Carbaglu คืออะไร
Carbaglu เป็นยาที่มีสารออกฤทธิ์ที่เรียกว่ากรด carglumic มันสามารถใช้ได้เป็นแท็บเล็ตกระจาย "Disperdibile" หมายความว่าแท็บเล็ตสามารถแยกย้ายกัน (ผสม) ในน้ำ
Carbaglu ใช้ทำอะไร
Carbaglu ถูกกำหนดสำหรับการรักษา hyperammonaemia (ระดับสูงของแอมโมเนียในเลือด) ในผู้ป่วยที่ไม่มีเอนไซม์ที่เรียกว่า N-acetylglutamate synthase (NAGS) เอนไซม์นี้โดยปกติจะช่วยในการเผาผลาญแอมโมเนีย ถ้าไม่มีเอนไซม์แอมโมเนียไม่สามารถย่อยสลายและสะสมในเลือดได้ มันเป็นโรคที่หายากมาก ผู้ป่วยที่มีอาการขาด NAGS อย่างรุนแรงจะมีการพัฒนาของแอมโมเนียในเลือดสูงอย่างรวดเร็วหลังคลอด ผู้ป่วยที่ขาด NAGS บางส่วน (รูปแบบที่รุนแรงของโรค) อาจพบอาการของโรคในเวลาใดก็ได้ในชีวิตหลังจากเกิดเหตุการณ์เครียดเช่นการติดเชื้อหรือโรคไวรัส
เมื่อพิจารณาจากจำนวนผู้ป่วยที่มีอาการไม่พึงประสงค์จำนวนน้อย Carbaglu จึงถูกกำหนดให้เป็นผลิตภัณฑ์ยาสำหรับเด็กกำพร้า (ยาที่ใช้รักษาโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 18 ตุลาคม 2543
ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา
Carbaglu ใช้อย่างไร
การรักษาด้วย Carbaglu ควรเริ่มต้นภายใต้การดูแลของแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาความผิดปกติของการเผาผลาญ การรักษาสามารถเริ่มเร็วเท่าวันแรกของชีวิต ปริมาณเริ่มต้นรายวันควรเป็น 100 มก. ต่อน้ำหนักตัวกิโลกรัม แต่อาจสูงถึง 250 มก. / กก. หากจำเป็น ปริมาณที่ควรได้รับการปรับเพื่อรักษาระดับปกติของแอมโมเนียในเลือด; ปริมาณประจำวันอยู่ระหว่าง 10 mg / kg และ 100 mg / kg แท็บเล็ตควรกระจาย (ผสม) ในน้ำปริมาณเล็กน้อยก่อนมอบให้ผู้ป่วย พวกเขาสามารถแบ่งออกเป็นสองส่วนเท่า ๆ กันได้อย่างง่ายดาย ยาควรได้รับการบริหารตลอดชีวิตของผู้ป่วย
Carbaglu ทำงานอย่างไร
คนที่ขาด NAGS จะไม่สามารถย่อยสลายและกำจัดแอมโมเนีย เมื่อสิ่งนี้เกิดขึ้นจะมีการพิจารณาการสะสมของแอมโมเนียในเลือดซึ่งเป็นพิษต่อร่างกายและโดยเฉพาะต่อสมอง Carbaglu มีโครงสร้างคล้ายกับ N-acetylglutamate ซึ่งเปิดใช้งานเอนไซม์ที่สามารถย่อยสลายแอมโมเนีย Carbaglu ชอบการย่อยสลายของแอมโมเนียลดความเข้มข้นของแอมโมเนียในเลือดและพิษ
มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Carbaglu
มีการศึกษา Carbaglu ในผู้ป่วย 20 คนโดย 12 คนได้รับผลกระทบจากการขาด NAGS และได้รับการรักษาโดยเฉลี่ยประมาณสามปี ผู้ป่วยอีกแปดคนได้รับการรักษาภาวะ hyperammonaemia เนื่องจากสาเหตุอื่น ๆ บริษัท ยังนำเสนอข้อมูลจากสื่อสิ่งพิมพ์เกี่ยวกับผู้ป่วยอีกสี่คนที่รับการรักษาด้วยสารออกฤทธิ์ของ Carbaglu
Carbaglu ได้ประโยชน์อะไรในระหว่างการศึกษา?
ในผู้ป่วยส่วนใหญ่การรักษาด้วย Carbaglu ส่งผลให้ระดับแอมโมเนียในระดับปกติ ผู้ป่วยที่รักษาด้วย Carbaglu ยังคงทรงตัวโดยไม่จำเป็นต้องมีข้อ จำกัด ด้านอาหารหรือยาอื่น ๆ
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Carbaglu คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Carbaglu (เห็นใน 1-10 ผู้ป่วยใน 100) คือเหงื่อออกที่เพิ่มขึ้น สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Carbaglu ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ไม่ควรใช้ Carbaglu ในผู้ที่แพ้ง่าย (แพ้) กับกรดคาร์ลูมิคหรือส่วนผสมอื่น ๆ
ทำไม Carbaglu ถึงได้รับการอนุมัติ
การขาด NAGS เป็นโรคที่หายากร้ายแรงซึ่งอาจส่งผลเสียหายร้ายแรงและไม่มีการรักษาอื่นที่คล้ายคลึงกัน จากข้อมูลที่ จำกัด เกี่ยวกับประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาที่มีให้คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) สรุปว่า Carbaglu มีประสิทธิภาพในการทำให้ระดับแอมโมเนียในเลือดเป็นปกติ คณะกรรมการตัดสินว่าประโยชน์ของ Carbaglu มีมากกว่าความเสี่ยงในการรักษาภาวะไขมันในเลือดสูงเนื่องจากขาด NAGS จึงแนะนำให้ Carbaglu ได้รับอนุญาตทางการตลาด
Carbaglu เดิมได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" เพราะมันเป็นไปไม่ได้ที่จะได้รับข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับยาเพราะมันมีไว้สำหรับผู้ป่วยที่มีโรคหายาก เนื่องจาก บริษัท ได้ให้ข้อมูลเพิ่มเติมที่ร้องขอข้อ จำกัด "ในสถานการณ์พิเศษ" จึงลดลงเมื่อวันที่ 26 มิถุนายน 2549
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Carbaglu
คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับอนุญาตทางการตลาดให้ใช้ได้ทั่วสหภาพยุโรปสำหรับ Carbaglu ถึง Orphan Europe เมื่อวันที่ 24 มกราคม 2546 การอนุมัติการตลาดได้รับการต่ออายุเมื่อวันที่ 24 มกราคม 2551
หากต้องการลงทะเบียนสถานะเด็กกำพร้าของ Carbaglu คลิกที่นี่
สำหรับ Carbaglu เวอร์ชั่น EPAR ฉบับสมบูรณ์คลิกที่นี่
อัปเดตล่าสุดของสรุปนี้: 04-2008
