Holoclar

Holoclar คืออะไรและมีไว้เพื่ออะไร?

Holoclar เป็นการรักษาที่มีสเต็มเซลล์ซึ่งใช้ในการแทนที่เซลล์ที่เสียหายบนผิว (epithelium) ของกระจกตาซึ่งเป็นเมมเบรนโปร่งใสที่เรียงแนวม่านตา (ส่วนที่มีสีของตา) มันถูกใช้ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีการขาดดุลเซลล์ต้นกำเนิด limbal ปานกลางถึงรุนแรงที่เกิดจากการเผาไหม้ตา (รวมถึงการเผาไหม้ที่เกิดจากสารเคมี) ผู้ป่วยที่มีสภาพเช่นนี้จะมีเซลล์ต้นกำเนิด Limbal ไม่เพียงพอซึ่งโดยปกติจะเข้าไปแทรกแซงในกระบวนการฟื้นฟูกระจกตาแทนที่เซลล์กระจกตาภายนอกที่ได้รับความเสียหายและเสื่อมสภาพ Holoclar เป็นยารักษาขั้นสูงชนิดหนึ่งที่เรียกว่า "ผลิตภัณฑ์วิศวกรรมเนื้อเยื่อ" ซึ่งเป็นยาชนิดหนึ่งที่มีเซลล์ที่นำมาจากบริเวณขอบตาของผู้ป่วย (ที่มุมกระจกตา) และปลูกในห้องปฏิบัติการเพื่อให้สามารถซ่อมแซมพื้นผิวได้ กระจกตาที่เสียหาย เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีการขาดเซลล์ต้นกำเนิด limbal ต่ำ, โรคถือว่าเป็น "หายาก" และ Holoclar จัดเป็น "ยาเด็กกำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อ 7 พฤศจิกายน 2008

Holoclar ใช้อย่างไร

Holoclar ควรใช้ในโรงพยาบาลโดยจักษุแพทย์ที่ผ่านการฝึกอบรมและมีคุณสมบัติเหมาะสมเท่านั้นและควรใช้กับผู้ป่วยที่ใช้เซลล์ limbal ในการผลิตผลิตภัณฑ์ยา ในระยะแรกของการรักษาเนื้อเยื่อแขนขาเล็ก (1 ถึง 2 มม. 2) ถูกนำมาจากผู้ป่วยในโรงพยาบาลซึ่งส่งในวันเดียวกันให้กับผู้ผลิตยา ต่อมาเซลล์เนื้อเยื่อได้รับการเพาะเลี้ยงในห้องปฏิบัติการและแช่แข็งจนกว่าจะได้รับการยืนยันการผ่าตัด Defrosted cells นั้นใช้ในการผลิต Holoclar ขึ้นมาบนเยื่อหุ้มเซลล์ที่เกิดจากโปรตีนที่เรียกว่าไฟบริน Holoclar ซึ่งประกอบด้วยทั้งเซลล์และเมมเบรนจะถูกส่งกลับไปที่โรงพยาบาลซึ่งจะถูกฝังทันทีในสายตาของผู้ป่วยซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของขั้นตอนการผ่าตัด ผู้ป่วยควรได้รับยาปฏิชีวนะเพื่อป้องกันการติดเชื้อที่ดวงตา หลังการผ่าตัดผู้ป่วยควรได้รับการรักษาด้วยยาปฏิชีวนะและยาต้านการอักเสบที่เหมาะสม Holoclar มีไว้สำหรับการรักษาเพียงหนึ่งครั้ง การรักษาอาจทำซ้ำหากแพทย์ที่เข้าร่วมเห็นว่าจำเป็น สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมดูสรุปคุณสมบัติผลิตภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR)

Holoclar ทำงานอย่างไร

สารออกฤทธิ์ใน Holoclar คือเซลล์ limbal ของผู้ป่วยซึ่งรวมถึงเซลล์ที่นำมาจากพื้นผิวของกระจกตาและเซลล์ต้นกำเนิด limbal ที่ปลูกในห้องปฏิบัติการ ก่อนที่จะใช้ Holoclar จะต้องกำจัดเนื้อเยื่อที่เสียหายออกจากผิวกระจกตาของดวงตาที่ได้รับผลกระทบ เมื่อฝังลงในดวงตาเซลล์กระจกตา Holoclar จะช่วยเปลี่ยนพื้นผิวของกระจกตาในขณะที่เซลล์ต้นกำเนิด limbal ทำหน้าที่เป็นแหล่งเก็บของเซลล์ใหม่ซึ่งสร้างกระจกตาอย่างต่อเนื่อง

Holoclar แสดงประโยชน์อะไรบ้างระหว่างการศึกษา?

ในการศึกษาย้อนหลังที่ดำเนินการกับข้อมูลทางคลินิกที่ผ่านมา Holoclar ได้รับการแสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพในการสร้างพื้นผิวกระจกตาที่มีความเสถียรในกลุ่มที่มีการขาดดุลเซลล์ต้นกำเนิดระดับปานกลางถึงรุนแรงที่เกิดจากการเผาไหม้ หนึ่งปีหลังจากการฝังด้วย Holoclar การปลูกถ่ายนั้นถือว่าสำเร็จในผู้ป่วย 75 คนจาก 104 คนที่ศึกษา (เท่ากับ 72%) ขึ้นอยู่กับการปรากฏตัวของพื้นผิวกระจกตาที่มั่นคงโดยไม่มีข้อบกพร่องของพื้นผิว ของหลอดเลือดใหม่ (คุณสมบัติทั่วไปของการขาดเซลล์ต้นกำเนิด limbal) การลดลงของอาการของผู้ป่วยก็สังเกตเห็นเช่นความเจ็บปวดและการอักเสบเช่นเดียวกับการปรับปรุงในการมองเห็น

ความเสี่ยงเกี่ยวข้องกับ Holoclar คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Holoclar (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 1 ใน 10 คน) คือเกล็ดกระดี่ (การอักเสบของเปลือกตา) สำหรับรายการผลข้างเคียงและข้อ จำกัด ทั้งหมดให้ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ทำไม Holoclar ถึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) พิจารณาว่าการรักษาด้วย Holoclar มีประสิทธิภาพในการฟื้นฟูพื้นผิวกระจกตาที่มีสุขภาพดีในผู้ป่วยที่มีการขาดเซลล์ต้นกำเนิดระดับปานกลางถึงรุนแรงที่เกิดจากการเผาไหม้ มุมมอง คณะกรรมการมีความเห็นว่าการขาดดุลสเต็มเซลล์ในระดับปานกลางถึงรุนแรงนั้นเป็นเงื่อนไขที่ร้ายแรงซึ่งหากปล่อยทิ้งไว้โดยไม่ได้รับการรักษาอาจส่งผลให้เกิดการลดลงอย่างรุนแรงหรือสูญเสียการมองเห็นทั้งหมด เนื่องจากโดยทั่วไปแล้วผลข้างเคียงของการรักษา Holoclar นั้นสามารถจัดการได้ CHMP ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Holoclar นั้นมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำว่าควรได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป บทสรุปที่สัมพันธ์กับอัตราส่วนความเสี่ยง / ผลประโยชน์ของ Holoclar ขึ้นอยู่กับผลการศึกษาย้อนหลังสองครั้ง (ดำเนินการโดยใช้ข้อมูลทางคลินิกในอดีต) บริษัท จะให้ข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษาที่คาดหวัง (ซึ่งบันทึกผลลัพธ์ในระหว่างการศึกษา) ดังนั้น Holoclar จึงได้รับ "การอนุมัติตามเงื่อนไข" ซึ่งหมายความว่าข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาจะสามารถใช้ได้ในอนาคตซึ่ง บริษัท จะต้องให้ ในแต่ละปีสำนักงานยายุโรปจะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุงให้สอดคล้อง

Holoclar ยังมีข้อมูลอะไรอีกบ้าง?

ตามที่ได้รับอนุมัติตามเงื่อนไขแล้วสำหรับ Holoclar บริษัท ที่ทำตลาด Holoclar จะให้ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับยา โดยเฉพาะอย่างยิ่ง บริษัท จะจัดทำข้อมูลเกี่ยวกับความเสี่ยงและผลประโยชน์ของ Holoclar จากการศึกษาทางคลินิกในอนาคต

มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่า Holoclar จะใช้อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ

แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาขึ้นเพื่อให้แน่ใจว่า Holoclar ถูกใช้อย่างปลอดภัยที่สุด จากแผนนี้ข้อมูลความปลอดภัยถูกรวมอยู่ในบทสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์สำหรับ Holoclar รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะต้องปฏิบัติตามโดยแพทย์และผู้ป่วย นอกจากนี้ บริษัท ที่ทำให้ Holoclar จะให้ข้อมูลด้านการใช้ยาอย่างปลอดภัยแก่ผู้ประกอบอาชีพด้านสุขภาพรวมถึงข้อมูลเกี่ยวกับการเลือกผู้ป่วยและการติดตามผู้ป่วยเมื่อสิ้นสุดการศึกษารวมถึงการรายงานผลที่ไม่พึงประสงค์ นอกจากนี้ยังมีสื่อข้อมูลสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา ข้อมูลเพิ่มเติมสามารถดูได้ในบทสรุปของแผนการจัดการความเสี่ยง

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Holoclar

เมื่อวันที่ 17 กุมภาพันธ์ 2558 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับอนุญาตทางการตลาดที่ถูกต้องสำหรับ Holoclar ที่ใช้ได้ทั่วสหภาพยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Holoclar โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ บทสรุปของความเห็นของคณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าที่เกี่ยวข้องกับ Holoclar มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.Europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก อัปเดตล่าสุดของบทคัดย่อนี้: 02-2015