Orphacol - กรด Cholic

มันคืออะไรและใช้ทำอะไรกับกรดอะฟอคัล - กรดโคลิค?

Orphacol เป็นยาที่มี กรด cholic ซึ่งเป็นสารที่มีอยู่ในน้ำดีที่ใช้ในการย่อยไขมัน Orphacol มีไว้สำหรับการรักษาผู้ใหญ่และเด็กอายุหนึ่งเดือนที่ไม่สามารถผลิตน้ำดีเนื่องจากความผิดปกติทางพันธุกรรม มันถูกใช้ในผู้ป่วยที่ไม่มีเอนไซม์ตับเฉพาะจำนวนสองอย่างเพียงพอ (3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreductase หรือ 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductase) การขาดดุลนี้ส่งผลต่อความสามารถของตับในการผลิตส่วนประกอบหลักของน้ำดีในปริมาณที่เพียงพอซึ่งเรียกว่ากรดน้ำดีปฐมภูมิเช่นกรดโคลิก เมื่อมีกรดน้ำดีปฐมภูมิไม่เพียงพอร่างกายจะผลิตกรดน้ำดีผิดปกติที่สามารถทำลายตับซึ่งนำไปสู่ภาวะตับวายอย่างรุนแรง เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีข้อผิดพลาด แต่กำเนิดของการสังเคราะห์กรดน้ำดีปฐมภูมิต่ำโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และ Orphacol ได้รับการจัดประเภทเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 18 ธันวาคม พ.ศ. 2545

Orphacol - Cholic acid ใช้อย่างไร

ยาที่จะได้รับตามใบสั่งแพทย์และการรักษาด้วย Orphacol จะต้องเริ่มต้นและตรวจสอบโดยแพทย์ที่เชี่ยวชาญในโรคตับ Orphacol มีให้ในรูปแบบแคปซูลและควรรับประทานทุกวันในเวลาเดียวกันระหว่างมื้ออาหาร ปริมาณรายวันอยู่ระหว่าง 5 และ 15 มก. ต่อน้ำหนักตัว 1 กิโลกรัมซึ่งเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยแต่ละรายโดยขึ้นอยู่กับสถานะของกรดน้ำดีเริ่มต้นจากขนาดยาทุกวันอย่างน้อย 50 มก. ถึงสูงสุด 500 มก. ในเด็กที่ไม่สามารถกลืนแคปซูลเนื้อหาของพวกเขาสามารถเพิ่มลงในนมขวดหรือน้ำผลไม้ ควรหยุดการรักษาหากการทำงานของตับไม่ดีขึ้นในช่วงสามเดือน

Orphacol - Cholic acid ทำงานอย่างไร

กรด Cholic เป็นกรดน้ำดีปฐมภูมิที่ผลิตโดยตับ กรดโคลิกที่มีอยู่ใน Orphacol จะแทนที่กรดโคลิกที่สิ่งมีชีวิตของผู้ป่วยควรทำ ด้วยวิธีนี้จะช่วยลดการผลิตกรดน้ำดีผิดปกติและส่งเสริมกิจกรรมปกติของน้ำดีในระบบย่อยอาหารช่วยบรรเทาอาการของโรค

มีประโยชน์อะไรบ้างที่แสดงให้เห็นว่า Orphacol - Colico acid ระหว่างการศึกษา?

เนื่องจากกรดโคลิกเป็นสารที่รู้จักและการใช้งานในการขาดเอนไซม์เหล่านี้จึงถูกรวมเข้าด้วยกันผู้สมัครจึงได้นำเสนอข้อมูลจากเอกสารทางวิทยาศาสตร์ ผู้สมัครนำเสนอข้อมูลจากวรรณกรรมทางวิทยาศาสตร์ที่เก็บรวบรวมจากผู้ป่วย 49 คนที่มีข้อผิดพลาด แต่กำเนิดของการสังเคราะห์กรดน้ำดีขั้นต้น (38 ผู้ป่วยที่มี3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreductase บกพร่องและ 11 คนที่ขาด 3-oxo-Δ4 -steroide-5β-reductase) จากนั้นเขาก็เปรียบเทียบผลกระทบกับอาสาสมัคร 28 คนที่ได้รับการรักษาด้วยกรด cholic เปรียบเทียบกับผลกระทบต่อผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยกรดน้ำดีที่แตกต่างกันหรือไม่ได้รับการบำบัดทดแทน วรรณกรรมทางวิทยาศาสตร์พบว่าการรักษาด้วยกรด cholic ช่วยลดปริมาณของกรดน้ำดีผิดปกติในผู้ป่วยคืนการทำงานของตับตามปกติและช่วยชะลอหรือป้องกันความจำเป็นในการปลูกถ่ายตับ

