Brineura - Cerliponase Alfa คืออะไร
Brineura เป็นยาสำหรับรักษาเซลล์ประสาท lipofuscinosis ของเซลล์ประสาทชนิดที่ 2 (CLN2) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมในเด็กที่นำไปสู่ความเสียหายของสมองที่เพิ่มขึ้น
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มี CLN2 อยู่ในระดับต่ำโรคนี้ถือว่าเป็น "หายาก" และ Brineura ได้รับการจัดประเภทเป็น "ยากำพร้า" (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 13 มีนาคม 2013
Brineura มีส่วนผสมของ cerliponase alfa
วิธีการใช้ Brineura - Alfa Cerliponase
Brineura ซึมซาบโดยตรงในสมอง ก่อนการแช่ครั้งแรกผู้ป่วยจะต้องเข้ารับการผ่าตัดเพื่อปลูกฝังอุปกรณ์ซึ่งไหลออกมาจากด้านนอกของกะโหลกศีรษะผ่านช่องของเหลวไปยังสมองซึ่งเป็นยาที่ปล่อยออกมา
เงินทุนจะได้รับทุกๆสองสัปดาห์โดยแพทย์ผู้เชี่ยวชาญที่มีประสบการณ์ในการบริหารยาในสมอง เพื่อลดความเสี่ยงของการเกิดปฏิกิริยาการฉีดผู้ป่วยรายอื่นอาจได้รับก่อนหรือระหว่างการรักษาด้วย Brineura หรือการแช่อาจช้าลง การรักษาสามารถดำเนินต่อไปจนกว่าผู้ป่วยจะได้ประโยชน์จากมัน
Brineura สามารถรับได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยา สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
Brineura - Cerliponase Alfa ทำงานอย่างไร
ผู้ป่วยที่มี CLN2 ขาดเอนไซม์ที่จำเป็นสำหรับการพัฒนาสมองปกติที่เรียกว่า tripeptidyl-peptidase 1 (TPP1) สารออกฤทธิ์ใน Brineura, cerliponase alfa เป็นสำเนาของ TPP1 และใช้แทนเอนไซม์ที่หายไป
ยาจะถูกฉีดเข้าไปในสมองโดยตรงเพื่อเลี่ยงสิ่งกีดขวางเลือดสมองซึ่งเป็นเกราะป้องกันที่แยกการไหลเวียนของเลือดออกจากสมองและป้องกันไม่ให้สารเช่นยาเสพติดเข้าสู่เนื้อเยื่อสมอง
Brineura - Cerliponase Alfa แสดงผลประโยชน์อะไรในระหว่างการศึกษา?
ในการศึกษาครั้งแรกพบว่า Brineura ช่วยลดอัตราการเกิดโรคที่วัดได้ตามระดับคะแนนมาตรฐาน
ในการศึกษาของเด็ก 23 คน (อายุเฉลี่ย 4 ปี) ที่ได้รับการรักษาด้วย Brineura เป็นเวลาเกือบหนึ่งปีนั้น 20 คน (87%) ไม่ได้แสดงให้เห็นถึงการสูญเสีย 2 คะแนนในด้านทักษะยนต์และภาษาในอดีต
การประเมินผลดำเนินการโดยแพทย์ที่มอบหมายให้ผู้ป่วยแยกคะแนนสำหรับทักษะยนต์และภาษา (ที่ 0 หมายถึงรุนแรงมากขึ้นและ 3 เป็นเรื่องปกติ) คะแนนสุดท้ายของผู้ป่วยตรงกับผลรวมของคะแนนทั้งสอง
ในการศึกษาติดตามผลประโยชน์ของ Brineura กินเวลาอีกหนึ่งปี ผลการวิจัยพบว่าผู้ป่วยส่วนใหญ่สามารถชะลอตัวลงได้ การศึกษานี้ยังคงดำเนินต่อไป
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Brineura - Cerliponase Alfa คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Brineura (ซึ่งอาจมีผลกระทบมากกว่า 1 ใน 5 คน) คือไข้ระดับโปรตีนต่ำในน้ำไขสันหลัง (ของเหลวในสมองและไขสันหลัง) ความผิดปกติในคลื่นไฟฟ้าหัวใจ (การตรวจหัวใจกิจกรรม) อาเจียนการติดเชื้อในทางเดินหายใจส่วนบน (จมูกและลำคอ) และปฏิกิริยาภูมิแพ้ (แพ้) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานกับ Brineura ดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ไม่ควรใช้ Brineura ในผู้ป่วยที่เคยมีประสบการณ์ (อาจแพ้) ต่อการแพ้ไวกับ Brineura และผู้ที่มีอาการกำเริบเมื่อได้รับยาอีกครั้ง นอกจากนี้ผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกฝังด้วย shunt จะต้องได้รับการบริหารเพื่อระบายของเหลวส่วนเกินออกจากสมอง สุดท้ายไม่ควรให้ Brineura แก่ผู้ป่วยหากมีปัญหาเกี่ยวกับอุปกรณ์เช่นการรั่วไหลหรือการติดเชื้อ
ทำไม Brineura - Cerliponase Alfa ถึงได้รับการอนุมัติ
ข้อมูลที่มีอยู่แสดงให้เห็นว่า Brineura ช่วยชะลอการสูญเสียทักษะการพูดและการใช้ภาษาในผู้ป่วย CLN2 ซึ่งเป็นโรคที่ไม่มีวิธีการรักษาอื่น ๆ
เกี่ยวกับความปลอดภัยไม่มีปัญหาที่ยอมรับได้เกิดขึ้นจากข้อมูล คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) สรุปว่าประโยชน์ของ Brineura มีมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำว่าจะได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป
Brineura ได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" เพราะมันเป็นไปไม่ได้ที่จะได้รับข้อมูลที่ครบถ้วนเกี่ยวกับ Brineura เนื่องจากความหายากของโรค ในแต่ละปีสำนักงานยายุโรปจะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการปรับปรุงให้สอดคล้อง
Brineura ยังคงรอข้อมูลอะไรอีกบ้าง?
เนื่องจาก Brineura ได้รับอนุญาตภายใต้สถานการณ์พิเศษ บริษัท ที่ทำตลาดจะให้ข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษาความปลอดภัยของยารวมถึงความเสี่ยงต่อการเกิดอาการแพ้เมื่อใช้ในระยะยาวและประสิทธิภาพระยะยาวในการชะลอหรือหยุดการเสื่อมสภาพ ทักษะยนต์และภาษา เด็กอายุต่ำกว่าสองขวบจะเข้าร่วมการศึกษาซึ่งขณะนี้ยังไม่มีข้อมูล
มีมาตรการอะไรบ้างที่จะทำให้มั่นใจได้ว่าการใช้ Brineura - Cerliponase Alfa ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
บริษัท ที่ทำการตลาด Brineura จะทำให้มั่นใจได้ว่าผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพทุกคนที่ควรใช้ยาจะมีสื่อการฝึกอบรมเกี่ยวกับวิธีการใช้และวิธีการป้องกันปัญหาที่เกี่ยวข้องกับอุปกรณ์เช่นการติดเชื้อหรือการอุดตัน
คำแนะนำและข้อควรระวังที่จะตามมาโดยผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพและผู้ป่วยเพื่อให้ Brineura สามารถใช้งานได้อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพได้ถูกรวมไว้ในบทสรุปของลักษณะผลิตภัณฑ์และในแผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Brineura - Cerliponase Alfa
สำหรับ EPAR ฉบับเต็มของ Brineura เยี่ยมชมเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / รายงานการประเมินสาธารณะในยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Brineura อ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ
บทสรุปของความเห็นของคณะกรรมการสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าที่เกี่ยวข้องกับ Brineura มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ ค้นหายา / ยารักษาโรคของมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก
