แอมโมแนป - โซเดียมฟีนิลบิทเทอเรต

แอมโมแนปคืออะไร

Ammonaps เป็นยาที่มีส่วนประกอบของโซเดียมฟีนิลบิวเทรต

รูปแบบของเม็ดรูปไข่สีขาว (500 มก.) หรือเม็ด (940 มก. / กรัม)

Ammonaps ใช้ทำอะไร?

Ammonaps ใช้ในการรักษาผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรีย ในผู้ป่วยเหล่านี้ร่างกายไม่สามารถขับไล่ไนโตรเจนที่ตกค้างเพราะมันขาดเอนไซม์บางตัวที่มักมีอยู่ในตับ ในร่างกายมีสารไนโตรเจนตกค้างอยู่ในรูปของแอมโมเนียซึ่งเป็นสารพิษต่อสมองโดยเฉพาะ แอมโมแนปแสดงผู้ป่วยที่ขาดเอนไซม์ต่อไปนี้อย่างน้อยหนึ่งเอนไซม์: carbamoylphosphatic synthetase, ornithine transcarbamylase หรือ arginosuccinic synthetase

ยาสามารถบริหารให้กับผู้ป่วยที่มีความผิดปกติมีลักษณะดังต่อไปนี้:

•การเริ่มแรกของทารกแรกเกิด (การขาดทั้งหมดของเอนไซม์ดังกล่าวข้างต้นหนึ่งประจักษ์ในเดือนแรกของชีวิต);

•การโจมตีช้า (การขาดเอนไซม์บางส่วนที่เกิดขึ้นหลังจากเดือนแรกของชีวิต) ในผู้ที่ได้รับความเสียหายจากสมองที่เกิดจากแอมโมเนียในอัตราที่สูง

ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา

Ammonaps ใช้อย่างไร?

การรักษาด้วย Ammonaps ควรตามมาด้วยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรีย

แอมโมแนปนั้นใช้นอกเหนือจากการรักษาอื่น ๆ รวมถึงอาหารโปรตีนต่ำพิเศษเพื่อลดปริมาณไนโตรเจน ปริมาณรายวันของ Ammonaps จะแตกต่างกันไปตามผู้ป่วยและตามอาหารที่รับประทานตามน้ำหนักตัวและส่วนสูง ดังนั้นการตรวจเลือดเป็นประจำจึงมีความจำเป็นเพื่อกำหนดปริมาณที่แน่นอนทุกวัน ปริมาณ Ammonaps ทุกวันควรแบ่งเท่า ๆ กันระหว่างมื้ออาหาร เม็ดสำหรับเด็กและผู้ใหญ่ในขณะที่เม็ดสำหรับทารกแรกเกิดและสำหรับผู้ป่วยที่ไม่สามารถกลืนเม็ด เม็ดจะถูกผสมกับอาหารหรือเครื่องดื่มทันทีก่อนที่จะบริโภคหรือละลายในน้ำก่อนที่จะได้รับการจัดการโดยการสอบสวนจากช่องท้องหรือจมูกสู่กระเพาะอาหาร

Ammonaps เป็นการรักษาระยะยาวตราบใดที่ผู้ป่วยไม่ได้รับการปลูกถ่ายตับที่ประสบความสำเร็จ

Ammonaps ทำงานอย่างไร

ไนโตรเจนถูกนำเข้าสู่ร่างกายผ่านโปรตีนที่มีอยู่ในอาหารจากนั้นเปลี่ยนเป็นแอมโมเนีย ในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรียร่างกายไม่สามารถกำจัดแอมโมเนียที่มีอยู่ในร่างกายซึ่งจะสะสมอยู่ข้างใน การสะสมนี้ทำให้เกิดผลกระทบอย่างรุนแรงเช่นความพิการสมองถูกทำลายและเสียชีวิต สารที่ออกฤทธิ์ใน Ammonaps คือโซเดียมฟีนิลบิทเทรตจะถูกเปลี่ยนโดยร่างกายให้กลายเป็นสารที่เรียกว่าฟีนิลอะซิเตท Phenylacetate รวมกับกลูตามีนซึ่งเป็นกรดอะมิโนที่มีไนโตรเจนเพื่อสร้างสารที่สามารถกำจัดออกจากร่างกายโดยไต สิ่งนี้จะช่วยลดการสะสมของไนโตรเจนและยังช่วยลดปริมาณแอมโมเนียที่ร่างกายผลิตได้

Ammonaps มีการศึกษาอะไรบ้าง?

