Soliris - eculizumab

โซลิริสคืออะไร

Soliris เป็นสมาธิที่จะสร้างขึ้นใหม่ในการแก้ปัญหาสำหรับการแช่ มี eculizumab สารที่ใช้งาน

Soliris ใช้ทำอะไร?

Soliris ถูกระบุในการรักษาผู้ป่วยที่มี hemoglobinuria (EPN) paroxysmal, กลางคืน, โรคทางพันธุกรรมที่หายากที่เป็นอันตรายถึงชีวิตต่อผู้ป่วยซึ่งทำให้เซลล์เม็ดเลือดแดงสลาย (ทำลาย) เร็วเกินไป ผลที่ตามมาคือโรคโลหิตจาง (จำนวนเซลล์เม็ดเลือดแดงลดลง) การเกิดลิ่มเลือด (การเกิดลิ่มเลือดในหลอดเลือด) และปัสสาวะสีเข้ม

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มี PNH ต่ำโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และโซลิริสถูกกำหนดให้เป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) ในวันที่ 17 ตุลาคม 2546

ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา

Soliris ใช้งานอย่างไร?

Soliris ควรได้รับการดูแลโดยผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพเช่นแพทย์หรือพยาบาลภายใต้การดูแลของแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของเลือด

การรักษาด้วย Soliris ประกอบด้วยการจัดการโดยการแช่ (หยดลงในเส้นเลือด) 600 มก. ของผลิตภัณฑ์ในช่วงเวลา 25-45 นาทีสัปดาห์ละครั้งตามด้วยขนาด 900 มก. ในช่วงสัปดาห์ที่ห้า ปริมาณที่ควรได้รับการรักษาที่ 900 มก. ได้รับประมาณทุกสองสัปดาห์ อย่างน้อยสองสัปดาห์ก่อนเริ่มต้นการรักษาด้วย Soliris ผู้ป่วยทุกคนควรได้รับการฉีดวัคซีนป้องกันโรคเยื่อหุ้มสมองอักเสบที่เกิดจากแบคทีเรีย Neisseria meningitidis และต้องได้รับการฉีดวัคซีนใหม่ตามแนวทางปัจจุบัน

ผู้ป่วยที่ได้รับ Soliris จะต้องได้รับการ์ดพิเศษเพื่ออธิบายอาการของการติดเชื้อบางประเภทพร้อมคำเตือนให้ไปพบแพทย์ทันทีในกรณีที่มีอาการดังกล่าว

โซลิริสทำงานอย่างไร

สารออกฤทธิ์ใน Soliris, eculizumab เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดี โมโนโคลนอลแอนติบอดีเป็นแอนติบอดี (โปรตีนชนิดหนึ่ง) ที่ออกแบบมาเพื่อจดจำและผูกติดกับโครงสร้างเฉพาะ (แอนติเจน) ที่มีอยู่ในร่างกาย Eculizumab ได้รับการออกแบบมาเพื่อเชื่อมโยงกับโปรตีนเสริม C5 ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของระบบการป้องกันของร่างกายที่เรียกว่า "ส่วนประกอบ" ในผู้ป่วย EPN จะพบข้อบกพร่องในโปรตีน CD59 ซึ่งตั้งอยู่บนพื้นผิวของเซลล์เม็ดเลือดแดงซึ่งโดยปกติจะเป็นการป้องกันไม่ให้ส่วนประกอบจากการโจมตีเซลล์ เป็นผลมาจากข้อบกพร่องนี้ส่วนประกอบทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดง โดยการปิดกั้นโปรตีนเสริม C5, eculizumab ป้องกันไม่ให้ส่วนประกอบจากการโจมตีเซลล์ลดการสลายของพวกเขาและบรรเทาอาการของโรค

มีการศึกษาอะไรเกี่ยวกับโซลิริส?

ผลกระทบของโซลิริสได้รับการทดสอบครั้งแรกในแบบจำลองการทดลองก่อนที่จะทำการศึกษาในมนุษย์

โซลิริสได้รับการศึกษาในการศึกษาหลักหนึ่งเรื่องที่เกี่ยวข้องกับผู้ใหญ่ 88 คนที่มี PNH ซึ่งได้รับการถ่ายโลหิตจางอย่างน้อยสี่ครั้งในปีที่แล้ว Soliris ถูกเปรียบเทียบกับยาหลอก (การรักษาหลอก) มาตรการหลักของประสิทธิผลคือจำนวนของผู้ป่วยที่ระดับฮีโมโกลบิน (โปรตีนที่พบในเซลล์เม็ดเลือดแดง) ยังคงสูงกว่าระดับเป้าหมายของแต่ละบุคคลและจำนวนการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงที่จำเป็นในช่วง 26 สัปดาห์แรกของการรักษา .

โซลิริสแสดงประโยชน์อะไรในระหว่างการศึกษา?

Soliris มีประสิทธิภาพมากกว่ายาหลอกในการปรับปรุงอาการของ EPN ในการศึกษาหลัก 49% ของผู้ป่วย (21 ใน 43 คน) ที่ได้รับโซลิริสมีระดับฮีโมโกลบินคงที่และโดยเฉลี่ยแล้วไม่จำเป็นต้องได้รับการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดง ในการเปรียบเทียบไม่มีผู้ป่วย 44 คนที่ได้รับยาหลอกมีระดับฮีโมโกลบินในระดับคงที่และพวกเขาต้องการการถ่ายเลือดโดยเฉลี่ย 10 ครั้ง

ความเสี่ยงเกี่ยวข้องกับโซลิริสคืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Soliris (ที่เห็นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) คืออาการปวดหัว สำหรับรายการทั้งหมดของผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Soliris ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

โซลิริสไม่ควรใช้ในผู้ที่อาจแพ้ยาอีโคไลซูมabโปรตีนจากเมาส์หรือสารอื่น ๆ หรือผู้ที่ได้รับผลกระทบหรือสันนิษฐานว่าเป็นโรคขาดดุลทางพันธุกรรม เนื่องจากความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของเยื่อหุ้มสมองอักเสบ, Soliris ไม่ควรมอบให้แก่ผู้ติดเชื้อ Neisseria meningitidis หรือผู้ที่ไม่ได้รับการฉีดวัคซีนต่อต้านแบคทีเรียนี้

ทำไมโซลิริสจึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของโซลิริสมีมากกว่าความเสี่ยงในการรักษาผู้ป่วยที่มีเฮโมโกลบินกลางคืน (paroxysmal hemoglobinuria (EPN) paroxysmal แต่มีข้อสังเกตว่าหลักฐานของประโยชน์ของโซลิริส จำกัด เรื่อง ก่อนหน้านี้ได้รับการถ่ายเลือดแล้ว คณะกรรมการแนะนำว่า Soliris ได้รับการอนุมัติการตลาด

มีมาตรการอะไรบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้โซลิริสอย่างปลอดภัย

บริษัท ที่ผลิต Soliris จะเห็นด้วยกับรายละเอียดของระบบในแต่ละประเทศสมาชิกเพื่อให้แน่ใจว่าการจำหน่ายผลิตภัณฑ์ยาเกิดขึ้นหลังจากยืนยันว่าผู้ป่วยได้รับการฉีดวัคซีนอย่างเพียงพอแล้วเท่านั้น นอกจากนี้ยังจะให้ข้อมูลแก่ผู้สั่งจ่ายยาและผู้ป่วยเกี่ยวกับความปลอดภัยของยาและตรวจสอบว่าผู้สั่งจ่ายยาใช้อย่างปลอดภัย