มันคืออะไรและอะไรคือ Galafold - Migalastat ใช้สำหรับ?
Galafold เป็นยาที่ใช้รักษาผู้ป่วยอายุ 16 ปีขึ้นไปที่เป็นโรค Fabry มันเป็นโรคที่สืบทอดยากที่ผู้ป่วยจะมีการกลายพันธุ์ (การเปลี่ยนแปลง) ของยีนที่รับผิดชอบในการผลิตเอนไซม์ที่เรียกว่า alpha-galactosidase A ซึ่งโดยปกติจะย่อยสลายสารไขมันที่เรียกว่า ในผู้ป่วยโรค Fabry เอนไซม์นี้ทำงานไม่ถูกต้อง เป็นผลให้ GL-3 ไม่สามารถย่อยสลายและสะสมในเซลล์ต่าง ๆ ของร่างกายรวมถึงเซลล์หัวใจและไต
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยโรค Fabry มีน้อยโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และ Galafold จัดเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคหายาก) เมื่อวันที่ 22 พฤษภาคม 2549
Galafold มี migalastat สารออกฤทธิ์
Galafold - Migalastat ใช้อย่างไร
Galafold สามารถรับได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาและการรักษาควรเริ่มต้นและตรวจสอบโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการวินิจฉัยและการรักษาโรค Fabry
Galafold มีให้ในรูปแคปซูล (123 มก.) ปริมาณที่แนะนำของ Galafold คือหนึ่งแคปซูลทุกวันเว้นวันอย่างน้อย 2 ชั่วโมงก่อนหรือหลังการบริโภคอาหาร
ควรใช้ Galafold เฉพาะในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์บางอย่างในยีน alpha-galactosidase A สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมดูสรุปของลักษณะผลิตภัณฑ์ (เช่นส่วนหนึ่งของ EPAR)
Galafold - Migalastat ทำงานอย่างไร
Galafold มี migalastat ซึ่งเป็นสารออกฤทธิ์ซึ่งจับกับ alkalagalactosidase A ที่ไม่แน่นอนในบางรูปแบบทำให้เอนไซม์มีความเสถียร สิ่งนี้ช่วยให้เอนไซม์ถูกส่งไปยังพื้นที่ของเซลล์ซึ่งสามารถทำลาย GL-3 ได้
Galafold - Migalastat แสดงให้เห็นประโยชน์อะไรในระหว่างการศึกษา?
Galafold ได้รับการศึกษาในสองการศึกษาหลักที่เกี่ยวข้องกับการรวม 127 ผู้ป่วยโรค Fabry
การศึกษาครั้งแรกซึ่งเปรียบเทียบ Galafold กับยาหลอก (การรักษาหลอก) ในผู้ป่วย 67 รายประเมินสัดส่วนของผู้ป่วยที่ตอบสนองต่อการรักษา (กำหนดให้ลดลงอย่างน้อย 50% ของ GL-3 ในไต) . โดยทั่วไปแล้ว Galafold ไม่มีประสิทธิภาพมากกว่ายาหลอกในการลดการสะสมของ GL-3 อย่างไรก็ตามการวิเคราะห์อื่น ๆ ที่รวมเฉพาะผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่สามารถรักษาด้วย Galafold ได้แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยตอบสนองต่อ Galafold ได้ดีกว่าการใช้ยาหลอกหลังจากการรักษา 6 เดือน
การศึกษาครั้งที่สองจากผู้ป่วย 60 รายเปรียบเทียบ Galafold กับสาร agalsidase alfa และ agalsidase beta สองวิธีที่ใช้แทนเอนไซม์ที่หายไป ตัวชี้วัดประสิทธิผลหลักคือการเปลี่ยนการทำงานของไตในผู้ป่วยหลังการรักษา 18 เดือน ในการศึกษาครั้งนี้ Galafold มีประสิทธิภาพเท่ากับการบำบัดด้วยการใช้เอนไซม์ทดแทนในการทำให้การทำงานของไตของผู้ป่วยมีความเสถียร
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Galafold - Migalastat คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ Galafold (ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อประมาณ 1 ใน 10 คน) คืออาการปวดหัว
สำหรับรายการทั้งหมดของข้อ จำกัด และผลข้างเคียงที่รายงานกับ Galafold โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ทำไม Galafold - Migalastat จึงได้รับการอนุมัติ
คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Galafold นั้นมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำว่าจะได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป คณะกรรมการตั้งข้อสังเกตว่า Galafold ได้รับการศึกษาในผู้ป่วยจำนวน จำกัด อย่างไรก็ตามหลักฐานที่มีอยู่ถือว่าเพียงพอสำหรับโรคที่หายากเช่นนี้ CHMP ยังพิจารณาด้วยว่า Galafold ได้ถูกนำมารับประทานและนี่อาจเป็นข้อได้เปรียบเหนือการรักษาอื่น ๆ ที่ได้รับอนุญาตเช่นการบำบัดทดแทนด้วยเอนไซม์ซึ่งได้รับจากการแช่ (หยด) ลงในหลอดเลือดดำ ในด้านความปลอดภัย Galafold ได้รับการยอมรับอย่างดี
มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้การใช้งาน Galafold - Migalastat ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาขึ้นเพื่อให้มั่นใจว่ามีการใช้ Galafold อย่างปลอดภัยที่สุด จากแผนนี้ข้อมูลความปลอดภัยถูกรวมอยู่ในบทสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และเอกสารกำกับบรรจุภัณฑ์สำหรับ Galafold รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะต้องปฏิบัติตามโดยแพทย์และผู้ป่วย
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Galafold - Migalastat
สำหรับ EPAR เต็มรูปแบบของ Galafold เยี่ยมชมเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / รายงานการประเมินสาธารณะในยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Galafold ให้อ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (หรือส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ
บทสรุปของความคิดเห็นของคณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าที่เกี่ยวข้องกับ Galafold มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก
