Strensiq - Asfotase alfa คืออะไร
Strensiq เป็นยาที่ระบุในการรักษาระยะยาวของผู้ป่วยที่มีภาวะ hypophosphatasia ในวัยเด็ก Hypophosphatasia เป็นโรคกระดูกที่สืบทอดมาซึ่งหายากซึ่งสามารถนำไปสู่การสูญเสียฟันก่อนวัยอันควรความผิดปกติของกระดูกกระดูกร้าวที่พบบ่อยและความยากลำบากในการหายใจ Strensiq มีสารออกฤทธิ์ asfotase alfa
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีภาวะ hypophosphatasia ต่ำโรคนี้จึงถือว่าเป็น "หายาก" และ Strensiq ได้รับการจัดประเภทเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 3 ธันวาคม 2008
วิธีการใช้ Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq สามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยาและการบำบัดควรเริ่มต้นโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาความผิดปกติของการเผาผลาญหรือโรคกระดูก
ยานี้มีให้สำหรับการฉีดในขวดที่มีความแข็งแรงและปริมาตรต่างกัน ให้โดยการฉีดใต้ผิวหนังหกครั้งต่อสัปดาห์ (ขนาด 1 มก. / กก. น้ำหนักตัว) หรือสามครั้งต่อสัปดาห์ (ขนาด 2 มก. / กก. น้ำหนักตัว) เนื่องจากปริมาณของยาที่จะได้รับขึ้นอยู่กับน้ำหนักตัวของผู้ป่วยแพทย์ควรปรับขนาดยาตามการเปลี่ยนแปลงของน้ำหนักโดยเฉพาะในเด็กที่กำลังโต สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
Strensiq - Asfotase alfa ทำงานอย่างไร
Hypophosphatasia เกิดจากความบกพร่องในยีนที่รับผิดชอบในการผลิตเอนไซม์ที่เรียกว่า "non-woven alkaline phosphatase-specific" (ALP) ซึ่งมีบทบาทพื้นฐานในการสร้างและบำรุงรักษากระดูกที่แข็งแรงรวมถึงการจัดการแคลเซียมและ ฟอสเฟตในร่างกาย ผู้ที่มีภาวะ hypophosphatasia ขาดเอ็นไซม์ ALP เพียงพอจึงมีโครงกระดูกที่อ่อนแอ Asfotase alfa สารออกฤทธิ์ของ Strensiq เป็นสำเนาดัดแปลงของเอนไซม์ ALP มนุษย์และใช้เพื่อแทนที่เอนไซม์ที่มีข้อบกพร่องเพื่อเพิ่มความเข้มข้นของการทำงานของ ALP
Strensiq - Asfotase alfa ได้ประโยชน์อะไรบ้างที่แสดงในระหว่างการศึกษา?
Strensiq ได้รับการศึกษาในการศึกษาหลักที่ดำเนินการกับเด็ก 13 คนที่มีอายุระหว่างหกถึง 12 ปี Strensiq ได้รับในขนาด 2 มก. / กก. หรือ 3 มก. / กก. ของน้ำหนักตัวสามครั้งต่อสัปดาห์เป็นเวลา 24 สัปดาห์ ตัวชี้วัดหลักของประสิทธิผลของยาคือการปรับปรุงลักษณะของข้อมือและข้อต่อหัวเข่าในผู้ป่วยที่สังเกตเห็นในภาพรังสีก่อนและหลังการรักษาด้วย Strensiq ภาพรังสีของเด็กที่ได้รับการรักษาด้วย Strensiq ก็ถูกนำไปเปรียบเทียบกับภาพรังสีที่คล้ายกันที่แสดงในเด็กชายอายุ 16 ปีที่ไม่ได้รับการรักษาด้วย Strensiq ("การควบคุมทางประวัติศาสตร์") การศึกษาซึ่งพิจารณาพารามิเตอร์อื่น ๆ ของประสิทธิผลรวมถึงการเติบโตและส่วนสูงแสดงให้เห็นว่าในเด็กที่ได้รับการรักษาด้วย Strensiq โครงสร้างข้อต่อได้รับการปรับปรุงให้ดีขึ้นตามหลักฐานจากภาพรังสีและผู้ป่วยส่วนใหญ่มีความสูง . ในการควบคุมทางประวัติศาสตร์พบว่าไม่มีการปรับปรุงในระดับข้อต่อหรือการเจริญเติบโตของความสูงในลักษณะเดียวกันในช่วงเวลาที่เปรียบเทียบได้ในผู้ป่วยส่วนใหญ่
ประสิทธิภาพของ Strensiq ยังได้รับการยืนยันโดยทั่วไปจากการศึกษาที่น้อยกว่าซึ่งในบางครั้งก็มีการตรวจขนาด Strensiq ขนาด 1 มก. / กก. ที่ได้รับยาหกครั้งต่อสัปดาห์ด้วย
ความเสี่ยงเกี่ยวข้องกับ Strensiq - Asfotase alfa คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Strensiq (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 1 ใน 10 คน) คือปวดศีรษะ, เกิดผื่นแดง (สีแดงของผิวหนัง), อาการปวดแขนและขา, ไข้, หงุดหงิด, ปฏิกิริยาที่บริเวณที่ฉีด (ปวด, ผื่น) และมีอาการคัน) และช้ำ (ช้ำ) สำหรับรายการข้อ จำกัด และผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Strensiq ให้ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
