขึ้นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) คือโรคเฉียบพลันของการปลูกถ่ายกับโฮสต์ (เงื่อนไขที่พัฒนาภายในประมาณ 100 วันของการปลูกถ่าย) เมื่อใช้ Zalmoxis สภาพนี้สามารถรักษาได้ด้วย ganciclovir หรือ valganciclovir ไม่ควรให้ Zalmoxis แก่ผู้ป่วยที่ระบบภูมิคุ้มกันได้รับการฟื้นฟู นอกจากนี้ไม่ควรใช้ในผู้ป่วยที่มีการปลูกถ่ายโรคต่อการรักษาที่ต้องใช้โฮสต์ สำหรับรายการข้อ จำกัด และผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Zalmoxis ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

เหตุใดจึงมี Zalmoxis - เม็ดเลือดขาวดัดแปลงพันธุกรรมได้รับการอนุมัติ?

Zalmoxis ได้รับการแสดงเพื่อช่วยฟื้นฟูระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกถ่าย haploidentical เนื่องจากโรคมะเร็งเลือดอย่างรุนแรง ผู้ป่วยเหล่านี้มีทางเลือกในการรักษา จำกัด และมีการพยากรณ์โรคที่ไม่ดี โปรไฟล์ความปลอดภัยของ Zalmoxis ถือว่ายอมรับได้ ความเสี่ยงหลักคือโรคการปลูกถ่ายกับโฮสต์อย่างไรก็ตามสามารถรักษาได้ด้วย ganciclovir หรือ valganciclovir ซึ่งฆ่า T lymphocytes ใน Zalmoxis คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าแม้ว่าข้อมูลเพิ่มเติมมีความจำเป็นในการกำหนดขนาดของมันประโยชน์ของ Zalmoxis มีมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำว่าได้รับอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป . Zalmoxis ได้รับ "การอนุมัติตามเงื่อนไข" ซึ่งหมายความว่าข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาจะสามารถใช้ได้ในอนาคตซึ่ง บริษัท จะต้องให้ ในแต่ละปีสำนักงานยายุโรปจะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุงให้สอดคล้อง

ข้อมูลใดที่ยังคงรอคอย Zalmoxis อยู่?

เนื่องจาก Zalmoxis ได้รับ "การอนุมัติตามเงื่อนไข" บริษัท ที่ทำตลาด Zalmoxis จะให้ผลการศึกษาต่อเนื่องของผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันที่มีความเสี่ยงสูง การศึกษาครั้งนี้จะเปรียบเทียบการปลูกถ่ายที่ไม่เป็นทางการตามด้วยการรักษาด้วย Zalmoxis กับการปลูกถ่าย haploidentical ที่มี T lymphocytes แล้วตามด้วยการรักษาด้วย cyclophosphamide

มีมาตรการอะไรบ้างเพื่อให้มั่นใจว่าการใช้ Zalmoxis อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ - ลิมโฟไซต์ที่ดัดแปลงพันธุกรรม?

บริษัท ที่ทำตลาด Zalmoxis จะจัดหาวัสดุฝึกอบรมสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพโดยมีข้อมูลรายละเอียดเกี่ยวกับความเสี่ยงรวมถึงโรคการปลูกถ่ายของผู้ป่วยและวิธีการใช้ยาอย่างถูกต้อง บริษัท จะรวบรวมข้อมูลจากผู้ป่วยทุกรายที่รับการรักษาด้วย Zalmoxis โดยกรอกข้อมูลรีจิสทรีและติดตามความคืบหน้าหลังการรักษาเพื่อศึกษาความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาในระยะยาว

คำแนะนำและข้อควรระวังที่จะปฏิบัติตามโดยผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพและผู้ป่วยเพื่อให้ Zalmoxis ใช้อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพได้รับการรายงานในบทสรุปของลักษณะของผลิตภัณฑ์และในแผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Zalmoxis - ลิมโฟไซต์ที่ดัดแปลงพันธุกรรม

สำหรับ EPAR เต็มรูปแบบของ Zalmoxis เยี่ยมชมเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / รายงานการประเมินสาธารณะของยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Zalmoxis โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ

บทสรุปของความเห็นของคณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าที่เกี่ยวข้องกับ Zalmoxis มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก