Cystadane - ปราศจากเบทาอีน

Cystadane คืออะไร

Cystadane เป็นผงในช่องปากที่มีสารออกฤทธิ์ betaine anhydrous

Cystadane ใช้ทำอะไร

Cystadane ใช้ในการรักษา homocystinuria เป็นอาหารเสริมสำหรับการรักษาอื่น ๆ เช่นวิตามินบี 6 (ไพริดอกซิ), วิตามินบี 12 (cobalamin), โฟเลตและอาหารเฉพาะ

Homocystinuria เป็นโรคทางพันธุกรรม (พันธุกรรม) ซึ่งร่างกายไม่สามารถเมแทบอลิซึมของกรดอะมิโน methionine ได้อย่างสมบูรณ์ เมไทโอนีนมีอยู่ตามธรรมชาติในโปรตีนในอาหารและมักจะถูกเปลี่ยนเป็นโฮโมซิสทีนจากนั้นก็กลายเป็นซิสทีน ผู้ป่วยที่มี homocystinuria ไม่สามารถเปลี่ยน homocysteine เป็น cysteine; เป็นผลให้ homocysteine สะสมในเลือดและปัสสาวะ อาการทั่วไปของ homocystinuria รวมถึง: การเกิดลิ่มเลือด (ลิ่มเลือดในเส้นเลือด), ความเปราะบางของกระดูก, ความผิดปกติของโครงกระดูก, ความผิดปกติของโครงกระดูก, ectopia lentis (ความผิดปกติที่ผลึกถูกแทนที่ด้วยความเคารพในตำแหน่งปกติ) และสารหน่วง เป็นโรคร้ายแรงที่มีอัตราการตายสูง Cystadane ใช้ในผู้ป่วยที่รู้จัก homocystinuria ทั้งสามประเภทซึ่งเกิดจากการขาดสารที่จำเป็นสำหรับการเผาผลาญ methionine ("cystathionine beta-synthase" [CBS] หรือ "5, 10-methylenetetrahydrofolate reductase" [MTHFR] ) หรือจากข้อบกพร่องใน "เมแทบอลิซึมของโคบาลามิน" (cbl)

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มี homocystinuria อยู่ในระดับต่ำโรคนี้ถือว่าเป็นของหายากและ Cystadane ถูกกำหนดให้เป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 9 กรกฎาคม 2001

ยาสามารถรับได้เฉพาะกับใบสั่งยา

Cystadane ใช้อย่างไร

การรักษาด้วย Cystadane ควรได้รับการดูแลโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาผู้ป่วย homocystinuria

ขนาดมาตรฐานของ Cystadane ที่แนะนำในผู้ป่วยที่มีอายุมากกว่า 10 ปีคือ 6 กรัมต่อวันแบ่งออกเป็นสองขนาดเท่ากัน เด็กอายุต่ำกว่า 10 ปีจะต้องรับน้ำหนัก 100 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัวต่อวันโดยแบ่งออกเป็นสองขนาดเท่ากัน ปริมาณสำหรับเด็กสามารถปรับได้ตามการตอบสนองการรักษา (ตรวจสอบโดยการวัดระดับ homocysteine ในเลือด); อย่างไรก็ตามการเพิ่มความถี่ในวันละสองครั้งหรือปริมาณที่มากกว่า 150 มก. ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัวไม่ได้ช่วยเพิ่มประโยชน์ของ Cystadane เป้าหมายของการรักษาคือการรักษาระดับ homocysteine ในพลาสมาให้ต่ำกว่า 15 μMหรือที่ค่าต่ำสุดที่เป็นไปได้ ผลลัพธ์นี้มักจะทำได้ภายในหนึ่งเดือน

เมื่อใช้ร่วมกับ Cystadane 3 ช้อนจะให้ 100 mg, 150 mg และ 1 g

ฝุ่น ปริมาณควรละลายในน้ำ, น้ำผลไม้, นม, อาหารสำหรับทารกหรืออาหารและควรกลืนกินทันทีหลังจากผสม

Cystadane ทำงานอย่างไร

เบทาอีนเป็นสารธรรมชาติที่สกัดจากหัวบีท ใน homocystinuria, betaine ลดระดับพลาสมาของ homocysteine โดยอำนวยความสะดวกในการตอบสนองปฏิกิริยาในร่างกายที่เรียกว่า "remethylation" โดย homocysteine จะถูกเปลี่ยนเป็น methionine อีกครั้ง ด้วยวิธีนี้อาการของโรคจะดีขึ้น

มีการศึกษาอะไรบ้างเกี่ยวกับ Cystadane

บริษัท นำเสนอข้อมูลเกี่ยวกับ Cystadane จากเอกสารทางวิทยาศาสตร์ ในกลุ่มคนเหล่านี้มีรายงาน 202 ฉบับที่อธิบายถึงผลกระทบของ Cystadane ที่ได้รับตามขนาดต่าง ๆ ต่อระดับ homocysteine ในผู้ป่วย homocystinuria ที่มีอายุต่างกัน สำหรับผู้ป่วย 140 รายให้ข้อมูลอาการขนาดและระยะเวลาการรักษาและยาอื่น ๆ

พร้อมกัน ผู้ป่วยส่วนใหญ่ยังใช้วิตามินบี 6 หรือบี 12 หรือโฟเลต ข้อมูลจากการศึกษาเหล่านี้ถูกนำไปเปรียบเทียบกับรายงานที่ตีพิมพ์ซึ่งอธิบายถึงผลลัพธ์ที่พบในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาด้วยโรคเดียวกัน

Cystadane ได้ประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?

ผู้ป่วยที่รับ Cystadane มีการลดลงของระดับ homocysteine มากกว่าผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาซึ่งเกี่ยวข้องกับการปรับปรุงอาการหัวใจและหลอดเลือด (หัวใจและหลอดเลือด) และระบบประสาทที่ดีขึ้นรายงานโดยผู้ป่วยประมาณสามในสี่ ภายใต้การรักษาด้วย Cystadane ยานี้มีประสิทธิภาพในการรักษาผู้ป่วยด้วย homocystinuria ทั้งสามชนิด

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Cystadane คืออะไร?

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Cystadane (เห็นในผู้ป่วยมากกว่า 1 รายใน 10) คือระดับ

methionine พลาสม่าสูง ในผู้ป่วยที่รับ Cystadane มีความจำเป็นต้องติดตามระดับเมไทโอนีนเนื่องจากการเพิ่มขึ้นของระดับเหล่านี้อาจเกี่ยวข้องกับสมองบวม (บวมของสมอง) ผู้ป่วยที่มีอาการของสมองบวมเช่นปวดศีรษะตอนเช้าอาเจียนหรือมีความบกพร่องทางสายตาควรบอกแพทย์ของพวกเขาเนื่องจากการรักษาด้วย Cystadane อาจต้องหยุด สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Cystadane ให้ดู Package Leaflet Cystadane ไม่ควรใช้ในผู้ป่วยที่แพ้ง่าย (แพ้) ถึง betaine

ทำไม Cystadane ถึงได้รับการอนุมัติ

คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) สรุปว่าแม้จะมีการศึกษาอย่างเป็นระบบ จำกัด เกี่ยวกับ Cystadane ผลิตภัณฑ์ยามีประโยชน์ในการบำบัดเสริมในการรักษา homocystinuria เป็นอาหารเสริมของการรักษาด้วยวิตามินและร่วมกับ อาหารที่เฉพาะเจาะจง คณะกรรมการตั้งข้อสังเกตว่า Cystadane ไม่ได้แทนที่การรักษาอื่น ๆ

CHMP ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Cystadane นั้นมากกว่าความเสี่ยงในฐานะเป็นส่วนเสริมของ homocystinuria หากใช้ตามข้อบ่งชี้ของผลิตภัณฑ์และแนะนำว่าจะได้รับอนุญาตทางการตลาด