ยาเสพติดมีการศึกษาในผู้ป่วย 82 รายที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรียที่ได้รับการรักษาด้วย Ammonaps และผู้ที่ไม่เคยได้รับการรักษาอื่นสำหรับโรคนี้มาก่อน Ammonaps ไม่ได้ถูกนำมาเปรียบเทียบกับการรักษาอื่น ๆ ดัชนีประสิทธิภาพหลักคือการเอาตัวรอดแม้ว่าการศึกษายังคำนึงถึงจำนวนตอนของภาวะ hyperammonemia (ช่วงที่มีระดับแอมโมเนียในเลือดสูงมาก) การพัฒนาความรู้ความเข้าใจ (เช่นการพัฒนาความสามารถในการคิดเรียนรู้ และจำไว้ว่า) การเติบโตและระดับของแอมโมเนียและกลูตามีนในเลือด

แอมโมแนปแสดงประโยชน์อะไรบ้างระหว่างการศึกษา?

อัตราการรอดชีวิตโดยรวมอยู่ที่ประมาณ 80% ในทารกที่รักษาด้วย Ammonaps ในทางกลับกันทารกที่ไม่ได้รับการรักษามักจะตายภายในปีแรกของชีวิต ในผู้ป่วยที่พัฒนาโรคในช่วงเวลาต่อมาอัตราการรอดชีวิตที่บันทึกไว้สูงขึ้น การวินิจฉัยและการรักษาอย่างทันท่วงทีเป็นสิ่งสำคัญในการลดความเสี่ยงต่อความพิการ

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Ammonaps คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Ammonaps (ที่เห็นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) คือ amenorrhea (ไม่มีประจำเดือน) หรือรอบประจำเดือนที่ผิดปกติ ผลข้างเคียงทั่วไปอื่น ๆ รวมถึงการทำงานของไตบกพร่องและความผิดปกติในการนับจำนวนเซลล์เม็ดเลือด (เซลล์เม็ดเลือดแดงเซลล์เม็ดเลือดขาวและเกล็ดเลือด) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Ammonaps ให้ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ไม่ควรใช้แอมโมแนปในผู้ที่อาจแพ้ยาโซเดียมฟีนิลบิบเทรตหรือส่วนผสมอื่น ๆ ไม่ควรให้ยาในระหว่างตั้งครรภ์หรือให้นมบุตร

ทำไม Ammonaps ถึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตั้งข้อสังเกตว่าความผิดปกติของวงจรยูเรียเป็นเงื่อนไขที่ร้ายแรงซึ่งมีการรักษาจำนวนเล็กน้อย

แสดงว่ามีแอมโมเนียมเพื่อป้องกันการสะสมของแอมโมเนียในเลือดมากเกินไป แม้จะมีข้อมูลที่ จำกัด CHMP ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Ammonaps มากกว่าความเสี่ยงของการรักษาแบบเสริมในการรักษาเรื้อรังของความผิดปกติของวงจรยูเรียและดังนั้นจึงแนะนำให้ได้รับอนุญาตทางการตลาด

Ammonaps ได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" เนื่องจากมีจุดประสงค์เพื่อรักษาโรคที่หายากจึงมีข้อมูล จำกัด ในช่วงเวลาของการอนุมัติ เนื่องจาก บริษัท ได้ให้ข้อมูลเพิ่มเติมตามที่ร้องขอจึงมีการลบข้อ จำกัด "ในสถานการณ์พิเศษ" เมื่อวันที่ 6 กรกฎาคม 2547

ข้อมูลอื่น ๆ เกี่ยวกับ Ammonaps:

เมื่อวันที่ 8 ธันวาคม 1999 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับอนุญาตทางการตลาดที่ถูกต้องทั่วทั้งสหภาพยุโรปสำหรับ Ammonaps การอนุมัติการตลาดได้รับการต่ออายุเมื่อวันที่ 8 ธันวาคม 2547 และวันที่ 8 ธันวาคม 2552 ผู้มีอำนาจการตลาดคือ Swedish Orphan International AB สำหรับเวอร์ชั่นเต็มของ Ammonaps EPAR คลิกที่นี่

อัปเดตล่าสุดของสรุปนี้: 12-2009