เหตุใด Strensiq - Asfotase alfa จึงได้รับการอนุมัติ
คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Strensiq นั้นสูงกว่าความเสี่ยงและแนะนำว่าจะได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป คณะกรรมการตั้งข้อสังเกตว่า hypophosphatasia เป็นโรคที่ร้ายแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิตซึ่งไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุญาต แม้ว่าการศึกษาหลักจะดำเนินการในขนาดเล็กและไม่มีการเปรียบเทียบโดยตรงกับ Strensiq กับการรักษาอื่นหรือกับผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา CHMP พิจารณาว่าการปรับปรุงการสังเกตที่ระดับกระดูกและการเจริญเติบโตที่ชัดเจนเป็นประโยชน์ที่สำคัญ เนื่องจาก hypophosphatasia เป็นโรคที่หายากมากมีแนวโน้มว่าข้อมูลที่อ้างถึงประชากรกลุ่มนี้จะยังคงมี จำกัด สำหรับความปลอดภัยปฏิกิริยาที่บริเวณที่ฉีดและผลข้างเคียงอื่น ๆ ได้รับการพิจารณาว่าสามารถจัดการได้ตามคำแนะนำปัจจุบัน
Strensiq ได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" เพราะมันเป็นไปไม่ได้ที่จะได้รับข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับยาเนื่องจากความหายากของโรค ในแต่ละปีสำนักงานยายุโรปจะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุงให้สอดคล้อง
ข้อมูลใดที่ยังคงรอคอยสำหรับ Strensiq - Asfotase alfa
เนื่องจาก Strensiq ได้รับการอนุมัติภายใต้สถานการณ์พิเศษ บริษัท ที่ทำตลาดจะจัดตั้งรีจิสทรีของผู้ป่วยที่มี hypophosphatasia เพื่อรวบรวมข้อมูลเกี่ยวกับโรคและความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Strensiq ในระยะยาว
มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้ Strensiq - Asfotase alfa ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่า Strensiq ถูกนำมาใช้อย่างปลอดภัยที่สุด จากแผนนี้ข้อมูลความปลอดภัยถูกรวมอยู่ในบทสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์สำหรับ Strensiq รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะต้องปฏิบัติตามโดยแพทย์และผู้ป่วย
นอกจากนี้ บริษัท จะให้ข้อมูลกับผู้ป่วยและผู้ดูแลเพื่อให้แน่ใจว่า Strensiq จะใช้งานอย่างถูกต้องและลดความเสี่ยงของข้อผิดพลาดทางการแพทย์ วัสดุนี้จะมีคู่มือการฉีดด้วยตนเองสำหรับผู้ป่วยรวมถึงคำแนะนำเกี่ยวกับวิธีการฉีดยาสำหรับใช้งานโดยผู้ปกครองหรือผู้ที่ช่วยเหลือเด็กที่เป็นโรค
บริษัท จะทำการศึกษาเพื่อรวบรวมข้อมูลเกี่ยวกับปฏิกิริยาของผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่รักษาด้วย Strensiq dose ที่ใช้ในประชากรเด็ก การศึกษาต่อเนื่องจะดำเนินการตรวจสอบเพิ่มเติมเกี่ยวกับประโยชน์ของ Strensiq ในวัยรุ่นที่มีอายุระหว่าง 13 ถึง 18 ปี
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Strensiq - Asfotase alfa
สำหรับการสรุปแผนจัดการความเสี่ยงของ EPAR และ Strensiq เต็มรูปแบบกรุณาเยี่ยมชมเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.Europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / รายงานการประเมินสาธารณะของยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Strensiq ให้อ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ