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Orphacol - Cholic acid คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบกับ Orphacol คืออาการท้องร่วงอาการคันเพิ่มขึ้น transaminases (เอนไซม์ตับ) และบางครั้งนิ่วแม้ว่าความถี่ของพวกเขาไม่สามารถประมาณได้อย่างน่าเชื่อถือบนพื้นฐานของข้อมูลที่มีอยู่อย่าง จำกัด Orphacol ไม่ควรใช้ในผู้ที่อาจแพ้ง่าย (แพ้) ต่อกรด cholic หรือส่วนผสมอื่น ๆ มันจะต้องไม่ถูกใช้ในผู้ป่วยที่รับ phenobarbital ยาที่ใช้รักษาโรคลมชัก

ทำไม Orphacol - Cholic acid จึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตั้งข้อสังเกตว่าการใช้กรด cholic ในการรักษาข้อผิดพลาด แต่กำเนิดของการสังเคราะห์กรดน้ำดีหลักจะจัดตั้งขึ้นอย่างดีในการปฏิบัติทางการแพทย์และเอกสารในวรรณคดีทางวิทยาศาสตร์ เอกสารที่มีรายละเอียดต่ำเนื่องจากความหายากของเงื่อนไข ดังนั้นเขาจึงตัดสินใจว่าผลประโยชน์ของ Orphacol นั้นมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำให้ได้รับการอนุญาตทางการตลาด Orphacol ได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" เพราะมันเป็นไปไม่ได้ที่จะได้รับข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับ Orphacol เนื่องจากหายากของโรค ในแต่ละปีสำนักงานยายุโรปจะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุงให้สอดคล้อง

ข้อมูลใดที่ยังคงรอคอยสำหรับ Orphacol - Acid colic

ในฐานะที่เป็น Orphacol ได้รับอนุญาตภายใต้สถานการณ์พิเศษ บริษัท ที่ตลาด Orphacol จะสร้างฐานข้อมูลของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Orphacol เพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการรักษาและนำเสนอผลการ CHMP ในช่วงเวลาปกติและเฉพาะ

มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้ Orphacol - Cholic acid นั้นปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ

แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาเพื่อให้มั่นใจว่า Orphacol จะใช้อย่างปลอดภัยที่สุด จากแผนนี้ข้อมูลความปลอดภัยถูกรวมอยู่ในบทสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์สำหรับ Orphacol รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะต้องปฏิบัติตามโดยแพทย์และผู้ป่วย บริษัท ที่ทำให้ Orphacol จะให้แพทย์ในทุกประเทศสมาชิกที่ต้องการกำหนด Orphacol เอกสารที่มีเอกสารเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์และข้อมูลเกี่ยวกับการวินิจฉัยที่ถูกต้องของเงื่อนไขเหล่านี้ความเสี่ยงของผลข้างเคียงและการใช้ยาที่ถูกต้อง

ข้อมูลอื่น ๆ เกี่ยวกับ Orphacol - Cholic acid

เมื่อวันที่ 12 กันยายน 2556 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับอนุญาตทางการตลาดที่ถูกต้องสำหรับ Orphacol ใช้ได้ทั่วสหภาพยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Orphacol โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ บทสรุปของความเห็นของคณะกรรมการยาเด็กกำพร้าเกี่ยวกับ Orphacol มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.Europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก อัปเดตล่าสุดของบทคัดย่อนี้: 09-2013