คุณใช้ Translarna - ataluren ทำอะไรและทำไม?
Translarna เป็นยาที่มีส่วนผสมของสาร อะตาลูเร น มันถูกระบุสำหรับการรักษา Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy ในผู้ป่วยอายุ 5 ปีที่สามารถเดินได้ Duchenne muscular dystrophy เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ค่อยๆทำให้เกิดความอ่อนแอและการสูญเสียการทำงานของกล้ามเนื้อ Translarna ถูกใช้ในกลุ่มผู้ป่วยที่มีภาวะ Duchenne เสื่อมเนื่องจากข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่เฉพาะเจาะจง (เรียกว่า "การกลายพันธุ์ไร้สาระ") ในยีน dystrophin เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีภาวะกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne อยู่ในระดับต่ำโรคนี้จึงถือว่าเป็น "หายาก" และ Translarna ถูกกำหนดให้เป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) ในวันที่ 27 พฤษภาคม 2005
Translarna - ataluren ใช้งานอย่างไร
Translarna สามารถรับได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาและการรักษาควรเริ่มต้นโดยแพทย์ผู้เชี่ยวชาญที่เป็นผู้เชี่ยวชาญในการจัดการ Dystenne ของกล้ามเนื้อ Duchenne / Becker ก่อนเริ่มการบำบัดด้วย Translarna ผู้ป่วยจะต้องได้รับการตรวจเลือดเพื่อยืนยันว่าโรคนี้เกิดจากการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระดังนั้นจึงเหมาะสำหรับการรักษาด้วย Translarna Translarna มีให้ในรูปแบบเม็ด (100, 250 และ 1 000 มก.) ที่ต้องใช้ทางปากผสมกับอาหารเหลวหรือกึ่งแข็ง (เช่นโยเกิร์ต) ควรทาน Translarna วันละสามครั้งตามขนาดที่แนะนำ 10 มก. / กก. (10 มก. ต่อกิโลกรัมน้ำหนักตัว) ในตอนเช้า 10 มก. / กก. ตอนเที่ยงและ 20 มก. / กก. ในตอนเย็น (รวม 40 มก. / กก.) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
Translarna - ataluren ทำงานอย่างไร
ผู้ป่วยที่มีกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne มีอาการขาด dystrophin ซึ่งเป็นโปรตีนที่พบในกล้ามเนื้อ เนื่องจากโปรตีนนี้ช่วยป้องกันกล้ามเนื้อจากความเสียหายในระหว่างการหดตัวและผ่อนคลายในผู้ป่วยที่มีอาการกล้ามเนื้อเสื่อมของ Duchenne กล้ามเนื้อจะได้รับบาดเจ็บและเมื่อเวลาผ่านไปการสูญเสียหน้าที่ของพวกเขา Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อมอาจเกิดจากชุดของความผิดปกติทางพันธุกรรม Translarna ใช้ในผู้ป่วยที่มีโรคเนื่องจากมีข้อบกพร่องบางอย่าง (เรียกว่าการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ) ในยีน dystrophin ซึ่งบล็อกการผลิตโปรตีน dystrophin ปกติก่อนกำหนดก่อให้เกิดโปรตีน dystrophin สั้นลงซึ่งไม่ได้ สามารถทำงานได้อย่างถูกต้อง Translarna ทำหน้าที่ในผู้ป่วยเหล่านี้โดยอนุญาตให้อุปกรณ์ผลิตโปรตีนอยู่ในเซลล์เพื่อเอาชนะข้อบกพร่องเพื่อให้เซลล์สามารถผลิตโปรตีน dystrophin ที่ใช้งานได้
Translarna - ataluren ได้ประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?
Translarna ได้รับการศึกษาในการศึกษาหลักที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 174 รายที่มี dowsularular Duchenne muscular dystrophy ซึ่งสองครั้งของ Translarna (40 มก. / กก. ทุกวันและ 80 มก. / กก. ต่อวัน) เทียบกับยาหลอก ( การรักษาแบบสมมติ) ตัวชี้วัดประสิทธิผลหลัก ๆ คือความแปรปรวนของระยะทางที่ผู้ป่วยสามารถเดินได้ภายในหกนาทีหลังจาก 48 สัปดาห์ของการรักษา แม้ว่าการวิเคราะห์เบื้องต้นของผลลัพธ์ของข้อมูลทั้งหมดที่รวบรวมโดยการศึกษาไม่ได้เปิดเผยความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญในระยะทางที่เดินทางโดยผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Translarna และวิชาที่ได้รับการรักษาด้วยยาหลอก แต่การวิเคราะห์ต่อไปแสดงให้เห็นว่า 40 มก. / กก. Translarna เทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก: หลังจาก 48 สัปดาห์ของการรักษาผู้เข้ารับการรักษาทุกวันที่มี 40 มก. / กก. Translarna สามารถเดินได้เฉลี่ย 31.3 เมตรมากกว่าผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก ประโยชน์ที่ได้รับของขนาดที่ต่ำกว่านี้ยังได้รับการยืนยันโดยการปรับปรุงพารามิเตอร์ประสิทธิภาพอื่น ๆ รวมถึงสิ่งที่เกี่ยวข้องโดยตรงกับกิจกรรมประจำวันของผู้ป่วย ไม่พบการปรับปรุงใด ๆ กับขนาดสูงสุด (80 มก. / กก. / วัน)
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Translarna - ataluren คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Translarna (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 1 ใน 10 คน) คือคลื่นไส้อาเจียนและปวดหัว ไม่ควรใช้ Translarna ร่วมกับยาปฏิชีวนะบางชนิดที่รู้จักกันในชื่อ aminoglycosides เมื่อให้ทางหลอดเลือดดำ สำหรับรายการผลข้างเคียงและข้อ จำกัด ทั้งหมดของ Translarna ให้ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ทำไม Translarna - ataluren ถึงได้รับการอนุมัติ
คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Translarna นั้นสูงกว่าความเสี่ยงและแนะนำให้อนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป แม้จะมีข้อมูลที่ จำกัด และความจริงที่ว่าไม่พบประโยชน์ใด ๆ ด้วยปริมาณสูงสุด 80 มก. / กก. ต่อวัน แต่ CHMP มีความเห็นว่าปริมาณรายวัน 40 มก. / กก. Translarna แสดงให้เห็นว่าชะลอการลุกลามของโรค และโปรไฟล์ความปลอดภัยไม่ใช่สาเหตุของความกังวล คณะกรรมการยังได้รับการยอมรับความรุนแรงของโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne และคำถามทางการแพทย์ที่ไม่คาดคิดของผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจากสภาพนี้ Translarna ได้รับ "การอนุมัติตามเงื่อนไข" ซึ่งหมายความว่าข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาจะสามารถใช้ได้ในอนาคตซึ่ง บริษัท จะต้องให้ ในแต่ละปีสำนักงานยายุโรปจะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุงให้สอดคล้อง
มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้งาน Translarna - ataluren จะปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาขึ้นเพื่อให้แน่ใจว่ามีการใช้งาน Translarna อย่างปลอดภัยที่สุด จากแผนนี้ข้อมูลความปลอดภัยได้รวมอยู่ในบทสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์สำหรับ Translarna รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะต้องปฏิบัติตามโดยแพทย์และผู้ป่วย ข้อมูลเพิ่มเติมสามารถดูได้ในบทสรุปของแผนการจัดการความเสี่ยง
มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้ Translarna - ataluren จะปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาขึ้นเพื่อให้แน่ใจว่ามีการใช้งาน Translarna อย่างปลอดภัยที่สุด จากแผนนี้ข้อมูลความปลอดภัยได้รวมอยู่ในบทสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์สำหรับ Translarna รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะต้องปฏิบัติตามโดยแพทย์และผู้ป่วย ข้อมูลเพิ่มเติมสามารถดูได้ในบทสรุปของแผนการจัดการความเสี่ยง
ข้อมูลอื่น ๆ เกี่ยวกับ Translarna - ataluren
เมื่อวันที่ 31 กรกฎาคม 2014 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับการอนุมัติการตลาดที่ถูกต้องสำหรับ Translarna ใช้ได้ทั่วสหภาพยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Translarna โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ บทสรุปของความเห็นของคณะกรรมการเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าที่เกี่ยวกับ Translarna มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.Europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก อัปเดตล่าสุดของบทคัดย่อนี้: 08-2014
